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VALO-2: Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von PTX022 bei der Behandlung von Erwachsenen mit Pachyonychia Congenita (VALO-2)

2. Dezember 2021 aktualisiert von: Palvella Therapeutics, Inc.

VALO-2: Eine multizentrische Phase-3b-Open-Label-Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von PTX022 bei der Behandlung von Erwachsenen mit Pachyonychia Congenita

VALO-2 ist eine multizentrische Open-Label-Extension-Studie (OLE), in die Patienten mit genotypisierten Keratin-Mutationen KRT6A, KRT6B und KRT16 aufgenommen werden, die zuvor während der VALO-Studie mit dem Prüfpräparat PTX-022 behandelt wurden. Der Zweck der OLE-Studie besteht darin, die Langzeitexposition gegenüber dem Prüfpräparat PTX-022 zu untersuchen und Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zu bewerten. Eine Teilstudie ist enthalten, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Patienten mit genotypisierten Keratin-Mutationen von KRT6C und KRT17 zu bewerten, die zuvor nicht mit dem Prüfpräparat PTX-022 behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

36

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Patienten ab 18 Jahren,
  • Zuvor das VALO-Protokoll oder die VALO-2 K6C/17-Teilstudie abgeschlossen und vom Kliniker festgestellten bedeutenden Nutzen aus der Untersuchung von PTX-022 erhalten.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Jede Vorgeschichte von Allergien oder Überempfindlichkeit gegen Sirolimus oder Sirolimus-ähnliche Medikamente oder gegen PTX-022

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Open-Label-Behandlungsarm
PTX-022 QTORIN
Arzneimittel: PTX-022
Sicherheit und Wirksamkeit von PTX-022 bei der Behandlung von Erwachsenen mit Pachyonychia Congenita

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
Änderungen der Vitalfunktionsmessungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
Änderungen der Gewichtsmessungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
Änderungen der klinischen Labormessungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Skala zur globalen Bewertung der Aktivitäten des Patienten
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
Schmerz in seiner schlimmsten Form, wie von NRS bewertet
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
PROMIS Pain Interference Short 6A gemäß Likert-Skala
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
PROMIS Körperliche Funktion gemäß Likert-Skala
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
Globaler Eindruck des Patienten vom Schweregrad, wie anhand der Likert-Skala bewertet
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
Klinischer globaler Eindruck des Schweregrads, bewertet anhand der Likert-Skala
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2021

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PALV-03

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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