VALO-2: Studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van PTX022 bij de behandeling van volwassenen met Pachyonychia Congenita (VALO-2)
28 augustus 2024 bijgewerkt door: Palvella Therapeutics, Inc.
VALO-2: een multicenter, fase 3b, open-label behandelingsuitbreidingsonderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van PTX022 bij de behandeling van volwassenen met Pachyonychia Congenita
VALO-2 is een multicenter, open-label extensieonderzoek (OLE) waarin patiënten met gegenotypeerde keratinemutaties KRT6A, KRT6B en KRT16 werden opgenomen die eerder tijdens het VALO-onderzoek werden behandeld met PTX-022 in onderzoek.
Het doel van de OLE-studie is het onderzoeken van langdurige blootstelling aan PTX-022 in onderzoek en het evalueren van veiligheids- en werkzaamheidsgegevens.
Er is een substudie opgenomen om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van patiënten met gegenotypeerde keratinemutaties van KRT6C en KRT17 die niet eerder zijn behandeld met onderzoeks-PTX-022.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
36
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85053
- Arizona Research Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Verenigde Staten, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
- University of Utah
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Volwassen patiënten van 18 jaar of ouder,
- Eerder het VALO-protocol of VALO-2 K6C/17-subonderzoek voltooid en significant voordeel behaald met PTX-022 in onderzoek, zoals bepaald door de clinicus.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Elke voorgeschiedenis van allergie of overgevoeligheid voor sirolimus, of sirolimus-achtige medicijnen of voor PTX-022
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Open label behandelingsarm
PTX-022 QTORIN
|
Veiligheid en werkzaamheid van PTX-022 bij de behandeling van volwassenen met Pachyonychia Congenita
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 18 maanden
|
18 maanden
|
|
Veranderingen in metingen van vitale functies vanaf de basislijn
Tijdsspanne: 18 maanden
|
18 maanden
|
|
Veranderingen in gewichtsmetingen vanaf de basislijn
Tijdsspanne: 18 maanden
|
18 maanden
|
|
Veranderingen in klinische laboratoriummetingen vanaf baseline
Tijdsspanne: 18 maanden
|
18 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Patiënt Global Assessment of Activities Scale
Tijdsspanne: 18 maanden
|
18 maanden
|
|
Pijn op zijn ergst zoals beoordeeld door NRS
Tijdsspanne: 18 maanden
|
18 maanden
|
|
PROMIS Pijninterferentie Kort 6A zoals beoordeeld met een Likert-schaal
Tijdsspanne: 18 maanden
|
18 maanden
|
|
PROMIS Fysieke functie zoals beoordeeld door Likert-schaal
Tijdsspanne: 18 maanden
|
18 maanden
|
|
Patiënt Globale indruk van ernst zoals beoordeeld door Likert-schaal
Tijdsspanne: 18 maanden
|
18 maanden
|
|
Clinician Global Impression of Severity zoals beoordeeld door Likert-schaal
Tijdsspanne: 18 maanden
|
18 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 september 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 juni 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
15 december 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 maart 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 augustus 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
20 augustus 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 augustus 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 augustus 2024
Laatst geverifieerd
1 augustus 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PALV-03
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .