VALO-2: Исследование по оценке безопасности и эффективности PTX022 при лечении взрослых с врожденной пахионихией (VALO-2)
28 августа 2024 г. обновлено: Palvella Therapeutics, Inc.
VALO-2: Многоцентровое открытое исследование расширения лечения фазы 3b по оценке безопасности и эффективности PTX022 при лечении взрослых с врожденной пахионихией
VALO-2 — это многоцентровое открытое расширенное исследование (OLE), в которое включены пациенты с генотипированными мутациями кератина KRT6A, KRT6B и KRT16, которые ранее получали исследуемый PTX-022 во время исследования VALO.
Целью исследования OLE является изучение длительного воздействия исследуемого PTX-022 и оценка данных по безопасности и эффективности.
Дополнительное исследование включено для оценки безопасности и эффективности пациентов с генотипированными мутациями кератина KRT6C и KRT17, ранее не получавших исследуемый PTX-022.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
36
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85053
- Arizona Research Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Соединенные Штаты, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Соединенные Штаты, 84107
- University of Utah
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Взрослые пациенты 18 лет и старше,
- Ранее завершили протокол VALO или субисследование VALO-2 K6C/17 и получили значимую пользу от исследуемого PTX-022, как определил клиницист.
Ключевые критерии исключения:
- Любая история аллергии или гиперчувствительности к сиролимусу или сиролимусоподобным препаратам или к PTX-022
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа лечения с открытой этикеткой
PTX-022 КТОРИН
|
Безопасность и эффективность PTX-022 при лечении взрослых с врожденной пахионихией
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
|
Изменения показателей жизненно важных функций по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
|
Изменения в измерениях веса по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
|
Изменения клинических лабораторных показателей по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Шкала общей оценки деятельности пациента
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
|
Самая сильная боль по оценке NRS
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
|
PROMIS Pain Interference Short 6A по шкале Лайкерта
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
|
PROMIS Физическая функция по шкале Лайкерта
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
|
Общее впечатление пациента о тяжести по шкале Лайкерта
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
|
Клиницистское общее впечатление о тяжести по шкале Лайкерта
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 сентября 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 июня 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
15 декабря 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 марта 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 августа 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 августа 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 августа 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 августа 2024 г.
Последняя проверка
1 августа 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PALV-03
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .