- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04520750
VALO-2: Studie som evaluerer sikkerheten og effekten av PTX022 ved behandling av voksne med Pachyonychia Congenita (VALO-2)
2. desember 2021 oppdatert av: Palvella Therapeutics, Inc.
VALO-2: En multisenter, fase 3b, åpen behandlingsutvidelsesstudie som evaluerer sikkerheten og effekten av PTX022 ved behandling av voksne med Pachyonychia Congenita
VALO-2 er en multisenter, åpen forlengelsesstudie (OLE) som inkluderer pasienter med genotypede keratinmutasjoner KRT6A, KRT6B og KRT16 som tidligere ble behandlet med PTX-022 under VALO-studien.
Hensikten med OLE-studien er å undersøke langtidseksponering for PTX-022 og evaluere sikkerhets- og effektdata.
En delstudie er inkludert for å evaluere sikkerhet og effekt av pasienter med genotypede keratinmutasjoner av KRT6C og KRT17 som ikke tidligere er behandlet med PTX-022.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
36
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85053
- Arizona Research Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Forente stater, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Forente stater, 84107
- University of Utah
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Voksne pasienter 18 år eller eldre,
- Har tidligere fullført VALO-protokollen, eller VALO-2 K6C/17-understudien, og mottatt meningsfull nytte av undersøkelses-PTX-022 som bestemt av klinikeren.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Enhver historie med allergi eller overfølsomhet overfor sirolimus, eller sirolimus-lignende medisiner eller mot PTX-022
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Behandlingsarm med åpen etikett
PTX-022 QTORIN
|
Sikkerhet og effekt av PTX-022 i behandling av voksne med Pachyonychia Congenita
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
Endringer i vitale tegnmålinger fra baseline
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
Endringer i vektmålinger fra baseline
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
Endringer i kliniske laboratoriemålinger fra baseline
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Patient Global Assessment of Activities Scale
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
Smerter på sitt verste vurdert av NRS
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
PROMIS Smerteinterferens Kort 6A vurdert etter likert-skala
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
LØFT Fysisk funksjon vurdert etter likert-skalaen
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad, vurdert etter likert-skalaen
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
Kliniker globalt inntrykk av alvorlighetsgrad vurdert etter likert-skala
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2020
Primær fullføring (Faktiske)
30. juni 2021
Studiet fullført (Forventet)
1. januar 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. mars 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. august 2020
Først lagt ut (Faktiske)
20. august 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. desember 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. desember 2021
Sist bekreftet
1. desember 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PALV-03
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på PTX-022
-
Palvella Therapeutics, Inc.UkjentPachyonychia CongenitaForente stater
-
Palvella Therapeutics, Inc.RekrutteringMikrocystisk lymfatisk misdannelseForente stater
-
Palvella Therapeutics, Inc.RekrutteringPachyonychia CongenitaForente stater
-
Palvella Therapeutics, Inc.RekrutteringBCC-er hos Gorlin-syndrompasienterForente stater, Storbritannia
-
Cook Group IncorporatedFullført
-
Cook Group IncorporatedFullført
-
Beijing InnoCare Pharma Tech Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendePCNSL | Sekundært lymfom i sentralnervesystemetKina
-
Beijing InnoCare Pharma Tech Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterende
-
Antengene Biologics LimitedRekrutteringAvanserte/metastatiske solide svulsterKina, Australia
-
Beijing InnoCare Pharma Tech Co., Ltd.Fullført