Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

VALO-2: Studie som evaluerer sikkerheten og effekten av PTX022 ved behandling av voksne med Pachyonychia Congenita (VALO-2)

28. august 2024 oppdatert av: Palvella Therapeutics, Inc.

VALO-2: En multisenter, fase 3b, åpen behandlingsutvidelsesstudie som evaluerer sikkerheten og effekten av PTX022 ved behandling av voksne med Pachyonychia Congenita

VALO-2 er en multisenter, åpen forlengelsesstudie (OLE) som inkluderer pasienter med genotypede keratinmutasjoner KRT6A, KRT6B og KRT16 som tidligere ble behandlet med PTX-022 under VALO-studien. Hensikten med OLE-studien er å undersøke langtidseksponering for PTX-022 og evaluere sikkerhets- og effektdata. En delstudie er inkludert for å evaluere sikkerhet og effekt av pasienter med genotypede keratinmutasjoner av KRT6C og KRT17 som ikke tidligere er behandlet med PTX-022.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Forente stater, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Forente stater, 84107
        • University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Voksne pasienter 18 år eller eldre,
  • Har tidligere fullført VALO-protokollen, eller VALO-2 K6C/17-understudien, og mottatt meningsfull nytte av undersøkelses-PTX-022 som bestemt av klinikeren.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med allergi eller overfølsomhet overfor sirolimus, eller sirolimus-lignende medisiner eller mot PTX-022

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsarm med åpen etikett
PTX-022 QTORIN
Legemiddel: PTX-022
Sikkerhet og effekt av PTX-022 i behandling av voksne med Pachyonychia Congenita

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Endringer i vitale tegnmålinger fra baseline
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Endringer i vektmålinger fra baseline
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Endringer i kliniske laboratoriemålinger fra baseline
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Patient Global Assessment of Activities Scale
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Smerter på sitt verste vurdert av NRS
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
PROMIS Smerteinterferens Kort 6A vurdert etter likert-skala
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
LØFT Fysisk funksjon vurdert etter likert-skalaen
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad, vurdert etter likert-skalaen
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Kliniker globalt inntrykk av alvorlighetsgrad vurdert etter likert-skala
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

15. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

20. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2024

Sist bekreftet

1. august 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PALV-03

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere