Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

VALO-2: studio che valuta la sicurezza e l'efficacia di PTX022 nel trattamento di adulti affetti da pachionichia congenita (VALO-2)

28 agosto 2024 aggiornato da: Palvella Therapeutics, Inc.

VALO-2: uno studio di estensione del trattamento multicentrico, di fase 3b, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia di PTX022 nel trattamento di adulti affetti da pachionichia congenita

VALO-2 è uno studio multicentrico di estensione in aperto (OLE) che ha arruolato pazienti con mutazioni genotipiche della cheratina KRT6A, KRT6B e KRT16 che erano stati precedentemente trattati con PTX-022 sperimentale durante lo studio VALO. Lo scopo dello studio OLE è indagare l'esposizione a lungo termine al PTX-022 sperimentale e valutare i dati di sicurezza ed efficacia. È incluso un sottostudio per valutare la sicurezza e l'efficacia dei pazienti con mutazioni genotipiche della cheratina di KRT6C e KRT17 non precedentemente trattati con PTX-022 sperimentale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Stati Uniti, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Pazienti adulti di età pari o superiore a 18 anni,
  • Precedentemente completato il protocollo VALO, o il sottostudio VALO-2 K6C/17, e ricevuto benefici significativi dallo studio PTX-022, come determinato dal medico.

Criteri chiave di esclusione:

  • Qualsiasi storia di allergia o ipersensibilità al sirolimus, o farmaci simili al sirolimus o al PTX-022

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di trattamento a etichetta aperta
PTX-022 QTORIN
Droga: PTX-022
Sicurezza ed efficacia di PTX-022 nel trattamento di adulti con pachionichia congenita

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Cambiamenti nelle misurazioni dei segni vitali rispetto al basale
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Cambiamenti nelle misurazioni del peso rispetto al basale
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Cambiamenti nelle misurazioni di laboratorio clinico rispetto al basale
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Scala di valutazione globale delle attività del paziente
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Dolore al suo peggio come valutato da NRS
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
PROMIS Pain Interference Short 6A come valutato dalla scala Likert
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Funzione fisica PROMIS valutata dalla scala Likert
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Impressione globale di gravità del paziente valutata dalla scala Likert
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Impressione globale di gravità del medico valutata dalla scala Likert
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

15 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

20 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PALV-03

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su PTX-022

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Türkiye

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi