Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

VALO-2: Studie som utvärderar säkerheten och effekten av PTX022 vid behandling av vuxna med Pachyonychia Congenita (VALO-2)

2 december 2021 uppdaterad av: Palvella Therapeutics, Inc.

VALO-2: En multicenter, fas 3b, öppen utvidgningsstudie för behandling som utvärderar säkerheten och effekten av PTX022 vid behandling av vuxna med Pachyonychia Congenita

VALO-2 är en multicenter, öppen förlängningsstudie (OLE) som omfattar patienter med genotypade keratinmutationer KRT6A, KRT6B och KRT16 som tidigare behandlats med PTX-022 under VALO-studien. Syftet med OLE-studien är att undersöka långtidsexponering för PTX-022 och utvärdera säkerhets- och effektdata. En delstudie ingår för att utvärdera säkerhet och effekt hos patienter med genotypade keratinmutationer av KRT6C och KRT17 som inte tidigare behandlats med PTX-022.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

36

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Förenta staterna, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Förenta staterna, 84107
        • University of Utah

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Vuxna patienter 18 år eller äldre,
  • Slutförde tidigare VALO-protokollet, eller VALO-2 K6C/17-understudien, och fick meningsfull nytta av PTX-022 i prövningen enligt läkarens bedömning.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Någon historia av allergi eller överkänslighet mot sirolimus, eller sirolimus-liknande mediciner eller mot PTX-022

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsarm med öppen etikett
PTX-022 QTORIN
Läkemedel: PTX-022
Säkerhet och effekt av PTX-022 vid behandling av vuxna med Pachyonychia Congenita

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar
Tidsram: 18 månader
18 månader
Förändringar i mätningar av vitala tecken från baslinjen
Tidsram: 18 månader
18 månader
Förändringar i viktmått från baslinjen
Tidsram: 18 månader
18 månader
Förändringar i kliniska laboratoriemätningar från baslinjen
Tidsram: 18 månader
18 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Patient Global Assessment of Activities Scale
Tidsram: 18 månader
18 månader
Smärta som värst enligt bedömning av NRS
Tidsram: 18 månader
18 månader
PROMIS Smärtinterferens Kort 6A enligt likert-skalan
Tidsram: 18 månader
18 månader
LÖFTE Fysisk funktion enligt likert-skalan
Tidsram: 18 månader
18 månader
Patients globala intryck av svårighetsgrad enligt likert-skalan
Tidsram: 18 månader
18 månader
Klinikerns globala intryck av svårighetsgrad enligt likert-skalan
Tidsram: 18 månader
18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2021

Avslutad studie (Förväntat)

1 januari 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

20 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 december 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2021

Senast verifierad

1 december 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PALV-03

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på PTX-022

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera