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VALO-2: Estudo avaliando a segurança e a eficácia do PTX022 no tratamento de adultos com paquioníquia congênita (VALO-2)

2 de dezembro de 2021 atualizado por: Palvella Therapeutics, Inc.

VALO-2: Um estudo multicêntrico, de fase 3b, de extensão de tratamento aberto avaliando a segurança e a eficácia do PTX022 no tratamento de adultos com paquioníquia congênita

VALO-2 é um estudo multicêntrico de extensão aberta (OLE) que inclui pacientes com mutações de queratina genotipadas KRT6A, KRT6B e KRT16 que foram previamente tratados com PTX-022 experimental durante o estudo VALO. O objetivo do estudo OLE é investigar a exposição de longo prazo ao PTX-022 experimental e avaliar os dados de segurança e eficácia. Um subestudo está incluído para avaliar a segurança e a eficácia de pacientes com mutações de queratina genotipadas de KRT6C e KRT17 não tratados anteriormente com PTX-022 experimental.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

36

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Estados Unidos, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Pacientes adultos com 18 anos ou mais,
  • Previamente concluiu o protocolo VALO, ou subestudo VALO-2 K6C/17, e recebeu benefício significativo da investigação PTX-022 conforme determinado pelo médico.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Qualquer histórico de alergia ou hipersensibilidade ao sirolimus, medicamentos semelhantes ao sirolimus ou ao PTX-022

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço de tratamento de rótulo aberto
PTX-022 QTORIN
Medicamento: PTX-022
Segurança e Eficácia do PTX-022 no Tratamento de Adultos com Paquioníquia Congênita

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 18 meses
18 meses
Alterações nas medições de sinais vitais desde a linha de base
Prazo: 18 meses
18 meses
Alterações nas medições de peso desde a linha de base
Prazo: 18 meses
18 meses
Alterações nas medições laboratoriais clínicas desde a linha de base
Prazo: 18 meses
18 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Escala de Avaliação Global de Atividades do Paciente
Prazo: 18 meses
18 meses
Dor no seu pior, conforme avaliado pelo NRS
Prazo: 18 meses
18 meses
PROMIS Pain Interference Short 6A conforme avaliado pela escala likert
Prazo: 18 meses
18 meses
Função física PROMIS avaliada pela escala likert
Prazo: 18 meses
18 meses
Impressão Global de Gravidade do Paciente conforme avaliada pela escala likert
Prazo: 18 meses
18 meses
Impressão Global de Gravidade do Clínico conforme avaliada pela escala likert
Prazo: 18 meses
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Palvella Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

30 de junho de 2021

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de janeiro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de março de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

20 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de dezembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de dezembro de 2021

Última verificação

1 de dezembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PALV-03

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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