Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VALO-2: Tutkimus, jossa arvioidaan PTX022:n turvallisuutta ja tehoa aikuisten pachyonychia congenitaa sairastavien hoidossa (VALO-2)

torstai 2. joulukuuta 2021 päivittänyt: Palvella Therapeutics, Inc.

VALO-2: Monikeskus, vaihe 3b, avoin hoitolaajennustutkimus, jossa arvioidaan PTX022:n turvallisuutta ja tehoa aikuisten pachyonychia congenitaa sairastavien hoidossa

VALO-2 on monikeskus, avoin laajennustutkimus (OLE), johon otettiin potilaat, joilla on genotyyppiset keratiinimutaatiot KRT6A, KRT6B ja KRT16 ja joita on aiemmin hoidettu tutkittavalla PTX-022:lla VALO-tutkimuksen aikana. OLE-tutkimuksen tarkoituksena on tutkia pitkäaikaista altistumista tutkittavalle PTX-022:lle ja arvioida turvallisuus- ja tehotietoja. Mukana on alatutkimus, jossa arvioidaan turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on genotyyppiset KRT6C- ja KRT17-keratiinimutaatiot, joita ei ole aiemmin hoidettu tutkittavalla PTX-022:lla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Yhdysvallat, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
        • University Of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • 18 vuotta täyttäneet aikuispotilaat,
  • Hän suoritti aiemmin VALO-protokollan eli VALO-2 K6C/17 -alatutkimuksen ja sai merkittävää hyötyä tutkittavasta PTX-022-tutkimuksesta kliinikkon määrittämänä.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki aiemmat allergiat tai yliherkkyys sirolimuusille tai sirolimuusin kaltaisille lääkkeille tai PTX-022:lle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avoin etikettihoitovarsi
PTX-022 QTORIN
Lääke: PTX-022
PTX-022:n turvallisuus ja tehokkuus pachyonychia congenitaa sairastavien aikuisten hoidossa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
Muutokset elintoimintojen mittauksissa lähtötasosta
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
Muutokset painomittauksissa lähtötasosta
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
Muutokset kliinisissä laboratoriomittauksissa lähtötasosta
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Potilaiden globaali aktiivisuuden arviointiasteikko
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
Kipu pahimmillaan NRS:n arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
PROMIS Pain Interference Short 6A Likert-asteikolla arvioituna
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
PROMIS Fyysinen toiminta Likert-asteikolla arvioituna
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
Potilaan yleisvaikutelma vakavuusasteesta likert-asteikolla arvioituna
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
Kliinisen yleisvaikutelma vakavuusasteesta likert-asteikolla arvioituna
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Palvella Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 20. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 3. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. joulukuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PALV-03

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset PTX-022

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in France

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa