VALO-2: Tutkimus, jossa arvioidaan PTX022:n turvallisuutta ja tehoa aikuisten pachyonychia congenitaa sairastavien hoidossa (VALO-2)
keskiviikko 28. elokuuta 2024 päivittänyt: Palvella Therapeutics, Inc.
VALO-2: Monikeskus, vaihe 3b, avoin hoitolaajennustutkimus, jossa arvioidaan PTX022:n turvallisuutta ja tehoa aikuisten pachyonychia congenitaa sairastavien hoidossa
VALO-2 on monikeskus, avoin laajennustutkimus (OLE), johon otettiin potilaat, joilla on genotyyppiset keratiinimutaatiot KRT6A, KRT6B ja KRT16 ja joita on aiemmin hoidettu tutkittavalla PTX-022:lla VALO-tutkimuksen aikana.
OLE-tutkimuksen tarkoituksena on tutkia pitkäaikaista altistumista tutkittavalle PTX-022:lle ja arvioida turvallisuus- ja tehotietoja.
Mukana on alatutkimus, jossa arvioidaan turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on genotyyppiset KRT6C- ja KRT17-keratiinimutaatiot, joita ei ole aiemmin hoidettu tutkittavalla PTX-022:lla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
36
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85053
- Arizona Research Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Yhdysvallat, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- 18 vuotta täyttäneet aikuispotilaat,
- Hän suoritti aiemmin VALO-protokollan eli VALO-2 K6C/17 -alatutkimuksen ja sai merkittävää hyötyä tutkittavasta PTX-022-tutkimuksesta kliinikkon määrittämänä.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kaikki aiemmat allergiat tai yliherkkyys sirolimuusille tai sirolimuusin kaltaisille lääkkeille tai PTX-022:lle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avoin etikettihoitovarsi
PTX-022 QTORIN
|
PTX-022:n turvallisuus ja tehokkuus pachyonychia congenitaa sairastavien aikuisten hoidossa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
Muutokset elintoimintojen mittauksissa lähtötasosta
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
Muutokset painomittauksissa lähtötasosta
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
Muutokset kliinisissä laboratoriomittauksissa lähtötasosta
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaiden globaali aktiivisuuden arviointiasteikko
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
Kipu pahimmillaan NRS:n arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
PROMIS Pain Interference Short 6A Likert-asteikolla arvioituna
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
PROMIS Fyysinen toiminta Likert-asteikolla arvioituna
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
Potilaan yleisvaikutelma vakavuusasteesta likert-asteikolla arvioituna
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
Kliinisen yleisvaikutelma vakavuusasteesta likert-asteikolla arvioituna
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 15. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 6. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. elokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 20. elokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 29. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PALV-03
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .