Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

VALO-2: Undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​PTX022 i behandlingen af ​​voksne med Pachyonychia Congenita (VALO-2)

28. august 2024 opdateret af: Palvella Therapeutics, Inc.

VALO-2: Et multicenter, fase 3b, åben-label behandlingsudvidelsesundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​PTX022 i behandlingen af ​​voksne med Pachyonychia Congenita

VALO-2 er et multicenter, open-label forlængelsesstudie (OLE), der inddrager patienter med genotypede keratinmutationer KRT6A, KRT6B og KRT16, som tidligere blev behandlet med PTX-022 under VALO-studiet. Formålet med OLE-studiet er at undersøge langtidseksponering for PTX-022 og evaluere sikkerheds- og effektdata. Et delstudie er inkluderet for at evaluere sikkerhed og effekt af patienter med genotypede keratinmutationer af KRT6C og KRT17, der ikke tidligere er behandlet med PTX-022.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Forenede Stater, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Voksne patienter 18 år eller ældre,
  • Fik tidligere gennemført VALO-protokollen eller VALO-2 K6C/17-underundersøgelsen og modtog meningsfuld fordel af undersøgelses-PTX-022 som bestemt af klinikeren.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med allergi eller overfølsomhed over for sirolimus, eller sirolimus-lignende medicin eller over for PTX-022

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsarm med åben etiket
PTX-022 QTORIN
Medicin: PTX-022
Sikkerhed og effektivitet af PTX-022 i behandling af voksne med Pachyonychia Congenita

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Ændringer i målinger af vitale tegn fra baseline
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Ændringer i vægtmålinger fra baseline
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Ændringer i kliniske laboratoriemålinger fra baseline
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Patient Global Assessment of Activities Scale
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Smerter, når det er værst, vurderet af NRS
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
PROMIS Smerteinterferens Kort 6A vurderet efter likert skala
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
LØFTE Fysisk funktion vurderet efter likert-skalaen
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Patients globale indtryk af sværhedsgrad vurderet ved likert-skalaen
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Kliniker globalt indtryk af sværhedsgrad vurderet ved likert-skalaen
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

15. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2020

Først opslået (Faktiske)

20. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PALV-03

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pachyonychia Congenita

Kliniske forsøg med PTX-022

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner