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VALO-2: Estudio que evalúa la seguridad y eficacia de PTX022 en el tratamiento de adultos con paquioniquia congénita (VALO-2)

2 de diciembre de 2021 actualizado por: Palvella Therapeutics, Inc.

VALO-2: un estudio de extensión de tratamiento abierto, multicéntrico, de fase 3b, que evalúa la seguridad y la eficacia de PTX022 en el tratamiento de adultos con paquioniquia congénita

VALO-2 es un estudio de extensión abierto (OLE) multicéntrico que inscribe a pacientes con mutaciones de queratina genotipadas KRT6A, KRT6B y KRT16 que fueron tratados previamente con PTX-022 en investigación durante el estudio VALO. El propósito del estudio OLE es investigar la exposición a largo plazo al PTX-022 en investigación y evaluar los datos de seguridad y eficacia. Se incluye un subestudio para evaluar la seguridad y la eficacia de pacientes con mutaciones de queratina genotipadas de KRT6C y KRT17 que no se trataron previamente con PTX-022 en investigación.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

36

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Estados Unidos, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Pacientes adultos mayores de 18 años,
  • Completó previamente el protocolo VALO, o el subestudio VALO-2 K6C/17, y recibió un beneficio significativo del PTX-022 en investigación según lo determinado por el médico.

Criterios clave de exclusión:

  • Cualquier historial de alergia o hipersensibilidad al sirolimus, a medicamentos similares al sirolimus o a PTX-022

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de tratamiento de etiqueta abierta
PTX-022 QTORÍN
Droga: PTX-022
Seguridad y eficacia de PTX-022 en el tratamiento de adultos con paquioniquia congénita

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Cambios en las mediciones de signos vitales desde el inicio
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Cambios en las medidas de peso desde el inicio
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Cambios en las mediciones de laboratorio clínico desde el inicio
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Escala de Evaluación Global de Actividades del Paciente
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Dolor en su peor momento evaluado por NRS
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
PROMIS Pain Interference Short 6A según la evaluación de la escala de Likert
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Función física PROMIS según la evaluación de la escala de Likert
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Impresión global de gravedad del paciente según la evaluación de la escala de Likert
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Impresión global de gravedad del médico según la evaluación de la escala de Likert
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Palvella Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2021

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de enero de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de marzo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

20 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de diciembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2021

Última verificación

1 de diciembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PALV-03

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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