Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

VALO-2: Studie hodnotící bezpečnost a účinnost PTX022 při léčbě dospělých s Pachyonychia Congenita (VALO-2)

2. prosince 2021 aktualizováno: Palvella Therapeutics, Inc.

VALO-2: Multicentrická, fáze 3b, otevřená studie rozšíření léčby hodnotící bezpečnost a účinnost PTX022 při léčbě dospělých s Pachyonychia Congenita

VALO-2 je multicentrická, otevřená rozšířená studie (OLE), do které jsou zařazeni pacienti s genotypovými mutacemi keratinu KRT6A, KRT6B a KRT16, kteří byli dříve během studie VALO léčeni zkoumaným PTX-022. Účelem studie OLE je prozkoumat dlouhodobou expozici zkoumanému PTX-022 a vyhodnotit údaje o bezpečnosti a účinnosti. Je zahrnuta dílčí studie pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti pacientů s genotypovými mutacemi keratinu KRT6C a KRT17, kteří nebyli dříve léčeni hodnoceným PTX-022.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Spojené státy, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84107
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dospělí pacienti starší 18 let,
  • Dříve dokončili protokol VALO nebo dílčí studii VALO-2 K6C/17 a získali významný přínos z hodnoceného PTX-022, jak určil klinik.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jakákoli anamnéza alergie nebo přecitlivělosti na sirolimus nebo léky podobné sirolimu nebo na PTX-022

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřené léčebné rameno
PTX-022 QTORIN
Lék: PTX-022
Bezpečnost a účinnost PTX-022 při léčbě dospělých s Pachyonychia Congenita

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Změny v měření vitálních funkcí oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Změny v měření hmotnosti oproti výchozímu stavu
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Změny v klinických laboratorních měřeních oproti výchozímu stavu
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra globálního hodnocení aktivit pacienta
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Nejhorší bolest podle hodnocení NRS
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
PROMIS Interference bolesti Short 6A podle Likertovy škály
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
PROMIS Fyzická funkce hodnocená Likertovou škálou
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Globální dojem závažnosti pacienta podle Likertovy stupnice
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Globální dojem závažnosti klinického lékaře podle Likertovy stupnice
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Palvella Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

1. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

20. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. prosince 2021

Naposledy ověřeno

1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PALV-03

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PTX-022

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in China

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit