VALO-2 : Étude évaluant l'innocuité et l'efficacité du PTX022 dans le traitement des adultes atteints de pachyonychie congénitale (VALO-2)
28 août 2024 mis à jour par: Palvella Therapeutics, Inc.
VALO-2 : Une étude d'extension de traitement ouverte multicentrique de phase 3b évaluant l'innocuité et l'efficacité de PTX022 dans le traitement d'adultes atteints de pachyonychie congénitale
VALO-2 est une étude d'extension multicentrique en ouvert (OLE) recrutant des patients présentant des mutations génotypées de la kératine KRT6A, KRT6B et KRT16 qui ont été précédemment traités avec le PTX-022 expérimental au cours de l'étude VALO.
Le but de l'étude OLE est d'étudier l'exposition à long terme au PTX-022 expérimental et d'évaluer les données d'innocuité et d'efficacité.
Une sous-étude est incluse pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des patients présentant des mutations génotypées de la kératine de KRT6C et KRT17 non précédemment traités avec le PTX-022 expérimental.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
36
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85053
- Arizona Research Center
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California
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford University
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Minnesota
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Fridley, Minnesota, États-Unis, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
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Utah
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Murray, Utah, États-Unis, 84107
- University of Utah
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Patients adultes de 18 ans ou plus,
- A déjà terminé le protocole VALO, ou la sous-étude VALO-2 K6C / 17, et a reçu un bénéfice significatif du PTX-022 expérimental tel que déterminé par le clinicien.
Critères d'exclusion clés :
- Tout antécédent d'allergie ou d'hypersensibilité au sirolimus, aux médicaments de type sirolimus ou au PTX-022
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Bras de traitement en ouvert
PTX-022 QTORINE
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Innocuité et efficacité du PTX-022 dans le traitement des adultes atteints de pachyonychie congénitale
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: 18 mois
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18 mois
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Changements dans les mesures des signes vitaux par rapport à la ligne de base
Délai: 18 mois
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18 mois
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Changements dans les mesures de poids par rapport à la ligne de base
Délai: 18 mois
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18 mois
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Changements dans les mesures de laboratoire clinique par rapport à la ligne de base
Délai: 18 mois
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18 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Échelle d'évaluation globale des activités du patient
Délai: 18 mois
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18 mois
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La douleur à son paroxysme telle qu'évaluée par le NRS
Délai: 18 mois
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18 mois
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PROMIS Pain Interference Short 6A tel qu'évalué par l'échelle de Likert
Délai: 18 mois
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18 mois
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Fonction physique PROMIS évaluée par l'échelle de Likert
Délai: 18 mois
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18 mois
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Impression globale du patient sur la gravité telle qu'évaluée par l'échelle de Likert
Délai: 18 mois
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18 mois
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Impression globale de gravité du clinicien évaluée par l'échelle de Likert
Délai: 18 mois
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18 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 septembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
30 juin 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
15 décembre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 mars 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 août 2020
Première publication (Réel)
20 août 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 août 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 août 2024
Dernière vérification
1 août 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PALV-03
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .