白塞氏病相关活动性口腔溃疡患儿的 Apremilast 儿科研究 (BEAN)
2026年7月22日 更新者：Amgen
一项 3 期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组研究，随后是积极治疗阶段，以评估阿普司特对 2 岁至 18 岁以下活动性口腔溃疡相关儿童的疗效和安全性患有白塞氏病 (BEAN)
本研究的目的是评估与安慰剂相比，阿普司特在治疗 2 至 < 18 岁患有白塞病 (BD) 相关口腔溃疡的儿科参与者的口腔溃疡至第 12 周时的疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Amgen Call Center
- 电话号码：866-572-6436
- 邮箱：medinfo@amgen.com
学习地点
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Kfar Saba、以色列、4428164
- 招聘中
- Meir Medical Center
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Ankara、土耳其（türkiye）、06100
- 招聘中
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Istanbul、土耳其（türkiye）、34098
- 招聘中
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
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Istanbul、土耳其（türkiye）、34093
- 招聘中
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
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Istanbul、土耳其（türkiye）、34764
- 招聘中
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Izmir、土耳其（türkiye）、35330
- 终止
- Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakültesi Hastanesi
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Kayseri、土耳其（türkiye）、38030
- 招聘中
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Athens、希腊、12462
- 招聘中
- Attikon University General Hospital
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Athens、希腊、11527
- 招聘中
- Agia Sofia Children Hospital
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Thessaloniki、希腊、54642
- 招聘中
- General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
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Chieti、意大利、66100
- 终止
- Ospedale Santissima Annunziata
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Genova、意大利、16147
- 招聘中
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan、意大利、20122
- 终止
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
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Roma、意大利、00165
- 招聘中
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Bron、法国、69677
- 招聘中
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
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Paris、法国、75019
- 招聘中
- Hôpital Robert Debré
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Paris、法国、75015
- 终止
- Hopital Necker Enfants Malades
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Lausanne、瑞士、1011
- 终止
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
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Birmingham、英国、B4 6NH
- 终止
- Birmingham Childrens Hospital
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Liverpool、英国、L12 2AP
- 招聘中
- Alder Hey Childrens Hospital
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Oxford、英国、OX3 7LD
- 招聘中
- John Radcliffe Hospital
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Madrid、西班牙、28034
- 招聘中
- Hospital Universitario Ramon Y Cajal
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Madrid、西班牙、28046
- 终止
- Hospital Universitario La Paz
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Andalusia
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Seville、Andalusia、西班牙、41013
- 招聘中
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Catalonia
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Barcelona、Catalonia、西班牙、08035
- 招聘中
- Hospital Universitari Vall d Hebron
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Esplugues de Llobregat、Catalonia、西班牙、08950
- 招聘中
- Hospital Sant Joan De Deu
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Valencia
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Valencia、Valencia、西班牙、46026
- 招聘中
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准
- 随机分组时 2 至 < 18 岁的男性或女性参与者。
- 在筛选访问之前的任何时间被诊断患有白塞病 (BD) 并符合国际白塞病研究组 (ISGBD) 标准。
- 筛查访视前 12 个月内发生 ≥ 3 次的口腔溃疡。
- 参与者在筛选访视时和第 1 天都必须有 ≥ 2 个口腔溃疡。
- 参与者之前接受过 ≥ 1 种非生物 BD 治疗，例如但不限于局部皮质类固醇或全身治疗。
关键排除标准
白塞氏病相关的活动性主要器官受累——肺部（如肺动脉瘤）、血管（如血栓性静脉炎）、胃肠道（如胃肠道溃疡）和中枢神经系统（CNS）（如脑膜脑炎）表现，需要免疫抑制治疗的眼部病变（如葡萄膜炎）；然而：
- 如果在筛选访问前 ≥ 1 年发生并且在入组时不活跃，则允许以前的主要器官受累
- 允许不需要全身免疫抑制治疗的轻度 BD 相关眼部病变的参与者
- 也允许患有 BD 相关关节炎和 BD 皮肤表现的参与者。
- 以前接触过用于治疗 BD 口腔溃疡的生物疗法，以前的生物疗法允许用于其他适应症（包括 BD 的其他表现）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿普司特
参与者将在双盲 12 周治疗阶段口服阿普司特。
然后参与者将在活跃的 40 周治疗阶段继续接受 apremilast。
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参与者将口服阿普司特。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂至阿普司特
参与者将在双盲 12 周治疗阶段口服匹配的安慰剂。
然后参与者将在活跃的 40 周治疗阶段接受 apremilast。
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参与者将口服阿普司特。
其他名称：
参与者将口服匹配的安慰剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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从第 0 周到第 12 周的口腔溃疡数量曲线下面积 (AUCw0-12)
大体时间：第 0 周到第 12 周
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第 0 周到第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 0 周至第 12 周的口腔溃疡数量
大体时间：第 0 周到第 12 周
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第 0 周到第 12 周
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口腔溃疡的完全缓解率
大体时间：第 12 周
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口腔溃疡完全缓解率定义为第 12 周时口腔溃疡消失的参与者比例。
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第 12 周
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第 12 周时口腔溃疡数量从第 0 周减少大于或等于 50% 的参与者比例
大体时间：第 0 周到第 12 周
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第 0 周到第 12 周
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生殖器溃疡的完全缓解率
大体时间：第 12 周
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生殖器溃疡的完全缓解率定义为参与者（第 0 周时有生殖器溃疡）在第 12 周时生殖器溃疡消失的比例。
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第 12 周
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疾病活动从第 0 周到第 12 周的变化
大体时间：第 0 周到第 12 周
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疾病活动度通过白塞氏病当前活动度 (BDCAF) 评分来衡量。
BDCAF 由 3 个分量分数组成：白塞氏病当前活动指数 (BDCAI) 分数、患者对疾病活动的感知以及临床医生对疾病活动的总体感知。
BDCAI 得分范围为 0 到 12。
分数越高表示疾病活动水平越高（恶化），与基线相比的负变化表示改善。
受试者和临床医生分别使用 1 至 7 的等级评估患者对疾病活动的感知和临床医生对疾病活动的总体感知，其中较高的分数表示较高的疾病活动水平。
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第 0 周到第 12 周
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第 12 周时新发或复发白塞相关症状（口腔和生殖器溃疡除外）的参与者比例
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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简短调查 (SF-10) 从第 0 周到第 12 周的变化
大体时间：第 0 周到第 12 周
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SF-10 儿童健康调查是一项由家长完成的调查，其中包含 10 个改编自儿童健康问卷的问题。
SF-10 旨在制定身体和社会心理健康的总结措施。
10 个问题的回答中的每一个都用 1 到 6 的分值进行评分（1 是最坏的可能情况，6 是最好的可能情况）。
对 SF-10 身体和社会心理测量进行评分，分数越高表示功能越有利。
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第 0 周到第 12 周
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发生治疗中出现的不良事件的参与者人数
大体时间：直到第 56 周
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直到第 56 周
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哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 评估的自杀/自杀相关想法和行为的发生率、严重程度和频率
大体时间：直到第 56 周
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C-SSRS 是一种评估自杀意念和行为的评估工具。 有自杀意念或行为的参与者人数定义为在研究期间（直至安全性随访结束，第 56 周）对 10 个类别之一回答“是”的参与者人数： 第 1 类：想死 第 2 类：非特定的主动自杀念头 第 3 类：主动自杀意念，采用任何方法（非计划），无意采取行动 第 4 类：主动自杀意念，有某种意图采取行动，无特定计划 第 5 类：具有特定计划和意图的主动自杀意念 第 6 类：准备行动或行为 第 7 类：中止的尝试 第 8 类：中断的尝试 第 9 类：实际尝试（非致命） 第 10 类：完成自杀 |
直到第 56 周
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Tanner 分期从第 0 周更改为第 52 周
大体时间：第 0 周到第 52 周
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Tanner 性发育评估分期将用于评估性成熟度。
Tanner Staging 评估包括女孩的 3 个领域（阴毛、乳房发育和其他变化）和男孩的 4 个领域（阴毛、阴茎发育、睾丸发育和其他变化）。
阶段范围从 1-5，其中 1 表示青春期前，5 表示成人。
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第 0 周到第 52 周
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体重测量值的变化
大体时间：第 0 周到第 56 周
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第 0 周到第 56 周
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身高测量值的变化
大体时间：第 0 周到第 56 周
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第 0 周到第 56 周
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身体质量指数 (BMI) 的变化
大体时间：第 0 周到第 56 周
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BMI 评估为体重/（身高/100）^2
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第 0 周到第 56 周
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阿普司特的血浆浓度
大体时间：直到第 52 周
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直到第 52 周
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阿普司特的味道和接受度
大体时间：第 0 周和第 2 周
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口味和可接受性将使用带有 7 分面孔李克特量表的问卷进行评估，其中 1 个范围从“非常糟糕”到 7 个“非常好”，以及确定参与者是否能够服用治疗药物的问题。
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第 0 周和第 2 周
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由于白塞氏病恶化而需要协议禁止药物的参与者比例
大体时间：第 0 周到第 12 周
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第 0 周到第 12 周
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在5岁及以上的参与者口腔溃疡疼痛的第0周更改为第12周
大体时间：第0周至第12周
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口腔溃疡的疼痛将通过视觉模拟量表（VAS）进行测量。
将要求参与者在代表口腔溃疡疼痛严重程度的100毫米VA上放置垂直线。
量表的范围从“无疼痛”（左手边界）到“最坏的疼痛”（右手边界）。
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第0周至第12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：MD、Amgen
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月9日
初级完成 (估计的)
2030年2月7日
研究完成 (估计的)
2030年12月17日
研究注册日期
首次提交
2020年8月24日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月24日
首次发布 (实际的)
2020年8月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月22日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 20190530
- 2023-503436-40-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在已批准的数据共享请求中，为解决特定研究问题所需的变量取消识别个体患者数据。
IPD 共享时间框架
与本研究相关的数据共享请求将在研究结束后 18 个月开始考虑，并且 1) 产品和适应症已在美国和欧洲获得上市许可，或 2) 产品和/或适应症的临床开发停止并且数据不会提交给监管机构。
没有资格为本研究提交数据共享请求的截止日期。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以提交包含研究目标、Amgen 产品和 Amgen 研究/研究范围、终点/感兴趣的结果、统计分析计划、数据要求、出版计划和研究人员资格的请求。
一般而言，安进公司不会出于重新评估产品标签中已解决的安全性和有效性问题的目的而批准对个别患者数据的外部请求。
请求由内部顾问委员会审查。
如果未获批准，数据共享独立审查小组将进行仲裁并做出最终决定。
经批准后，将根据数据共享协议的条款提供解决研究问题所需的信息。
这可能包括匿名的个体患者数据和/或可用的支持文件，其中包含分析规范中提供的分析代码片段。
更多详细信息，请访问以下 URL。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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