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Estudo Pediátrico Apremilast em Crianças com Úlceras Orais Ativas Associadas à Doença de Behçet (BEAN)

26 de novembro de 2025 atualizado por: Amgen

Um estudo de fase 3, multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de grupos paralelos, seguido de uma fase de tratamento ativo para avaliar a eficácia e a segurança do Apremilast em crianças de 2 a menos de 18 anos de idade com úlceras orais ativas associadas Com Doença de Behçet (BEAN)

O objetivo deste estudo é estimar a eficácia do apremilast em comparação com o placebo no tratamento de úlceras orais em participantes pediátricos de 2 a < 18 anos de idade com úlceras orais associadas à doença de Behçet (DB) até a semana 12.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Amgen Call Center
  • Número de telefone: 866-572-6436
  • E-mail: medinfo@amgen.com

Locais de estudo

  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Rescindido
        • Hospital Universitario La Paz
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Espanha, 41013
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Recrutamento
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, França, 75019
        • Recrutamento
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, França, 75015
        • Rescindido
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 12462
        • Recrutamento
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Grécia, 11527
        • Recrutamento
        • Agia Sofia Children Hospital
      • Thessaloniki, Grécia, 54642
        • Recrutamento
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
  • Israel
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Recrutamento
        • Meir Medical Center
  • Itália
      • Chieti, Itália, 66100
        • Recrutamento
        • Ospedale Santissima Annunziata
      • Genova, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Itália, 20122
        • Recrutamento
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
      • Roma, Itália, 00165
        • Recrutamento
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Rescindido
        • Birmingham Childrens Hospital
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Recrutamento
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX3 7LD
        • Recrutamento
        • John Radcliffe Hospital
  • Suíça
      • Lausanne, Suíça, 1011
        • Rescindido
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06100
        • Recrutamento
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34098
        • Recrutamento
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
        • Recrutamento
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34764
        • Recrutamento
        • Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35330
        • Rescindido
        • Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakültesi Hastanesi
      • Kayseri, Turquia (Türkiye), 38030
        • Recrutamento
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão

  • Participantes do sexo masculino ou feminino de 2 a < 18 anos de idade na randomização.
  • Diagnosticado com doença de behçet (BD) atendendo aos critérios do Grupo Internacional de Estudo para a Doença de Behçet (ISGBD) a qualquer momento antes da consulta de triagem.
  • Úlceras orais que ocorreram ≥ 3 vezes no período de 12 meses antes da consulta de triagem.
  • O participante deve ter ≥ 2 úlceras orais na visita de triagem e no dia 1.
  • O participante teve tratamento anterior com ≥ 1 terapia BD não biológica, como, entre outros, corticosteroides tópicos ou tratamento sistêmico.

Critérios de Exclusão de Chave

  • Envolvimento ativo de órgãos importantes relacionado à doença de Behçet - manifestações pulmonares (por exemplo, aneurisma da artéria pulmonar), vasculares (por exemplo, tromboflebite), gastrointestinais (por exemplo, úlceras ao longo do trato gastrointestinal) e do sistema nervoso central (SNC) (por exemplo, meningoencefalite), e lesões oculares (por exemplo, uveíte) que requerem terapia imunossupressora; no entanto:

    • Envolvimento anterior de órgãos importantes é permitido se ocorreu ≥1 ano antes da consulta de triagem e não está ativo no momento da inscrição
    • Participantes com lesões oculares leves relacionadas à DB que não requerem terapia imunossupressora sistêmica são permitidos
    • Participantes com artrite relacionada à BD e manifestações cutâneas da BD também são permitidos.
  • A exposição prévia a terapias biológicas para o tratamento de úlceras orais da DB, a exposição prévia de biológicos é permitida para outras indicações (incluindo outras manifestações da DB).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Apremilast
Os participantes receberão apremilast por via oral na fase de tratamento duplo-cego de 12 semanas. Em seguida, os participantes continuarão a receber apremilast na fase ativa de tratamento de 40 semanas.
Medicamento: Apremilast
Os participantes receberão apremilast por via oral.
Outros nomes:
  • Otezla®
Comparador de Placebo: Placebo para Apremilast
Os participantes receberão o placebo correspondente por via oral na fase de tratamento duplo-cego de 12 semanas. Em seguida, os participantes receberão apremilast na fase ativa de tratamento de 40 semanas.
Medicamento: Apremilast
Os participantes receberão apremilast por via oral.
Outros nomes:
  • Otezla®
Medicamento: Placebo
Os participantes receberão o placebo correspondente por via oral.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Área sob a curva para o número de úlceras orais da semana 0 até a semana 12 (AUCw0-12)
Prazo: Semana 0 a Semana 12
Semana 0 a Semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de úlceras orais da semana 0 à semana 12
Prazo: Semana 0 a Semana 12
Semana 0 a Semana 12
Taxa de resposta completa para úlceras orais
Prazo: Semana 12
A taxa de resposta completa para úlceras orais é definida como a proporção de participantes que estão livres de úlceras orais na Semana 12.
Semana 12
Proporção de participantes na semana 12 cujo número de úlceras orais é reduzido em mais ou igual a 50% a partir da semana 0
Prazo: Semana 0 a Semana 12
Semana 0 a Semana 12
Taxa de resposta completa para úlceras genitais
Prazo: Semana 12
A taxa de resposta completa para úlceras genitais é definida como a proporção de participantes (com úlceras genitais na semana 0) que estão livres de úlceras genitais na semana 12.
Semana 12
Mudança da semana 0 para a semana 12 na atividade da doença
Prazo: Semana 0 a Semana 12
A atividade da doença é medida pelos escores da Atividade Atual da Doença de Behçet (BDCAF). O BDCAF consiste em 3 pontuações componentes: a pontuação do Índice de Atividade da Doença de Behçet (BDCAI), a Percepção do Paciente da Atividade da Doença e a Percepção Geral da Atividade da Doença do Clínico. A pontuação BDCAI varia de 0 a 12. Uma pontuação mais alta indica um nível mais alto de atividade da doença (agravamento) e uma alteração negativa em relação à linha de base indica melhora. A percepção da atividade da doença pelo paciente e a percepção geral da atividade da doença pelo médico foram avaliadas pelo paciente e pelo médico, respectivamente, usando uma escala de 1 a 7, em que uma pontuação mais alta indica um nível mais alto de atividade da doença.
Semana 0 a Semana 12
Proporção de participantes na semana 12 que apresentam novo aparecimento ou recorrência de manifestações relacionadas à doença de Behçet (exceto úlceras orais e genitais)
Prazo: Semana 12
Semana 12
Mudança da Semana 0 para a Semana 12 na Pesquisa de Formulário Resumido (SF-10)
Prazo: Semana 0 a Semana 12
O SF-10 Health Survey for Children é um questionário preenchido pelos pais que contém 10 perguntas adaptadas do Child Health Questionnaire. O SF-10 destina-se a produzir medidas resumidas de saúde física e psicossocial. Cada uma das 10 perguntas é pontuada com um valor de 1 a 6 (1 é a pior condição possível e 6 é a melhor condição possível). As medidas físicas e psicossociais do SF-10 são pontuadas de forma que escores mais altos indicam um funcionamento mais favorável.
Semana 0 a Semana 12
Número de participantes com um evento adverso emergente do tratamento
Prazo: Até a semana 56
Até a semana 56
Ocorrência, Gravidade e Frequência de Suicídio/Ideações e Comportamentos Relacionados ao Suicídio, conforme avaliado pela Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Até a semana 56

O C-SSRS é um instrumento de avaliação que avalia a ideação e o comportamento suicida. O número de participantes com ideação ou comportamento suicida é definido como o número de participantes que respondem "sim" a qualquer momento durante o estudo (até o final do acompanhamento de segurança, Semana 56) para uma das 10 categorias:

Categoria 1: Desejo de morrer Categoria 2: Pensamentos suicidas ativos não específicos Categoria 3: Ideação suicida ativa com qualquer método (não plano) sem intenção de agir Categoria 4: Ideação suicida ativa com alguma intenção de agir, sem plano específico Categoria 5 : Ideação suicida ativa com plano e intenção específicos Categoria 6: Atos ou comportamentos preparatórios Categoria 7: Tentativa abortada Categoria 8: Tentativa interrompida Categoria 9: Tentativa real (não fatal) Categoria 10: Suicídio consumado
Até a semana 56
Mudança da Semana 0 para a Semana 52 no Estadiamento de Tanner
Prazo: Semana 0 a Semana 52
O Estadiamento de Tanner da avaliação do desenvolvimento sexual será usado para avaliar a maturidade sexual. A avaliação do Estadiamento de Tanner consiste em 3 domínios (pêlos púbicos, desenvolvimento das mamas e outras alterações) para meninas e 4 domínios (pêlos púbicos, desenvolvimento do pênis, desenvolvimento dos testículos e outras alterações) para meninos. Os estágios variam de 1 a 5, com 1 indicando pré-adolescente e 5 adulto.
Semana 0 a Semana 52
Mudança nas medidas de peso corporal
Prazo: Semana 0 a Semana 56
Semana 0 a Semana 56
Mudança nas medidas de altura
Prazo: Semana 0 a Semana 56
Semana 0 a Semana 56
Mudança no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Semana 0 a Semana 56
IMC avaliado como peso/(altura/100)^2
Semana 0 a Semana 56
Concentrações plasmáticas de Apremilast
Prazo: Até a semana 52
Até a semana 52
Gosto e Aceitabilidade do Apremilast
Prazo: Semana 0 e Semana 2
O gosto e a aceitabilidade serão avaliados por meio de um questionário com uma escala Likert de 7 pontos, com 1 variando de "super ruim" a 7 "super bom" e perguntas para determinar se os participantes são capazes de tomar a medicação do tratamento.
Semana 0 e Semana 2
Proporção de participantes que necessitam de medicamentos proibidos pelo protocolo devido ao agravamento da doença de Behçet
Prazo: Semana 0 a Semana 12
Semana 0 a Semana 12
Mudança da semana 0 à semana 12 na dor de úlceras orais nos participantes de 5 anos de idade e mais
Prazo: Semana 0 a semana 12
A dor de úlceras orais será medida por uma escala visual analógica (VAS). Os participantes serão solicitados a colocar uma linha vertical em um VAS de 100 mm no ponto que representa a gravidade da dor de úlcera oral. A escala variará de "sem dor" (limite da mão esquerda) a "pior dor possível" (limite da mão direita).
Semana 0 a semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amgen

Investigadores

  • Diretor de estudo: MD, Amgen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

7 de fevereiro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

17 de dezembro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

27 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20190530
  • 2023-503436-40-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Dados de pacientes individuais não identificados para variáveis ​​necessárias para abordar a questão de pesquisa específica em uma solicitação de compartilhamento de dados aprovada.

Prazo de Compartilhamento de IPD

As solicitações de compartilhamento de dados relacionadas a este estudo serão consideradas a partir de 18 meses após o término do estudo e 1) o produto e a indicação tiverem recebido autorização de comercialização nos EUA e na Europa ou 2) o desenvolvimento clínico do produto e/ou indicação for descontinuado e os dados não serão submetidos a autoridades reguladoras. Não há data final para elegibilidade para enviar uma solicitação de compartilhamento de dados para este estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os pesquisadores qualificados podem enviar uma solicitação contendo os objetivos da pesquisa, o(s) produto(s) da Amgen e estudo/estudos da Amgen em escopo, parâmetros/resultados de interesse, plano de análise estatística, requisitos de dados, plano de publicação e qualificações do(s) pesquisador(es). Em geral, a Amgen não atende a solicitações externas de dados individuais de pacientes com a finalidade de reavaliar questões de segurança e eficácia já abordadas na rotulagem do produto. As solicitações são analisadas por um comitê de consultores internos. Se não for aprovado, um Painel de Revisão Independente de Compartilhamento de Dados arbitrará e tomará a decisão final. Após a aprovação, as informações necessárias para abordar a questão da pesquisa serão fornecidas sob os termos de um acordo de compartilhamento de dados. Isso pode incluir dados anônimos de pacientes individuais e/ou documentos de suporte disponíveis, contendo fragmentos de código de análise quando fornecidos nas especificações de análise. Mais detalhes estão disponíveis no URL abaixo.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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