ベーチェット病に関連する活動性口腔潰瘍の小児におけるアプレミラスト小児研究 (BEAN)
2025年11月26日 更新者：Amgen
第 3 相、多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間試験、続いて積極的な治療段階を実施し、活動性口腔潰瘍を伴う 2 歳から 18 歳未満の小児におけるアプレミラストの有効性と安全性を評価ベーチェット病（BEAN）
この研究の目的は、ベーチェット病 (BD) に関連する口腔潰瘍を 12 週まで患っている 2 歳から 18 歳未満の小児患者を対象に、口腔潰瘍の治療におけるアプレミラストの有効性をプラセボと比較して推定することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Amgen Call Center
- 電話番号：866-572-6436
- メール：medinfo@amgen.com
研究場所
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- 終了しました
- Birmingham Childrens Hospital
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Liverpool、イギリス、L12 2AP
- 募集
- Alder Hey Childrens Hospital
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Oxford、イギリス、OX3 7LD
- 募集
- John Radcliffe Hospital
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Kfar Saba、イスラエル、4428164
- 募集
- Meir Medical Center
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Chieti、イタリア、66100
- 募集
- Ospedale Santissima Annunziata
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Genova、イタリア、16147
- 募集
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan、イタリア、20122
- 募集
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
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Roma、イタリア、00165
- 募集
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Athens、ギリシャ、12462
- 募集
- Attikon University General Hospital
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Athens、ギリシャ、11527
- 募集
- Agia Sofia Children Hospital
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Thessaloniki、ギリシャ、54642
- 募集
- General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
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Lausanne、スイス、1011
- 終了しました
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
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Madrid、スペイン、28034
- 募集
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid、スペイン、28046
- 終了しました
- Hospital Universitario La Paz
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Andalusia
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Seville、Andalusia、スペイン、41013
- 募集
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Catalonia
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Barcelona、Catalonia、スペイン、08035
- 募集
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Esplugues de Llobregat、Catalonia、スペイン、08950
- 募集
- Hospital Sant Joan de Déu
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Valencia
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Valencia、Valencia、スペイン、46026
- 募集
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06100
- 募集
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Istanbul、トルコ（Türkiye）、34098
- 募集
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
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Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
- 募集
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
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Istanbul、トルコ（Türkiye）、34764
- 募集
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Izmir、トルコ（Türkiye）、35330
- 終了しました
- Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakültesi Hastanesi
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Kayseri、トルコ（Türkiye）、38030
- 募集
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Bron、フランス、69677
- 募集
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
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Paris、フランス、75019
- 募集
- Hôpital Robert Debré
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Paris、フランス、75015
- 終了しました
- Hopital Necker Enfants Malades
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準
- -無作為化時の2歳から18歳未満の男性または女性の参加者。
- -ベーチェット病（ISGBD）の国際研究グループを満たすベーチェット病（BD）と診断された スクリーニング訪問前の任意の時点の基準。
- -スクリーニング訪問前の12か月の期間内に3回以上発生した口腔潰瘍。
- -参加者は、スクリーニング訪問と1日目の両方で2つ以上の口腔潰瘍を持っている必要があります。
- -参加者は、局所コルチコステロイドまたは全身治療など、ただしこれらに限定されない、1回以上の非生物学的BD治療による以前の治療を受けています。
主な除外基準
ベーチェット病に関連する活動的な主要臓器の関与 - 肺 (例、肺動脈瘤)、血管 (例、血栓性静脈炎)、胃腸 (例、胃腸管に沿った潰瘍)、および中枢神経系 (CNS) (例、髄膜脳炎) の症状、免疫抑制療法を必要とする眼病変（ブドウ膜炎など）。しかし：
- 以前の主要な臓器の関与は、スクリーニング訪問の1年以上前に発生し、登録時にアクティブでない場合に許可されます
- -全身免疫抑制療法を必要としない軽度のBD関連の眼病変のある参加者は許可されます
- BD関連の関節炎およびBD皮膚症状のある参加者も許可されます。
- -BD口腔潰瘍の治療のための生物学的療法への以前の曝露、以前の生物学的曝露は、他の適応症（BDの他の症状を含む）のために許可されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アプレミラスト
参加者は、二重盲検の12週間の治療段階でアプレミラストを経口で受け取ります。
その後、参加者は、アクティブな 40 週間の治療段階でアプレミラストを受け取り続けます。
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参加者はプレミラストを経口で受け取ります。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボからアプレミラスト
参加者は、二重盲検の12週間の治療段階で、対応するプラセボを経口で受け取ります。
その後、参加者はアクティブな 40 週間の治療段階でアプレミラストを受け取ります。
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参加者はプレミラストを経口で受け取ります。
他の名前：
参加者は、一致するプラセボを経口で受け取ります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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0週から12週までの口腔潰瘍数の曲線下面積 (AUCw0-12)
時間枠：0週から12週
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0週から12週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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0週から12週までの口腔潰瘍の数
時間枠：0週から12週
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0週から12週
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口腔潰瘍の完全奏効率
時間枠：第12週
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口腔潰瘍の完全奏効率は、12 週目に口腔潰瘍がなくなった参加者の割合として定義されます。
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第12週
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12 週目に口腔潰瘍の数が 0 週から 50% 以上減少した参加者の割合
時間枠：0週から12週
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0週から12週
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性器潰瘍の完全奏効率
時間枠：第12週
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性器潰瘍の完全奏効率は、12 週目に性器潰瘍がなくなった参加者 (0 週目に性器潰瘍がある) の割合として定義されます。
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第12週
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疾病活動の0週から12週への変化
時間枠：0週から12週
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疾患活動性は、ベーチェット病の現在の活動性 (BDCAF) スコアによって測定されます。
BDCAF は、ベーチェット病の現在の活動指数 (BDCAI) スコア、患者の疾患活動の認識、および臨床医の疾患活動の全体的な認識の 3 つのコンポーネント スコアで構成されます。
BDCAI スコアの範囲は 0 ～ 12 です。
スコアが高いほど疾患活動性が高い (悪化) ことを示し、ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
患者の疾患活動性に対する認識と臨床医の疾患活動性に対する全体的な認識は、1 から 7 のスケールを使用して、被験者と臨床医によってそれぞれ評価されました。スコアが高いほど、疾患活動性のレベルが高いことを示します。
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0週から12週
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ベーチェット関連症状（口腔潰瘍および性器潰瘍以外）の新規発症または再発を有する12週目の参加者の割合
時間枠：第12週
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第12週
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Short Form Survey (SF-10) の週 0 から週 12 への変更
時間枠：0週から12週
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SF-10 子供のための健康調査は、子供の健康アンケートから採用された 10 の質問を含む、保護者が記入する調査です。
SF-10 は、身体的および心理社会的健康の概要測定を作成することを目的としています。
10 の質問の回答はそれぞれ、1 から 6 までの点数で採点されます (1 は考えられる最悪の状態、6 は考えられる最良の状態)。
SF-10 の身体的および心理社会的測定値は、スコアが高いほど機能が良好であることを示すようにスコア付けされます。
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0週から12週
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治療に伴う有害事象のある参加者の数
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）によって評価された自殺/自殺関連の考えと行動の発生、重症度、頻度
時間枠：56週目まで
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C-SSRS は、自殺念慮と行動を評価する評価ツールです。 自殺念慮または行動を伴う参加者の数は、研究中の任意の時点 (安全性追跡調査の終了まで、56 週目まで) で「はい」と答えた参加者の数として定義されます。 カテゴリー 1: 死にたい カテゴリー 2: 非特異的な積極的な自殺念慮 カテゴリー 3: 行動する意図のない、何らかの方法による (計画ではない) 積極的な自殺念慮 カテゴリー 4: 行動する意図はあるが具体的な計画のない積極的な自殺念慮 カテゴリー 5 : 具体的な計画と意図を伴う積極的な自殺念慮 カテゴリー 6: 準備行為または行動 カテゴリー 7: 中止された試み カテゴリー 8: 中断された試み カテゴリー 9: 実際の試み (致命的ではない) カテゴリー 10: 自殺の完了 |
56週目まで
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Tanner Staging の週 0 から週 52 への変更
時間枠：0週から52週
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タナー 性的発達評価のステージングは、性的成熟度を評価するために使用されます。
タナー ステージングの評価は、女の子の場合は 3 つの領域 (陰毛、乳房の発達、およびその他の変化) で構成され、男の子の場合は 4 つの領域 (陰毛、陰茎の発達、精巣の発達、およびその他の変化) で構成されます。
ステージは 1 ～ 5 の範囲で、1 は思春期前、5 は成人を示します。
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0週から52週
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体重測定値の変化
時間枠：0週から56週
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0週から56週
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身長測定値の変化
時間枠：0週から56週
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0週から56週
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体格指数（BMI）の変化
時間枠：0週から56週
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体重/(身長/100)^2として評価されるBMI
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0週から56週
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アプレミラストの血漿中濃度
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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アプレミラストの味と受容性
時間枠：第 0 週と第 2 週
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味と受容性は、1 が「非常に悪い」から 7 「非常に良い」までの 7 段階の顔のリッカート スケールと、参加者が治療薬を服用できるかどうかを判断するための質問を含むアンケートを使用して評価されます。
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第 0 週と第 2 週
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ベーチェット病の悪化によりプロトコル禁止薬を必要とする参加者の割合
時間枠：0週から12週
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0週から12週
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5歳以上の参加者の経口潰瘍の痛みにおいて0週目から12週目に変化する
時間枠：第0週から12週目
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経口潰瘍の痛みは、視覚アナログスケール（VAS）によって測定されます。
参加者は、口腔潰瘍の痛みの重症度を表す時点で、100 mmのVASに垂直線を配置するように求められます。
スケールは、「左手の境界）から「最悪の可能性のある痛み」（右手の境界）までの範囲です。
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第0週から12週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：MD、Amgen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月9日
一次修了 (推定)
2030年2月7日
研究の完了 (推定)
2030年12月17日
試験登録日
最初に提出
2020年8月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年8月24日
最初の投稿 (実際)
2020年8月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月26日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20190530
- 2023-503436-40-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
承認されたデータ共有リクエストで特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ。
IPD 共有時間枠
この研究に関連するデータ共有リクエストは、研究が終了してから 18 か月後に開始され、1) 米国とヨーロッパの両方で製品と適応症に販売承認が付与されているか、2) 製品および/または適応症の臨床開発が中止されていると見なされます。データは規制当局に提出されません。
この調査のデータ共有リクエストを送信する資格の終了日はありません。
IPD 共有アクセス基準
有資格の研究者は、研究目的、範囲内の Amgen 製品および Amgen 研究/研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計分析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含む要求を提出することができます。
一般に、アムジェン社は、製品ラベルですでに対処されている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個々の患者データに対する外部からの要求を許可しません.
要求は、内部アドバイザーの委員会によって審査されます。
承認されない場合、データ共有の独立審査委員会が仲裁を行い、最終決定を下します。
承認されると、研究課題に対処するために必要な情報が、データ共有契約の条件に基づいて提供されます。
これには、匿名化された個々の患者データおよび/または分析仕様で提供される分析コードのフラグメントを含む利用可能なサポート ドキュメントが含まれる場合があります。
詳細は下記ＵＲＬにて。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ベーチェット病の臨床試験
-
HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.募集
-
Hemab ApSPSI CRO募集フォン・ヴィレブランド病（VWD） | フォン・ヴィレブランド病 (VWD)、タイプ 1 | フォンウィルブランド病（VWD）、タイプ2 | Von Willebrand Disease（VWD）、タイプ3 | フォン・ウィルブランド病、タイプ2a | Von Willebrand病、タイプ2M | Von Willebrand病、タイプ2Nアメリカ, イギリス, オーストラリア
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines Corporation完了肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されましたアメリカ
アプレミラストの臨床試験
-
Yale UniversityNational Institute on Alcohol Abuse and Alcoholism (NIAAA)募集