Apremilast pediatrisk studie hos barn med aktive orale sår assosiert med Behçets sykdom (BEAN)
26. november 2025 oppdatert av: Amgen
En fase 3, multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallell gruppestudie, etterfulgt av en aktiv behandlingsfase for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Apremilast hos barn fra 2 til under 18 år med aktive orale sår assosiert Med Behçets sykdom (BEAN)
Målet med denne studien er å estimere effekten av apremilast sammenlignet med placebo ved behandling av munnsår hos pediatriske deltakere fra 2 til < 18 år med orale ulcus assosiert med Behçets sykdom (BD) til og med uke 12.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
60
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Amgen Call Center
- Telefonnummer: 866-572-6436
- E-post: medinfo@amgen.com
Studiesteder
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Rekruttering
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Frankrike, 75019
- Rekruttering
- Hôpital Robert Debré
-
Paris, Frankrike, 75015
- Avsluttet
- Hopital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 12462
- Rekruttering
- Attikon University General Hospital
-
Athens, Hellas, 11527
- Rekruttering
- Agia Sofia Children Hospital
-
Thessaloniki, Hellas, 54642
- Rekruttering
- General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
-
-
-
-
-
Kfar Saba, Israel, 4428164
- Rekruttering
- Meir Medical Center
-
-
-
-
-
Chieti, Italia, 66100
- Rekruttering
- Ospedale Santissima Annunziata
-
Genova, Italia, 16147
- Rekruttering
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italia, 20122
- Rekruttering
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
-
Roma, Italia, 00165
- Rekruttering
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28034
- Rekruttering
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spania, 28046
- Avsluttet
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Andalusia
-
Seville, Andalusia, Spania, 41013
- Rekruttering
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Spania, 08035
- Rekruttering
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spania, 08950
- Rekruttering
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Spania, 46026
- Rekruttering
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
- Avsluttet
- Birmingham Childrens Hospital
-
Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
- Rekruttering
- Alder Hey Childrens Hospital
-
Oxford, Storbritannia, OX3 7LD
- Rekruttering
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
Lausanne, Sveits, 1011
- Avsluttet
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06100
- Rekruttering
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34098
- Rekruttering
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
- Rekruttering
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34764
- Rekruttering
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35330
- Avsluttet
- Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakültesi Hastanesi
-
Kayseri, Tyrkia (Türkiye), 38030
- Rekruttering
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier
- Mannlige eller kvinnelige deltakere 2 til < 18 år ved randomisering.
- Diagnostisert med Behçets sykdom (BD) som oppfyller kriteriene for International Study Group for Behçet Disease (ISGBD) når som helst før screeningbesøket.
- Orale sår som oppstod ≥ 3 ganger i løpet av 12-månedersperioden før screeningbesøket.
- Deltakeren må ha ≥ 2 munnsår både ved screeningbesøket og på dag 1.
- Deltakeren har tidligere hatt behandling med ≥ 1 ikke-biologisk BD-behandling, slik som, men ikke begrenset til, topikale kortikosteroider eller systemisk behandling.
Nøkkeleksklusjonskriterier
Behcets sykdomsrelaterte aktive hovedorganinvolvering - lunge (f.eks. lungearterieaneurisme), vaskulære (f.eks. tromboflebitt), gastrointestinale (f.eks. sår langs mage-tarmkanalen) og sentralnervesystemet (CNS) (f.eks. meningoencefalitt) manifestasjoner, og okulære lesjoner (f.eks. uveitt) som krever immunsuppressiv terapi; derimot:
- Tidligere større organinvolvering er tillatt hvis den skjedde ≥ 1 år før screeningbesøket og ikke er aktiv på registreringstidspunktet
- Deltakere med milde BD-relaterte okulære lesjoner som ikke krever systemisk immunsuppressiv terapi er tillatt
- Deltakere med BD-relatert leddgikt og BD-hudmanifestasjoner er også tillatt.
- Tidligere eksponering for biologiske terapier for behandling av BD orale sår, tidligere biologisk eksponering er tillatt for andre indikasjoner (inkludert andre manifestasjoner av BD).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Apremilast
Deltakerne vil få apremilast oralt i den dobbeltblinde 12 ukers behandlingsfasen.
Deretter vil deltakerne fortsette å få apremilast i den aktive 40 ukers behandlingsfasen.
|
Deltakerne vil motta apremilast muntlig.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo til Apremilast
Deltakerne vil motta matchende placebo oralt i den dobbeltblinde 12 ukers behandlingsfasen.
Deretter vil deltakerne få apremilast i den aktive 40 ukers behandlingsfasen.
|
Deltakerne vil motta apremilast muntlig.
Andre navn:
Deltakerne vil motta matchende placebo oralt.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Areal under kurven for antall orale sår fra uke 0 til uke 12 (AUCw0-12)
Tidsramme: Uke 0 til uke 12
|
Uke 0 til uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall munnsår fra uke 0 til uke 12
Tidsramme: Uke 0 til uke 12
|
Uke 0 til uke 12
|
|
|
Fullstendig responsrate for orale sår
Tidsramme: Uke 12
|
Full responsrate for munnsår er definert som andelen deltakere som er fri for munnsår ved uke 12.
|
Uke 12
|
|
Andel deltakere i uke 12 hvis antall orale sår er redusert med mer enn eller lik 50 % fra uke 0
Tidsramme: Uke 0 til uke 12
|
Uke 0 til uke 12
|
|
|
Fullstendig responsrate for kjønnssår
Tidsramme: Uke 12
|
Full responsrate for kjønnssår er definert som andelen deltakere (med kjønnssår ved uke 0) som er fri for kjønnssår i uke 12.
|
Uke 12
|
|
Endring fra uke 0 til uke 12 i sykdomsaktivitet
Tidsramme: Uke 0 til uke 12
|
Sykdomsaktivitet måles ved Behçets Disease Current Activity (BDCAF)-score.
BDCAF består av 3 komponentskårer: Behçet's Disease Current Activity Index (BDCAI)-score, pasientens oppfatning av sykdomsaktivitet og klinikerens generelle oppfatning av sykdomsaktivitet.
BDCAI-poengsummen varierer fra 0 til 12.
En høyere score indikerer høyere nivå av sykdomsaktivitet (forverring), og en negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Pasientens oppfatning av sykdomsaktivitet og klinikerens generelle oppfatning av sykdomsaktivitet ble vurdert av henholdsvis forsøkspersonen og klinikeren ved å bruke en skala fra 1 til 7, hvor en høyere skåre indikerer et høyere nivå av sykdomsaktivitet.
|
Uke 0 til uke 12
|
|
Andel deltakere ved uke 12 som har nyoppstått eller tilbakefall av Behçets-relaterte manifestasjoner (annet enn orale og genitale sår)
Tidsramme: Uke 12
|
Uke 12
|
|
|
Endre fra uke 0 til uke 12 på Short Form Survey (SF-10)
Tidsramme: Uke 0 til uke 12
|
SF-10 Health Survey for Children er en foreldreutfylt spørreundersøkelse som inneholder 10 spørsmål tilpasset fra Barnehelsespørreskjemaet.
SF-10 er ment å produsere fysiske og psykososiale helseoppsummerende tiltak.
Hvert av de 10 spørsmålssvarene får en poengverdi fra 1 til 6 (1 er verst mulig tilstand og 6 er best mulig tilstand).
SF-10 fysiske og psykososiale mål skåres slik at høyere skår indikerer mer gunstig funksjon.
|
Uke 0 til uke 12
|
|
Antall deltakere med en behandlingsutløst bivirkning
Tidsramme: Frem til uke 56
|
Frem til uke 56
|
|
|
Forekomst, alvorlighetsgrad og hyppighet av selvmord/selvmordsrelaterte ideer og atferd som vurderes av Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Frem til uke 56
|
C-SSRS er et vurderingsverktøy som evaluerer selvmordstanker og -adferd. Antall deltakere med selvmordstanker eller selvmordsatferd er definert som antall deltakere som svarer «ja» til enhver tid i løpet av studien (til slutten av sikkerhetsoppfølgingen, uke 56) til en av de 10 kategoriene: Kategori 1: Ønsker å være død Kategori 2: Ikke-spesifikke aktive selvmordstanker Kategori 3: Aktive selvmordstanker med noen metoder (ikke plan) uten intensjon om å handle Kategori 4: Aktive selvmordstanker med en eller annen hensikt om å handle, uten spesifikk plan Kategori 5 : Aktive selvmordstanker med spesifikk plan og hensikt Kategori 6: Forberedende handlinger eller atferd Kategori 7: Avbrutt forsøk Kategori 8: Avbrutt forsøk Kategori 9: Faktisk forsøk (ikke-dødelig) Kategori 10: Fullført selvmord |
Frem til uke 56
|
|
Bytt fra uke 0 til uke 52 i Tanner Staging
Tidsramme: Uke 0 til uke 52
|
Tanner Staging av seksuell utviklingsvurdering vil bli brukt for å vurdere seksuell modenhet.
Tanner Staging-vurdering består av 3 domener (kjønnshår, brystutvikling og andre endringer) for jenter og 4 domener (kjønnshår, penisutvikling, testiklerutvikling og andre endringer) for gutter.
Stadier varierer fra 1-5, hvor 1 indikerer preadolescent og 5 voksen.
|
Uke 0 til uke 52
|
|
Endring i kroppsvektmålinger
Tidsramme: Uke 0 til uke 56
|
Uke 0 til uke 56
|
|
|
Endring i høydemål
Tidsramme: Uke 0 til uke 56
|
Uke 0 til uke 56
|
|
|
Endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Uke 0 til uke 56
|
BMI vurdert som vekt/(høyde/100)^2
|
Uke 0 til uke 56
|
|
Plasmakonsentrasjoner av Apremilast
Tidsramme: Frem til uke 52
|
Frem til uke 52
|
|
|
Smak og aksept av Apremilast
Tidsramme: Uke 0 og uke 2
|
Smak og aksept vil bli vurdert ved hjelp av et spørreskjema med en 7-punkts Likert-skala, med 1 fra «super dårlig» til 7 «supergod» og spørsmål for å avgjøre om deltakerne er i stand til å ta behandlingsmedisinen.
|
Uke 0 og uke 2
|
|
Andel av deltakere som krever protokollforbudte medisiner på grunn av forverring av Behçets sykdom
Tidsramme: Uke 0 til uke 12
|
Uke 0 til uke 12
|
|
|
Endre fra uke 0 til uke 12 i smerten fra orale magesår hos deltakerne 5 år og eldre
Tidsramme: Uke 0 til uke 12
|
Smerte av orale magesår vil bli målt med en visuell analog skala (VAS).
Deltakerne vil bli bedt om å plassere en vertikal linje på en 100 mm VAS på det punktet som representerer alvorlighetsgraden av orale magesmerter.
Skalaen vil variere fra "ingen smerter" (venstre grense) til "verste mulige smerter" (høyre grens).
|
Uke 0 til uke 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: MD, Amgen
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. september 2021
Primær fullføring (Antatt)
7. februar 2030
Studiet fullført (Antatt)
17. desember 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. august 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. august 2020
Først lagt ut (Faktiske)
27. august 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. november 2025
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Munnsykdommer
- Stomatognatiske sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Øyesykdommer
- Hudsykdommer
- Hudsykdommer, vaskulære
- Hudsykdommer, genetisk
- Uveal sykdommer
- Vaskulitt
- Panuveitt
- Uveitt, fremre
- Uveitt
- Arvelige autoinflammatoriske sykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hud- og bindevevssykdommer
- Behcet syndrom
- Munnsår
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-inflammatoriske midler
- Agenter i det perifere nervesystemet
- Enzymhemmere
- Antirevmatiske midler
- Sensoriske systemagenter
- Analgetika, ikke-narkotisk
- Analgetika
- Anti-inflammatoriske midler, ikke-steroide
- Fosfodiesterasehemmere
- Fosfodiesterase 4-hemmere
- Apremilast
Andre studie-ID-numre
- 20190530
- 2023-503436-40-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Avidentifiserte individuelle pasientdata for variabler som er nødvendige for å løse det spesifikke forskningsspørsmålet i en godkjent forespørsel om datadeling.
IPD-delingstidsramme
Forespørsler om datadeling knyttet til denne studien vil bli vurdert med start 18 måneder etter at studien er avsluttet og enten 1) produktet og indikasjonen har fått markedsføringstillatelse i både USA og Europa eller 2) klinisk utvikling for produktet og/eller indikasjonen avbrytes og dataene vil ikke bli sendt til regulerende myndigheter.
Det er ingen sluttdato for kvalifisering til å sende inn en forespørsel om datadeling for denne studien.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan sende inn en forespørsel som inneholder forskningsmålene, Amgen-produktet(e) og Amgen-studien/studiene i omfang, endepunkter/resultater av interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publiseringsplan og kvalifikasjonene til forskeren(e).
Generelt innvilger ikke Amgen eksterne forespørsler om individuelle pasientdata med det formål å revurdere sikkerhets- og effektspørsmål som allerede er behandlet i produktmerkingen.
Forespørsler vurderes av en komité med interne rådgivere.
Hvis den ikke blir godkjent, vil et uavhengig granskningspanel for datadeling dømme og ta den endelige avgjørelsen.
Ved godkjenning vil informasjon som er nødvendig for å løse forskningsspørsmålet, gis i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
Dette kan inkludere anonymiserte individuelle pasientdata og/eller tilgjengelige støttedokumenter, som inneholder fragmenter av analysekode der det er gitt i analysespesifikasjonene.
Ytterligere detaljer er tilgjengelig på URL-en nedenfor.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .