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Studio pediatrico Apremilast su bambini con ulcere orali attive associate alla malattia di Behçet (BEAN)

26 novembre 2025 aggiornato da: Amgen

Uno studio di fase 3, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, seguito da una fase di trattamento attivo per valutare l'efficacia e la sicurezza di apremilast nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con ulcere orali attive associate Con la malattia di Behçet (BEAN)

Lo scopo di questo studio è stimare l'efficacia di apremilast rispetto al placebo nel trattamento delle ulcere orali in partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e < 18 anni con ulcere orali associate alla malattia di Behçet (BD) fino alla settimana 12.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Reclutamento
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francia, 75019
        • Reclutamento
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Francia, 75015
        • Terminato
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 12462
        • Reclutamento
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Grecia, 11527
        • Reclutamento
        • Agia Sofia Children Hospital
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • Reclutamento
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
  • Israele
      • Kfar Saba, Israele, 4428164
        • Reclutamento
        • Meir Medical Center
  • Italia
      • Chieti, Italia, 66100
        • Reclutamento
        • Ospedale Santissima Annunziata
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italia, 20122
        • Reclutamento
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
      • Roma, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Terminato
        • Birmingham Childrens Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Reclutamento
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LD
        • Reclutamento
        • John Radcliffe Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Terminato
        • Hospital Universitario La Paz
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Terminato
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06100
        • Reclutamento
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34098
        • Reclutamento
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Reclutamento
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34764
        • Reclutamento
        • Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35330
        • Terminato
        • Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Kayseri, Turchia (Türkiye), 38030
        • Reclutamento
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 2 e < 18 anni alla randomizzazione.
  • - Diagnosi di malattia di behçet (BD) che soddisfa i criteri dell'International Study Group for Behçet Disease (ISGBD) in qualsiasi momento prima della visita di screening.
  • Ulcere orali che si sono verificate ≥ 3 volte entro il periodo di 12 mesi prima della visita di screening.
  • Il partecipante deve avere ≥ 2 ulcere orali sia alla visita di screening che al giorno 1.
  • - Il partecipante ha ricevuto un precedente trattamento con ≥ 1 terapia BD non biologica, come, ma non limitatamente a, corticosteroidi topici o trattamento sistemico.

Criteri chiave di esclusione

  • Interessamento attivo dei principali organi correlato alla malattia di Behcet: manifestazioni polmonari (p. es., aneurisma dell'arteria polmonare), vascolari (p. es., tromboflebiti), gastrointestinali (p. es., ulcere lungo il tratto gastrointestinale) e del sistema nervoso centrale (SNC) (p. es., meningoencefalite), e lesioni oculari (p. es., uveite) che richiedono una terapia immunosoppressiva; Tuttavia:

    • Il precedente coinvolgimento di organi importanti è consentito se si è verificato ≥1 anno prima della visita di screening e non è attivo al momento dell'arruolamento
    • Sono ammessi i partecipanti con lievi lesioni oculari correlate a BD che non richiedono terapia immunosoppressiva sistemica
    • Sono ammessi anche partecipanti con artrite correlata a BD e manifestazioni della pelle BD.
  • Precedente esposizione a terapie biologiche per il trattamento delle ulcere orali BD, precedente esposizione biologica è consentita per altre indicazioni (comprese altre manifestazioni di BD).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Apremilast
I partecipanti riceveranno apremilast per via orale nella fase di trattamento in doppio cieco di 12 settimane. Quindi i partecipanti continueranno a ricevere apremilast nella fase di trattamento attiva di 40 settimane.
Droga: Apremilast
I partecipanti riceveranno apremilast per via orale.
Altri nomi:
  • Otezla®
Comparatore placebo: Placebo ad Apremilast
I partecipanti riceveranno il placebo corrispondente per via orale nella fase di trattamento di 12 settimane in doppio cieco. Quindi i partecipanti riceveranno apremilast nella fase di trattamento attiva di 40 settimane.
Droga: Apremilast
I partecipanti riceveranno apremilast per via orale.
Altri nomi:
  • Otezla®
Droga: Placebo
I partecipanti riceveranno il placebo corrispondente per via orale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Area sotto la curva per il numero di ulcere orali dalla settimana 0 alla settimana 12 (AUCw0-12)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 12
Dalla settimana 0 alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di ulcere orali dalla settimana 0 alla settimana 12
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 12
Dalla settimana 0 alla settimana 12
Tasso di risposta completa per le ulcere orali
Lasso di tempo: Settimana 12
Il tasso di risposta completa per le ulcere orali è definito come la percentuale di partecipanti senza ulcera orale alla settimana 12.
Settimana 12
Proporzione di partecipanti alla settimana 12 il cui numero di ulcere orali è ridotto di maggiore o uguale al 50% dalla settimana 0
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 12
Dalla settimana 0 alla settimana 12
Tasso di risposta completa per le ulcere genitali
Lasso di tempo: Settimana 12
Il tasso di risposta completa per le ulcere genitali è definito come la percentuale di partecipanti (con ulcere genitali alla settimana 0) che sono liberi da ulcere genitali alla settimana 12.
Settimana 12
Passaggio dalla settimana 0 alla settimana 12 nell'attività della malattia
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 12
L'attività della malattia è misurata dai punteggi di Behçet's Disease Current Activity (BDCAF). Il BDCAF è costituito da 3 punteggi componenti: il punteggio dell'indice di attività corrente della malattia di Behçet (BDCAI), la percezione dell'attività della malattia da parte del paziente e la percezione generale dell'attività della malattia da parte del medico. Il punteggio BDCAI va da 0 a 12. Un punteggio più alto indica un livello più alto di attività della malattia (peggioramento) e una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento. La percezione dell'attività della malattia da parte del paziente e la percezione complessiva dell'attività della malattia da parte del medico sono state valutate rispettivamente dal soggetto e dal medico utilizzando una scala da 1 a 7, dove un punteggio più elevato indica un livello più elevato di attività della malattia.
Dalla settimana 0 alla settimana 12
Proporzione di partecipanti alla settimana 12 che hanno manifestato nuove insorgenza o recidiva di manifestazioni correlate a Behçet (diverse dalle ulcere orali e genitali)
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Passaggio dalla settimana 0 alla settimana 12 del sondaggio in forma breve (SF-10)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 12
SF-10 Health Survey for Children è un sondaggio compilato dai genitori che contiene 10 domande adattate dal Child Health Questionnaire. L'SF-10 ha lo scopo di produrre misure di sintesi sulla salute fisica e psicosociale. A ciascuna delle 10 risposte alle domande viene assegnato un punteggio da 1 a 6 (1 è la peggiore condizione possibile e 6 è la migliore condizione possibile). Le misure fisiche e psicosociali SF-10 sono valutate in modo tale che i punteggi più alti indicano un funzionamento più favorevole.
Dalla settimana 0 alla settimana 12
Numero di partecipanti con un evento avverso emergente dal trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56
Fino alla settimana 56
Occorrenza, gravità e frequenza di ideazioni e comportamenti suicidi/correlati al suicidio valutati dalla Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56

Il C-SSRS è uno strumento di valutazione che valuta l'ideazione e il comportamento suicidario. Il numero di partecipanti con ideazione o comportamento suicidario è definito come il numero di partecipanti che rispondono "sì" in qualsiasi momento durante lo studio (fino alla fine del follow-up sulla sicurezza, settimana 56) a una delle 10 categorie:

Categoria 1: Desiderio di essere morto Categoria 2: Pensieri suicidari attivi non specifici Categoria 3: Ideazione suicidaria attiva con qualsiasi metodo (non pianificato) senza intenzione di agire Categoria 4: Ideazione suicidaria attiva con qualche intenzione di agire, senza un piano specifico Categoria 5 : Ideazione suicidaria attiva con piano e intento specifici Categoria 6: Atti o comportamenti preparatori Categoria 7: Tentativo interrotto Categoria 8: Tentativo interrotto Categoria 9: Tentativo effettivo (non fatale) Categoria 10: Suicidio completato
Fino alla settimana 56
Modifica dalla settimana 0 alla settimana 52 nella messa in scena di Tanner
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 52
Tanner Staging della valutazione dello sviluppo sessuale sarà utilizzato per valutare la maturità sessuale. La valutazione della stadiazione di Tanner consiste in 3 domini (peli pubici, sviluppo del seno e altri cambiamenti) per le ragazze e 4 domini (peli pubici, sviluppo del pene, sviluppo dei testicoli e altri cambiamenti) per i ragazzi. Gli stadi vanno da 1 a 5, con 1 che indica preadolescenti e 5 adulti.
Dalla settimana 0 alla settimana 52
Modifica delle misurazioni del peso corporeo
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 56
Dalla settimana 0 alla settimana 56
Modifica delle misure di altezza
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 56
Dalla settimana 0 alla settimana 56
Variazione dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 56
BMI valutato come peso/(altezza/100)^2
Dalla settimana 0 alla settimana 56
Concentrazioni plasmatiche di Apremilast
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Gusto e Accettabilità di Apremilast
Lasso di tempo: Settimana 0 e Settimana 2
Il gusto e l'accettabilità saranno valutati utilizzando un questionario con una scala Likert a 7 punti, con 1 che va da "super cattivo" a 7 "super buono" e domande per determinare se i partecipanti sono in grado di assumere il farmaco di trattamento.
Settimana 0 e Settimana 2
Proporzione di partecipanti che richiedono farmaci proibiti dal protocollo a causa del peggioramento della malattia di Behçet
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 12
Dalla settimana 0 alla settimana 12
Cambia dalla settimana 0 alla settimana 12 nel dolore delle ulcere orali nei partecipanti di età pari o superiore a 5 anni
Lasso di tempo: Settimana da 0 alla settimana 12
Il dolore delle ulcere orali sarà misurato da una scala analogica visiva (VAS). Ai partecipanti verrà chiesto di posizionare una linea verticale su un VAS di 100 mm nel punto che rappresenta la gravità del dolore dell'ulcera orale. La scala vanno dal "nessun dolore" (limite della mano sinistra) a "peggior dolore possibile" (confine della mano destra).
Settimana da 0 alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 settembre 2021

Completamento primario (Stimato)

7 febbraio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

17 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

27 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20190530
  • 2023-503436-40-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e se 1) il prodotto e l'indicazione hanno ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione. Non esiste una data di fine per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, il/i prodotto/i Amgen e lo/gli studio/studi Amgen nell'ambito, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti in materia di dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non soddisfa le richieste esterne di dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente sulla condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per affrontare la domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimizzati di singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili all'URL sottostante.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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