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Estudio pediátrico de apremilast en niños con úlceras orales activas asociadas a la enfermedad de Behçet (BEAN)

26 de noviembre de 2025 actualizado por: Amgen

Estudio de fase 3, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de grupos paralelos, seguido de una fase de tratamiento activo para evaluar la eficacia y seguridad de apremilast en niños de 2 a menos de 18 años con úlceras orales activas asociadas Con Enfermedad de Behçet (BEAN)

El objetivo de este estudio es estimar la eficacia de apremilast frente a placebo en el tratamiento de las úlceras orales en participantes pediátricos de 2 a < 18 años con úlceras orales asociadas a la enfermedad de Behçet (EB) hasta la semana 12.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Amgen Call Center
  • Número de teléfono: 866-572-6436
  • Correo electrónico: medinfo@amgen.com

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Madrid, España, 28034
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, España, 28046
        • Terminado
        • Hospital Universitario La Paz
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, España, 41013
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, España, 08950
        • Reclutamiento
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, España, 46026
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Reclutamiento
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francia, 75019
        • Reclutamiento
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Francia, 75015
        • Terminado
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 12462
        • Reclutamiento
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Grecia, 11527
        • Reclutamiento
        • Agia Sofia Children Hospital
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • Reclutamiento
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
  • Israel
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Reclutamiento
        • Meir Medical Center
  • Italia
      • Chieti, Italia, 66100
        • Reclutamiento
        • Ospedale Santissima Annunziata
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italia, 20122
        • Reclutamiento
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
      • Roma, Italia, 00165
        • Reclutamiento
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Terminado
        • Birmingham Childrens Hospital
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Reclutamiento
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX3 7LD
        • Reclutamiento
        • John Radcliffe Hospital
  • Suiza
      • Lausanne, Suiza, 1011
        • Terminado
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06100
        • Reclutamiento
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34098
        • Reclutamiento
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
        • Reclutamiento
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34764
        • Reclutamiento
        • Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 35330
        • Terminado
        • Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakültesi Hastanesi
      • Kayseri, Turquía (Türkiye), 38030
        • Reclutamiento
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión

  • Participantes masculinos o femeninos de 2 a < 18 años de edad en el momento de la aleatorización.
  • Diagnosticado con la enfermedad de Behçet (BD) que cumple con los criterios del Grupo de estudio internacional para la enfermedad de Behçet (ISGBD) en cualquier momento antes de la visita de selección.
  • Úlceras orales que ocurrieron ≥ 3 veces en el período de 12 meses anterior a la visita de selección.
  • El participante debe tener ≥ 2 úlceras orales tanto en la visita de selección como en el día 1.
  • El participante ha recibido tratamiento previo con ≥ 1 terapia BD no biológica, como, entre otros, corticosteroides tópicos o tratamiento sistémico.

Criterios clave de exclusión

  • Compromiso activo de órganos principales relacionado con la enfermedad de Behcet: manifestaciones pulmonares (p. ej., aneurisma de la arteria pulmonar), vasculares (p. ej., tromboflebitis), gastrointestinales (p. ej., úlceras a lo largo del tracto gastrointestinal) y del sistema nervioso central (SNC) (p. ej., meningoencefalitis), y lesiones oculares (por ejemplo, uveítis) que requieren terapia inmunosupresora; sin embargo:

    • Se permite la afectación previa de órganos importantes si ocurrió ≥1 año antes de la visita de selección y no está activa en el momento de la inscripción
    • Se permiten participantes con lesiones oculares leves relacionadas con BD que no requieran terapia inmunosupresora sistémica.
    • También se permiten participantes con artritis relacionada con BD y manifestaciones cutáneas de BD.
  • Exposición previa a terapias biológicas para el tratamiento de las úlceras orales de BD, se permite la exposición biológica previa para otras indicaciones (incluidas otras manifestaciones de BD).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Apremilast
Los participantes recibirán apremilast por vía oral en la fase de tratamiento doble ciego de 12 semanas. Luego, los participantes continuarán recibiendo apremilast en la fase activa de tratamiento de 40 semanas.
Droga: Apremilast
Los participantes recibirán apremilast por vía oral.
Otros nombres:
  • Otezla®
Comparador de placebos: Placebo a Apremilast
Los participantes recibirán el placebo correspondiente por vía oral en la fase de tratamiento doble ciego de 12 semanas. Luego, los participantes recibirán apremilast en la fase activa de tratamiento de 40 semanas.
Droga: Apremilast
Los participantes recibirán apremilast por vía oral.
Otros nombres:
  • Otezla®
Droga: Placebo
Los participantes recibirán el placebo correspondiente por vía oral.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Área bajo la curva para el número de úlceras orales desde la semana 0 hasta la semana 12 (AUCw0-12)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 12
Semana 0 a Semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de úlceras orales desde la semana 0 hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 12
Semana 0 a Semana 12
Tasa de respuesta completa para úlceras orales
Periodo de tiempo: Semana 12
La tasa de respuesta completa para las úlceras orales se define como la proporción de participantes que no tienen úlceras orales en la Semana 12.
Semana 12
Proporción de participantes en la semana 12 cuyo número de úlceras bucales se reduce en un 50 % o más desde la semana 0
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 12
Semana 0 a Semana 12
Tasa de respuesta completa para úlceras genitales
Periodo de tiempo: Semana 12
La tasa de respuesta completa para las úlceras genitales se define como la proporción de participantes (con úlceras genitales en la semana 0) que no tienen úlceras genitales en la semana 12.
Semana 12
Cambio de la semana 0 a la semana 12 en la actividad de la enfermedad
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 12
La actividad de la enfermedad se mide mediante las puntuaciones de actividad actual de la enfermedad de Behçet (BDCAF). El BDCAF consta de 3 puntuaciones de componentes: la puntuación del índice de actividad actual de la enfermedad de Behçet (BDCAI), la percepción de la actividad de la enfermedad por parte del paciente y la percepción general de la actividad de la enfermedad por parte del médico. La puntuación BDCAI varía de 0 a 12. Una puntuación más alta indica un mayor nivel de actividad de la enfermedad (empeoramiento) y un cambio negativo desde el inicio indica una mejoría. La Percepción de la actividad de la enfermedad por parte del paciente y la Percepción general de la actividad de la enfermedad por parte del médico fueron evaluadas por el sujeto y el médico, respectivamente, utilizando una escala de 1 a 7, donde una puntuación más alta indica un nivel más alto de actividad de la enfermedad.
Semana 0 a Semana 12
Proporción de participantes en la semana 12 que tienen nuevas manifestaciones o recurrencia de manifestaciones relacionadas con Behçet (distintas de las úlceras orales y genitales)
Periodo de tiempo: Semana 12
Semana 12
Cambio de la semana 0 a la semana 12 en la encuesta de formato breve (SF-10)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 12
La Encuesta de salud infantil SF-10 es una encuesta completada por los padres que contiene 10 preguntas adaptadas del Cuestionario de salud infantil. El SF-10 está destinado a producir medidas resumen de salud física y psicosocial. Cada una de las 10 respuestas a las preguntas se califica con un valor de puntos de 1 a 6 (1 es la peor condición posible y 6 es la mejor condición posible). Las medidas físicas y psicosociales del SF-10 se califican de tal manera que las puntuaciones más altas indican un funcionamiento más favorable.
Semana 0 a Semana 12
Número de participantes con un evento adverso emergente del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 56
Hasta la Semana 56
Ocurrencia, gravedad y frecuencia del suicidio/ideaciones y comportamientos relacionados con el suicidio según lo evaluado por la Escala de calificación de la gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 56

El C-SSRS es una herramienta de evaluación que evalúa la ideación y el comportamiento suicida. El número de participantes con ideación o comportamiento suicida se define como el número de participantes que respondieron "sí" en cualquier momento durante el estudio (hasta el final del seguimiento de seguridad, Semana 56) a una de las 10 categorías:

Categoría 1: Deseo de estar muerto Categoría 2: Pensamientos suicidas activos no específicos Categoría 3: Ideación suicida activa con cualquier método (no plan) sin intención de actuar Categoría 4: Ideación suicida activa con alguna intención de actuar, sin plan específico Categoría 5 : Ideación suicida activa con plan e intención específicos Categoría 6: Actos o comportamientos preparatorios Categoría 7: Intento abortado Categoría 8: Intento interrumpido Categoría 9: Intento real (no fatal) Categoría 10: Suicidio consumado
Hasta la Semana 56
Cambio de la semana 0 a la semana 52 en la estadificación de Tanner
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 52
La clasificación de Tanner de la evaluación del desarrollo sexual se utilizará para evaluar la madurez sexual. La evaluación de la estadificación de Tanner consta de 3 dominios (vello púbico, desarrollo de los senos y otros cambios) para las niñas y 4 dominios (vello púbico, desarrollo del pene, desarrollo de los testículos y otros cambios) para los niños. Las etapas van del 1 al 5, siendo 1 preadolescente y 5 adulto.
Semana 0 a Semana 52
Cambio en las medidas de peso corporal
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 56
Semana 0 a Semana 56
Cambio en las medidas de altura
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 56
Semana 0 a Semana 56
Cambio en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 56
IMC evaluado como peso/(altura/100)^2
Semana 0 a Semana 56
Concentraciones plasmáticas de apremilast
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
Hasta la Semana 52
Sabor y aceptabilidad de Apremilast
Periodo de tiempo: Semana 0 y Semana 2
El gusto y la aceptabilidad se evaluarán mediante un cuestionario con una Escala Likert de caras de 7 puntos, donde 1 va de "súper malo" a 7 "súper bueno" y preguntas para determinar si los participantes pueden tomar el medicamento de tratamiento.
Semana 0 y Semana 2
Proporción de participantes que requieren medicamentos prohibidos por el protocolo debido al empeoramiento de la enfermedad de Behçet
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 12
Semana 0 a Semana 12
Cambio de la semana 0 a la semana 12 en el dolor de las úlceras orales en los participantes de 5 años y mayores
Periodo de tiempo: Semana 0 a la semana 12
El dolor de las úlceras orales se medirá mediante una escala analógica visual (VAS). Se les pedirá a los participantes que coloquen una línea vertical en un VAS de 100 mm en el punto que representa la gravedad del dolor de úlcera oral. La escala variará desde "sin dolor" (límite de la mano izquierda) hasta "peor dolor posible" (límite de la mano derecha).
Semana 0 a la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amgen

Investigadores

  • Director de estudio: MD, Amgen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

7 de febrero de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

17 de diciembre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

27 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20190530
  • 2023-503436-40-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Datos de pacientes individuales desidentificados para las variables necesarias para abordar la pregunta de investigación específica en una solicitud de intercambio de datos aprobada.

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes de intercambio de datos relacionadas con este estudio se considerarán a partir de los 18 meses posteriores a la finalización del estudio y 1) el producto y la indicación han obtenido la autorización de comercialización tanto en los EE. UU. como en Europa o 2) el desarrollo clínico del producto y/o la indicación se interrumpe y los datos no se enviarán a las autoridades reguladoras. No hay una fecha límite para la elegibilidad para enviar una solicitud de intercambio de datos para este estudio.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden enviar una solicitud que contenga los objetivos de la investigación, los productos de Amgen y el alcance de los estudios de Amgen, los criterios de valoración/resultados de interés, el plan de análisis estadístico, los requisitos de datos, el plan de publicación y las calificaciones de los investigadores. En general, Amgen no concede solicitudes externas de datos de pacientes individuales con el fin de reevaluar los problemas de seguridad y eficacia ya abordados en la etiqueta del producto. Las solicitudes son revisadas por un comité de asesores internos. Si no se aprueba, un Panel de Revisión Independiente de Intercambio de Datos arbitrará y tomará la decisión final. Tras la aprobación, la información necesaria para abordar la pregunta de investigación se proporcionará bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos. Esto puede incluir datos de pacientes individuales anonimizados y/o documentos de respaldo disponibles, que contengan fragmentos de código de análisis donde se proporcione en las especificaciones de análisis. Más detalles están disponibles en la siguiente URL.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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