Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pediatrische studie van Apremilast bij kinderen met actieve mondzweren geassocieerd met de ziekte van Behçet (BEAN)

26 november 2025 bijgewerkt door: Amgen

Een fase 3, multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen, gevolgd door een actieve behandelingsfase om de werkzaamheid en veiligheid van Apremilast te evalueren bij kinderen van 2 tot jonger dan 18 jaar met actieve zweren in de mond die daarmee samenhangen Met de ziekte van Behçet (BEAN)

Het doel van deze studie is het schatten van de werkzaamheid van apremilast in vergelijking met placebo bij de behandeling van zweren in de mond bij pediatrische deelnemers van 2 tot < 18 jaar met zweren in de mond die verband houden met de ziekte van Behçet (BD) tot en met week 12.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Werving
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Werving
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Beëindigd
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 12462
        • Werving
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Griekenland, 11527
        • Werving
        • Agia Sofia Children Hospital
      • Thessaloniki, Griekenland, 54642
        • Werving
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
  • Israël
      • Kfar Saba, Israël, 4428164
        • Werving
        • Meir Medical Center
  • Italië
      • Chieti, Italië, 66100
        • Werving
        • Ospedale Santissima Annunziata
      • Genova, Italië, 16147
        • Werving
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italië, 20122
        • Werving
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
      • Roma, Italië, 00165
        • Werving
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Werving
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Beëindigd
        • Hospital Universitario La Paz
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Spanje, 41013
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanje, 08035
        • Werving
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spanje, 08950
        • Werving
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spanje, 46026
        • Werving
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Turkije (Türkiye)
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06100
        • Werving
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34098
        • Werving
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
        • Werving
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34764
        • Werving
        • Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35330
        • Beëindigd
        • Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakültesi Hastanesi
      • Kayseri, Turkije (Türkiye), 38030
        • Werving
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Beëindigd
        • Birmingham Childrens Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Werving
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LD
        • Werving
        • John Radcliffe Hospital
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland, 1011
        • Beëindigd
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van 2 tot < 18 jaar bij randomisatie.
  • Gediagnosticeerd met de ziekte van Behçet (BD) die voldoet aan de criteria van de International Study Group for Behçet Disease (ISGBD) op enig moment voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  • Zweren in de mond die ≥ 3 keer voorkwamen in de periode van 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  • De deelnemer moet ≥ 2 zweren in de mond hebben bij zowel het screeningsbezoek als op dag 1.
  • Deelnemer is eerder behandeld met ≥ 1 niet-biologische BD-therapie, zoals, maar niet beperkt tot, lokale corticosteroïden of systemische behandeling.

Belangrijkste uitsluitingscriteria

  • Aan de ziekte van Behcet gerelateerde actieve belangrijke orgaanbetrokkenheid - pulmonale (bijv. Aneurysma van de longslagader), vasculaire (bijv. Tromboflebitis), gastro-intestinale (bijv. Zweren langs het maagdarmkanaal) en centrale zenuwstelsel (CZS) (bijv. meningoencefalitis) manifestaties, en oculaire laesies (bijv. uveïtis) die immunosuppressieve therapie vereisen; Echter:

    • Eerdere betrokkenheid van belangrijke organen is toegestaan ​​als deze ≥1 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek plaatsvond en niet actief is op het moment van inschrijving
    • Deelnemers met milde BD-gerelateerde oculaire laesies waarvoor geen systemische immunosuppressieve therapie nodig is, zijn toegestaan
    • Deelnemers met BD-gerelateerde artritis en BD-huiduitingen zijn ook toegestaan.
  • Eerdere blootstelling aan biologische therapieën voor de behandeling van BD-zweren in de mond, eerdere biologische blootstelling is toegestaan ​​voor andere indicaties (inclusief andere manifestaties van BD).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Apremilast
Deelnemers zullen oraal apremilast krijgen in de dubbelblinde behandelingsfase van 12 weken. Daarna blijven de deelnemers apremilast krijgen in de actieve behandelingsfase van 40 weken.
Geneesmiddel: Apremilast
Deelnemers krijgen apremilast oraal toegediend.
Andere namen:
  • Otezla®
Placebo-vergelijker: Placebo naar Apremilast
Deelnemers zullen de bijpassende placebo oraal ontvangen in de dubbelblinde behandelingsfase van 12 weken. Daarna krijgen de deelnemers apremilast in de actieve behandelfase van 40 weken.
Geneesmiddel: Apremilast
Deelnemers krijgen apremilast oraal toegediend.
Andere namen:
  • Otezla®
Geneesmiddel: Placebo
Deelnemers krijgen de bijpassende placebo oraal toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gebied onder de curve voor het aantal zweren in de mond van week 0 tot en met week 12 (AUCw0-12)
Tijdsspanne: Week 0 tot week 12
Week 0 tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal mondzweren van week 0 tot week 12
Tijdsspanne: Week 0 tot week 12
Week 0 tot week 12
Volledig responspercentage voor zweren in de mond
Tijdsspanne: Week 12
Het volledige responspercentage voor zweren in de mond wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat vrij is van zweren in de mond in week 12.
Week 12
Percentage deelnemers in week 12 waarvan het aantal zweren in de mond is verminderd met meer dan of gelijk aan 50% vanaf week 0
Tijdsspanne: Week 0 tot week 12
Week 0 tot week 12
Volledig responspercentage voor genitale zweren
Tijdsspanne: Week 12
Het volledige responspercentage voor genitale ulcera wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers (met genitale ulcera in week 0) dat vrij is van genitale ulcera in week 12.
Week 12
Wijziging van week 0 naar week 12 in ziekteactiviteit
Tijdsspanne: Week 0 tot week 12
Ziekteactiviteit wordt gemeten door Behçet's Disease Current Activity (BDCAF)-scores. De BDCAF bestaat uit 3 componentscores: de Behçet's Disease Current Activity Index (BDCAI)-score, de perceptie van ziekteactiviteit door de patiënt en de algehele perceptie van ziekteactiviteit door de arts. De BDCAI-score varieert van 0 tot 12. Een hogere score duidt op een hoger niveau van ziekteactiviteit (verslechtering) en een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering. De perceptie van ziekteactiviteit door de patiënt en de algehele perceptie van ziekteactiviteit door de clinicus werden beoordeeld door respectievelijk de proefpersoon en de clinicus, met behulp van een schaal van 1 tot 7, waarbij een hogere score een hoger niveau van ziekteactiviteit aangeeft.
Week 0 tot week 12
Aandeel van de deelnemers in week 12 met een nieuw begin of herhaling van Behçet-gerelateerde manifestaties (anders dan orale en genitale zweren)
Tijdsspanne: Week 12
Week 12
Wijziging van week 0 naar week 12 op de Short Form Survey (SF-10)
Tijdsspanne: Week 0 tot week 12
De SF-10 Gezondheidsenquête voor kinderen is een door ouders ingevulde enquête die 10 vragen bevat die zijn overgenomen van de vragenlijst over de gezondheid van kinderen. De SF-10 is bedoeld om samenvattende metingen van de fysieke en psychosociale gezondheid te produceren. Elk van de 10 antwoorden op de vragen wordt gescoord met een puntwaarde van 1 tot 6 (1 is de slechtst mogelijke toestand en 6 is de best mogelijke toestand). De SF-10 fysieke en psychosociale maatregelen worden zo gescoord dat hogere scores duiden op een gunstiger functioneren.
Week 0 tot week 12
Aantal deelnemers met een tijdens de behandeling optredend bijwerking
Tijdsspanne: Tot week 56
Tot week 56
Voorkomen, ernst en frequentie van zelfmoord/zelfmoordgerelateerde ideeën en gedragingen zoals beoordeeld door de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Tot week 56

De C-SSRS is een beoordelingsinstrument dat zelfmoordgedachten en -gedrag evalueert. Het aantal deelnemers met zelfmoordgedachten of -gedrag wordt gedefinieerd als het aantal deelnemers dat op enig moment tijdens het onderzoek "ja" antwoordt (tot het einde van de veiligheidscontrole, week 56) in een van de 10 categorieën:

Categorie 1: Wens om dood te zijn Categorie 2: Niet-specifieke actieve suïcidale gedachten Categorie 3: Actieve suïcidale gedachten met welke methode dan ook (geen plan) zonder intentie om te handelen Categorie 4: Actieve suïcidale gedachten met enige intentie om te handelen, zonder specifiek plan Categorie 5 : Actieve zelfmoordgedachten met een specifiek plan en intentie Categorie 6: Voorbereidende handelingen of gedragingen Categorie 7: Afgebroken poging Categorie 8: Onderbroken poging Categorie 9: Daadwerkelijke poging (niet-dodelijk) Categorie 10: Voltooide zelfmoord
Tot week 56
Verander van week 0 naar week 52 in Tanner Staging
Tijdsspanne: Week 0 tot week 52
Tanner Stadiëring van de beoordeling van de seksuele ontwikkeling zal worden gebruikt om de geslachtsrijpheid te beoordelen. Tanner Staging assessment bestaat uit 3 domeinen (schaamhaar, borstontwikkeling en andere veranderingen) voor meisjes en 4 domeinen (schaamhaar, penisontwikkeling, testesontwikkeling en andere veranderingen) voor jongens. Stadia variëren van 1-5, waarbij 1 preadolescent aangeeft en 5 volwassen.
Week 0 tot week 52
Verandering in lichaamsgewichtmetingen
Tijdsspanne: Week 0 tot week 56
Week 0 tot week 56
Verandering in hoogtemetingen
Tijdsspanne: Week 0 tot week 56
Week 0 tot week 56
Verandering in Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Week 0 tot week 56
BMI beoordeeld als gewicht/(lengte/100)^2
Week 0 tot week 56
Plasmaconcentraties van Apremilast
Tijdsspanne: Tot week 52
Tot week 52
Smaak en aanvaardbaarheid van Apremilast
Tijdsspanne: Week 0 en Week 2
Smaak en aanvaardbaarheid worden beoordeeld aan de hand van een vragenlijst met een 7-punts Face Likert-schaal, met 1 variërend van "super slecht" tot 7 "super goed" en vragen om te bepalen of de deelnemers in staat zijn om de behandelingsmedicatie in te nemen.
Week 0 en Week 2
Aandeel van de deelnemers die door het protocol verboden medicijnen nodig hebben vanwege de verergering van de ziekte van Behçet
Tijdsspanne: Week 0 tot week 12
Week 0 tot week 12
Verander van week 0 tot week 12 in de pijn van orale zweren bij deelnemers van 5 jaar en ouder
Tijdsspanne: Week 0 tot week 12
Pijn van orale zweren zal worden gemeten met een visuele analoge schaal (VAS). De deelnemers zullen worden gevraagd om een ​​verticale lijn te plaatsen op een 100 mm VAS op het punt dat de ernst van de pijn van orale zweren weergeeft. De schaal zal variëren van "geen pijn" (linkerhandgrens) tot "slechtste mogelijke pijn" (rechterhandgrens).
Week 0 tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 september 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

7 februari 2030

Studie voltooiing (Geschat)

17 december 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20190530
  • 2023-503436-40-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele patiëntgegevens voor variabelen die nodig zijn om de specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden in een goedgekeurd verzoek om gegevensuitwisseling.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken tot het delen van gegevens met betrekking tot deze studie worden overwogen vanaf 18 maanden nadat de studie is beëindigd en ofwel 1) voor het product en de indicatie een vergunning voor het in de handel brengen is verleend in zowel de VS als Europa, of 2) de klinische ontwikkeling van het product en/of de indicatie wordt stopgezet en de gegevens zullen niet worden ingediend bij regelgevende instanties. Er is geen einddatum voor het in aanmerking komen voor het indienen van een verzoek om gegevensuitwisseling voor dit onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen met daarin de onderzoeksdoelstellingen, het/de Amgen-product(en) en de Amgen-studie(s) in de reikwijdte, eindpunten/uitkomsten van belang, plan voor statistische analyse, gegevensvereisten, publicatieplan en kwalificaties van de onderzoeker(s). Over het algemeen willigt Amgen geen externe verzoeken in voor individuele patiëntgegevens met als doel veiligheids- en werkzaamheidskwesties die al in de productetikettering aan bod zijn gekomen, opnieuw te evalueren. Verzoeken worden beoordeeld door een commissie van interne adviseurs. Indien niet goedgekeurd, zal een onafhankelijk beoordelingspanel voor gegevensuitwisseling arbitreren en de uiteindelijke beslissing nemen. Na goedkeuring wordt de informatie die nodig is om de onderzoeksvraag te beantwoorden verstrekt onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Dit kunnen geanonimiseerde individuele patiëntgegevens en/of beschikbare ondersteunende documenten zijn, die fragmenten van de analysecode bevatten, indien voorzien in de analysespecificaties. Verdere details zijn beschikbaar op de onderstaande URL.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Behcet

Klinische onderzoeken op Apremilast

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Djibouti

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren