Apremilast gyermekgyógyászati vizsgálat Behçet-kórhoz kapcsolódó aktív szájfekélyben szenvedő gyermekeknél (BEAN)
2023. december 6. frissítette: Amgen
3. fázisú, multicentrikus, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat, amelyet egy aktív kezelési fázis követ az apremilast hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére 2 és 18 évesnél fiatalabb gyermekeknél, akiknél aktív szájfekély társult Behçet-kórral (BEAN)
Ennek a vizsgálatnak a célja az apremilaszt placebóhoz viszonyított hatékonyságának becslése a szájfekélyek kezelésében 2 és 18 év alatti gyermekeknél, akiknek Behçet-kórhoz (BD) társuló szájfekélyei vannak a 12. hétig.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
60
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Amgen Call Center
- Telefonszám: 866-572-6436
- E-mail: medinfo@amgen.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
- Toborzás
- Birmingham Childrens Hospital
-
Liverpool, Egyesült Királyság, L12 2AP
- Toborzás
- Alder Hey Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Bron cedex, Franciaország, 69677
- Toborzás
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Franciaország, 75019
- Toborzás
- Hôpital Robert Debré
-
Paris, Franciaország, 75015
- Toborzás
- Hôpital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 12462
- Toborzás
- Attikon University General Hospital
-
Athens, Görögország, 11527
- Toborzás
- Agia Sofia Children Hospital
-
Thessaloniki, Görögország, 54642
- Toborzás
- General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
-
-
-
-
-
Kfar Saba, Izrael, 4428164
- Toborzás
- Meir Medical Center
-
-
-
-
-
Chieti, Olaszország, 66100
- Toborzás
- Ospedale Santissima Annunziata
-
Genova, Olaszország, 16147
- Toborzás
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milano, Olaszország, 20122
- Toborzás
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
-
Roma, Olaszország, 00165
- Toborzás
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
-
Ankara, Pulyka, 06100
- Toborzás
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Pulyka, 34093
- Toborzás
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Pulyka, 34098
- Toborzás
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
-
Istanbul, Pulyka, 34764
- Toborzás
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
Izmir, Pulyka, 35330
- Toborzás
- Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Kayseri, Pulyka, 38030
- Toborzás
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28034
- Toborzás
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Toborzás
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Andalucía
-
Sevilla, Andalucía, Spanyolország, 41013
- Toborzás
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
Cataluña
-
Barcelona, Cataluña, Spanyolország, 08035
- Toborzás
- Hospital Universitari Vall d Hebron
-
Esplugues de Llobregat, Cataluña, Spanyolország, 08950
- Toborzás
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Comunidad Valenciana
-
Valencia, Comunidad Valenciana, Spanyolország, 46026
- Toborzás
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Lausanne, Svájc, 1011
- Megszűnt
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Kulcsfontosságú felvételi kritériumok
- Férfi vagy női résztvevők 2 és < 18 év közöttiek a randomizálás során.
- A szűrési látogatás előtt bármikor behçet-kórral (BD) diagnosztizálták, amely megfelel a Behçet-betegség Nemzetközi Tanulmányozó Csoportja (ISGBD) kritériumainak.
- Szájfekélyek, amelyek ≥ 3 alkalommal fordultak elő a szűrővizsgálatot megelőző 12 hónapos időszakban.
- A résztvevőnek ≥ 2 szájfekélye kell legyen mind a szűrővizsgálaton, mind az 1. napon.
- A résztvevő korábban ≥ 1 nem biológiai BD-kezelésben részesült, például, de nem kizárólagosan, helyi kortikoszteroidokkal vagy szisztémás kezeléssel.
Kulcsfontosságú kizárási kritériumok
Behcet-betegséggel összefüggő aktív főbb szervi érintettség - tüdő (pl. tüdőartéria aneurizma), vaszkuláris (pl. thrombophlebitis), gyomor-bélrendszeri (pl. fekélyek a gyomor-bél traktus mentén) és központi idegrendszeri (CNS) (pl. meningoencephalitis) megnyilvánulásai, és immunszuppresszív terápiát igénylő szemkárosodások (pl. uveitis); azonban:
- Korábbi jelentős szervi érintettség megengedett, ha az a szűrővizit előtt ≥1 évvel történt, és a beiratkozás időpontjában nem aktív
- Enyhe, BD-vel összefüggő, szisztémás immunszuppresszív kezelést nem igénylő szemkárosodásban szenvedő résztvevők engedélyezettek
- A BD-vel összefüggő ízületi gyulladásban és a BD-bőr manifesztációiban szenvedő résztvevők szintén megengedettek.
- A BD szájfekélyének kezelésére szolgáló biológiai terápiákkal való korábbi expozíció, egyéb indikációk esetén (beleértve a BD egyéb megnyilvánulásait is) megengedett a korábbi biológiai expozíció.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Apremilast
A résztvevők szájon át apremilasztot kapnak a kettős vak 12 hetes kezelési szakaszban.
Ezután a résztvevők továbbra is apremilast kapnak az aktív 40 hetes kezelési szakaszban.
|
A résztvevők szóban kapják az apremilast.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo az Apremilastnak
A résztvevők szájon át kapják a megfelelő placebót a kettős vak 12 hetes kezelési szakaszban.
Ezután a résztvevők apremilast kapnak az aktív 40 hetes kezelési szakaszban.
|
A résztvevők szóban kapják az apremilast.
Más nevek:
A résztvevők szóban kapják meg a megfelelő placebót.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A szájfekélyek számának görbe alatti területe a 0. héttől a 12. hétig (AUCw0-12)
Időkeret: 0. héttől 12. hétig
|
0. héttől 12. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szájfekélyek száma a 0. héttől a 12. hétig
Időkeret: 0. héttől 12. hétig
|
0. héttől 12. hétig
|
|
|
Változás a 0. hétről a 12. hétre a szájfekélyek fájdalmában
Időkeret: 0. héttől 12. hétig
|
A szájfekélyek fájdalmát vizuális analóg skálával (VAS) mérik.
A résztvevőket arra kérik, hogy helyezzenek függőleges vonalat egy 100 mm-es VAS-ra azon a ponton, amely a szájfekélyes fájdalom súlyosságát jelzi.
A skála a "nincs fájdalomtól" (bal kéz határa) a "legrosszabb fájdalomig" (jobb kéz határa) terjed.
|
0. héttől 12. hétig
|
|
Teljes válaszarány szájfekély esetén
Időkeret: 12. hét
|
A szájüregi fekélyekre adott teljes válaszarányt azon résztvevők arányaként határozzák meg, akik a 12. héten szájfekélymentesek voltak.
|
12. hét
|
|
Azon résztvevők aránya a 12. héten, akiknél a szájfekélyek száma 50%-kal vagy nagyobb mértékben csökkent a 0. héttől
Időkeret: 0. héttől 12. hétig
|
0. héttől 12. hétig
|
|
|
Teljes válaszarány nemi fekélyekre
Időkeret: 12. hét
|
A nemi fekélyekre adott teljes válaszarányt azon résztvevők (a 0. héten genitális fekélyben szenvedők) arányaként határozzuk meg, akik a 12. héten nem voltak genitális fekélyektől.
|
12. hét
|
|
Változás a 0. hétről a 12. hétre a betegségtevékenységben
Időkeret: 0. héttől 12. hétig
|
A betegség aktivitását a Behçet-féle betegség aktuális aktivitásának (BDCAF) pontszámával mérjük.
A BDCAF 3 komponens pontszámból áll: a Behçet-betegség aktuális aktivitási indexe (BDCAI), a páciens betegség-aktivitás-érzékelése és a klinikus általános betegség-aktivitás-érzékelése.
A BDCAI pontszám 0 és 12 között van.
A magasabb pontszám magasabb szintű betegségaktivitást (rosszabbodást), a kiindulási értékhez képest negatív változás pedig javulást jelez.
A páciens betegség-aktivitás-érzékelését és a klinikus általános betegség-aktivitás-észlelését az alany, illetve a klinikus egy 1-től 7-ig terjedő skálán értékelte, ahol a magasabb pontszám magasabb szintű betegségaktivitást jelez.
|
0. héttől 12. hétig
|
|
Azon résztvevők aránya a 12. héten, akiknél a Behçet-betegséggel kapcsolatos megnyilvánulások újonnan jelentkeztek vagy kiújultak (a szájüregi és nemi fekélyeken kívül)
Időkeret: 12. hét
|
12. hét
|
|
|
Változás a 0. hétről a 12. hétre a Short Form Survey-n (SF-10)
Időkeret: 0. héttől 12. hétig
|
Az SF-10 Health Survey for Children egy szülők által kitöltött felmérés, amely 10 kérdést tartalmaz a Gyermekegészségügyi Kérdőívből.
Az SF-10 fizikai és pszichoszociális egészségügyi összefoglaló mérések készítésére szolgál.
A 10 kérdésre adott válaszok mindegyikét 1-től 6-ig terjedő pontértékkel értékelik (1 a lehető legrosszabb állapot, a 6 pedig a lehető legjobb feltétel).
Az SF-10 fizikai és pszichoszociális méréseket úgy pontozzák, hogy a magasabb pontszámok kedvezőbb működést jelezzenek.
|
0. héttől 12. hétig
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményben résztvevők száma
Időkeret: Akár az 56. hétig
|
Akár az 56. hétig
|
|
|
Az öngyilkossággal/öngyilkossággal kapcsolatos elképzelések és viselkedések előfordulása, súlyossága és gyakorisága a Columbia öngyilkossági súlyossági besorolási skála (C-SSRS) szerint
Időkeret: Akár az 56. hétig
|
A C-SSRS egy értékelő eszköz, amely értékeli az öngyilkossági gondolatokat és viselkedést. Az öngyilkossági gondolatokkal vagy viselkedéssel rendelkező résztvevők száma azoknak a résztvevőknek a száma, akik a vizsgálat során bármikor „igen” választ adnak (a biztonsági nyomon követés végéig, 56. hét) a 10 kategória valamelyikére: 1. kategória: Halott akarás : Aktív öngyilkossági gondolat konkrét tervvel és szándékkal 6. kategória: Előkészületi cselekmények vagy magatartás 7. kategória: Megszakított kísérlet 8. kategória: Megszakított kísérlet 9. kategória: Tényleges kísérlet (nem halálos) 10. kategória: Befejezett öngyilkosság |
Akár az 56. hétig
|
|
Változás a 0. hétről az 52. hétre a Tanner Stagingban
Időkeret: 0. héttől 52. hétig
|
Tanner A szexuális fejlődés értékelésének stádiumát a szexuális érettség értékelésére használják.
A Tanner Staging értékelés 3 tartományból (szeméremszőrzet, mellfejlődés és egyéb változások) áll a lányok esetében, és 4 tartományból (szeméremszőrzet, péniszfejlődés, herék fejlődése és egyéb változások) fiúknál.
A szakaszok 1-től 5-ig terjednek, 1 a serdülőkor előtti és 5 felnőtt.
|
0. héttől 52. hétig
|
|
Változás a testtömeg-mérésekben
Időkeret: 0. héttől 56. hétig
|
0. héttől 56. hétig
|
|
|
Változás a magasságmérésekben
Időkeret: 0. héttől 56. hétig
|
0. héttől 56. hétig
|
|
|
A testtömeg-index (BMI) változása
Időkeret: 0. héttől 56. hétig
|
A BMI-t súly/(magasság/100)^2 értékben határoztuk meg
|
0. héttől 56. hétig
|
|
Az apremilast plazmakoncentrációi
Időkeret: Akár az 52. hétig
|
Akár az 52. hétig
|
|
|
Az Apremilast íze és elfogadhatósága
Időkeret: 0. hét és 2. hét
|
Az ízlést és az elfogadhatóságot egy kérdőív segítségével értékelik, amelyen egy 7 pontos Likert-skála található, ahol az 1 a „szuper rossz” és a 7 „szuper jó” között mozog, és olyan kérdéseket kell feltenni, amelyek meghatározzák, hogy a résztvevők képesek-e bevenni a terápiás gyógyszert.
|
0. hét és 2. hét
|
|
Azon résztvevők aránya, akik a Behçet-kór súlyosbodása miatt protokollban tiltott gyógyszereket igényelnek
Időkeret: 0. héttől 12. hétig
|
0. héttől 12. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: MD, Amgen
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. szeptember 9.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. augusztus 23.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. augusztus 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 24.
Első közzététel (Tényleges)
2020. augusztus 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. december 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 6.
Utolsó ellenőrzés
2023. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Bőrbetegségek
- Szembetegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Stomatognatikus betegségek
- Szájbetegségek
- Uveitis, elülső
- Panuveitis
- Uveitis
- Uveális betegségek
- Vasculitis
- Örökletes autogyulladásos betegségek
- Bőrbetegségek, genetikai
- Bőrbetegségek, érrendszeri
- Behcet szindróma
- Szájfekély
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Enzim gátlók
- Fájdalomcsillapítók
- Érzékszervi rendszer ügynökei
- Nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek
- Fájdalomcsillapítók, nem kábító
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Reumaellenes szerek
- Foszfodiészteráz inhibitorok
- Foszfodiészteráz 4 inhibitorok
- Apremilast
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 20190530
- 2019-002787-27 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Azonosított egyedi páciensadatok a jóváhagyott adatmegosztási kérelemben szereplő konkrét kutatási kérdés megválaszolásához szükséges változókhoz.
IPD megosztási időkeret
Az ezzel a vizsgálattal kapcsolatos adatmegosztási kérelmek a vizsgálat befejezését követő 18 hónap elteltével kerülnek elbírálásra, és vagy 1) a termék és a javallat forgalomba hozatali engedélyt kapott mind az Egyesült Államokban, mind Európában, vagy 2) a termék és/vagy indikáció klinikai fejlesztése leáll. és az adatokat nem adják át a szabályozó hatóságoknak.
Ehhez a tanulmányhoz nincs határidő az adatmegosztási kérelem benyújtására való jogosultságnak.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A minősített kutatók kérelmet nyújthatnak be, amely tartalmazza a kutatási célkitűzéseket, az Amgen-termék(ek)et és az Amgen-tanulmány(oka)t, az érdeklődésre számot tartó végpontokat/eredményeket, a statisztikai elemzési tervet, az adatkövetelményeket, a publikációs tervet és a kutató(k) képesítését.
Általánosságban elmondható, hogy az Amgen nem ad külső kéréseket az egyes betegek adataira vonatkozóan a termékcímkézésben már tárgyalt biztonságossági és hatásossági kérdések újraértékelése céljából.
A kérelmeket belső tanácsadókból álló bizottság vizsgálja felül.
Ha nem hagyják jóvá, egy adatmegosztási független ellenőrző testület dönt, és hozza meg a végső döntést.
A jóváhagyást követően a kutatási kérdés megválaszolásához szükséges információkat az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint biztosítják.
Ez magában foglalhatja az anonimizált egyéni páciensadatokat és/vagy a rendelkezésre álló alátámasztó dokumentumokat, amelyek az elemzési kód töredékeit tartalmazzák, ha az elemzési specifikációkban szerepel.
További részletek az alábbi URL-en érhetők el.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .