Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pediatryczne apremilastu u dzieci z aktywnymi owrzodzeniami jamy ustnej związanymi z chorobą Behçeta (BEAN)

26 listopada 2025 zaktualizowane przez: Amgen

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w grupach równoległych, po którym następuje faza aktywnego leczenia w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa apremilastu u dzieci w wieku od 2 do mniej niż 18 lat z aktywnymi owrzodzeniami jamy ustnej Z chorobą Behçeta (FASOLA)

Celem tego badania jest ocena skuteczności apremilastu w porównaniu z placebo w leczeniu owrzodzeń jamy ustnej u uczestników pediatrycznych w wieku od 2 do < 18 lat z owrzodzeniami jamy ustnej związanymi z chorobą Behçeta (ChAD) do 12. tygodnia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Rekrutacyjny
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francja, 75019
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Francja, 75015
        • Zakończony
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 12462
        • Rekrutacyjny
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Grecja, 11527
        • Rekrutacyjny
        • Agia Sofia Children Hospital
      • Thessaloniki, Grecja, 54642
        • Rekrutacyjny
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Zakończony
        • Hospital Universitario La Paz
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Izrael
      • Kfar Saba, Izrael, 4428164
        • Rekrutacyjny
        • Meir Medical Center
  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria, 1011
        • Zakończony
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06100
        • Rekrutacyjny
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34098
        • Rekrutacyjny
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Rekrutacyjny
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34764
        • Rekrutacyjny
        • Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35330
        • Zakończony
        • Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Kayseri, Turcja (Türkiye), 38030
        • Rekrutacyjny
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Włochy
      • Chieti, Włochy, 66100
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Santissima Annunziata
      • Genova, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Włochy, 20122
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
      • Roma, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Zakończony
        • Birmingham Childrens Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Rekrutacyjny
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LD
        • Rekrutacyjny
        • John Radcliffe Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 2 do < 18 lat w momencie randomizacji.
  • Zdiagnozowano chorobę Behçeta (ChAD) spełniającą kryteria International Study Group for Behçet Disease (ISGBD) w dowolnym momencie przed wizytą przesiewową.
  • Owrzodzenia jamy ustnej, które wystąpiły ≥ 3 razy w okresie 12 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  • Uczestnik musi mieć ≥ 2 owrzodzenia jamy ustnej zarówno podczas wizyty przesiewowej, jak i w dniu 1.
  • Uczestnik był wcześniej leczony ≥ 1 niebiologiczną terapią ChAD, taką jak między innymi miejscowe kortykosteroidy lub leczenie ogólnoustrojowe.

Kluczowe kryteria wykluczenia

  • Związane z chorobą Behceta aktywne zajęcie głównych narządów - objawy płucne (np. tętniak tętnicy płucnej), naczyniowe (np. zakrzepowe zapalenie żył), żołądkowo-jelitowe (np. wrzody wzdłuż przewodu pokarmowego) i ośrodkowego układu nerwowego (OUN) (np. zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych), oraz zmiany oczne (np. zapalenie błony naczyniowej oka) wymagające terapii immunosupresyjnej; Jednakże:

    • Dopuszczalne jest wcześniejsze zajęcie głównych narządów, jeśli wystąpiło ≥1 rok przed wizytą przesiewową i nie było aktywne w momencie rejestracji
    • Dopuszczeni są uczestnicy z łagodnymi zmianami ocznymi związanymi z ChAD, niewymagającymi ogólnoustrojowej terapii immunosupresyjnej
    • Dopuszczeni są również uczestnicy z zapaleniem stawów związanym z ChAD i objawami skórnymi ChAD.
  • Wcześniejsza ekspozycja na terapie biologiczne w leczeniu owrzodzeń jamy ustnej w ChAD, dopuszczalna jest wcześniejsza ekspozycja na leki biologiczne w przypadku innych wskazań (w tym innych objawów ChAD).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Apremilast
Uczestnicy otrzymają doustnie apremilast w 12-tygodniowej fazie leczenia prowadzonej metodą podwójnie ślepej próby. Następnie uczestnicy będą nadal otrzymywać apremilast w aktywnej 40-tygodniowej fazie leczenia.
Lek: Apremilast
Uczestnicy otrzymają apremilast doustnie.
Inne nazwy:
  • Otezla®
Komparator placebo: Placebo na Apremilast
Uczestnicy otrzymają doustnie pasujące placebo w 12-tygodniowej fazie leczenia prowadzonej metodą podwójnie ślepej próby. Następnie uczestnicy otrzymają apremilast w aktywnej 40-tygodniowej fazie leczenia.
Lek: Apremilast
Uczestnicy otrzymają apremilast doustnie.
Inne nazwy:
  • Otezla®
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymają doustnie pasujące placebo.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pole pod krzywą dla liczby owrzodzeń jamy ustnej od tygodnia 0 do tygodnia 12 (AUCw0-12)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 12
Tydzień 0 do Tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba owrzodzeń jamy ustnej od tygodnia 0 do tygodnia 12
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 12
Tydzień 0 do Tydzień 12
Całkowity wskaźnik odpowiedzi na owrzodzenia jamy ustnej
Ramy czasowe: Tydzień 12
Wskaźnik całkowitej odpowiedzi na owrzodzenia jamy ustnej definiuje się jako odsetek uczestników, u których w 12. tygodniu nie stwierdzono owrzodzeń jamy ustnej.
Tydzień 12
Odsetek uczestników w 12. tygodniu, u których liczba owrzodzeń jamy ustnej zmniejszyła się o co najmniej 50% od tygodnia 0.
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 12
Tydzień 0 do Tydzień 12
Pełny wskaźnik odpowiedzi na wrzody narządów płciowych
Ramy czasowe: Tydzień 12
Odsetek całkowitych odpowiedzi w przypadku owrzodzeń narządów płciowych definiuje się jako odsetek uczestników (z owrzodzeniami narządów płciowych w tygodniu 0), u których w 12. tygodniu nie występują owrzodzenia narządów płciowych.
Tydzień 12
Zmiana z tygodnia 0 na tydzień 12 w aktywności choroby
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 12
Aktywność choroby mierzona jest na podstawie wyników BDCAF (Behçet's Disease Current Activity). BDCAF składa się z 3 wyników składowych: wskaźnika aktualnej aktywności choroby Behçeta (BDCAI), postrzegania aktywności choroby przez pacjenta i ogólnej percepcji aktywności choroby przez klinicystę. Wynik BDCAI waha się od 0 do 12. Wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom aktywności choroby (pogorszenie), a ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na poprawę. Postrzeganie aktywności choroby przez pacjenta i ogólne postrzeganie aktywności choroby przez klinicystę zostały ocenione odpowiednio przez pacjenta i klinicystę, stosując skalę od 1 do 7, gdzie wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom aktywności choroby.
Tydzień 0 do Tydzień 12
Odsetek uczestników w 12. tygodniu, u których wystąpiło lub nawróciło objawy związane z zespołem Behçeta (inne niż owrzodzenia jamy ustnej i narządów płciowych)
Ramy czasowe: Tydzień 12
Tydzień 12
Zmiana z tygodnia 0 na tydzień 12 w krótkiej ankiecie (SF-10)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 12
Ankieta zdrowotna SF-10 dla dzieci to ankieta wypełniana przez rodziców, która zawiera 10 pytań zaadaptowanych z Kwestionariusza zdrowia dziecka. SF-10 jest przeznaczony do tworzenia podsumowujących pomiarów zdrowia fizycznego i psychospołecznego. Każda z 10 odpowiedzi na pytania jest punktowana wartością punktową od 1 do 6 (1 to najgorszy możliwy stan, a 6 to najlepszy możliwy stan). Fizyczne i psychospołeczne wskaźniki SF-10 są punktowane w taki sposób, że wyższe wyniki wskazują na korzystniejsze funkcjonowanie.
Tydzień 0 do Tydzień 12
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym związanym z leczeniem
Ramy czasowe: Do tygodnia 56
Do tygodnia 56
Występowanie, nasilenie i częstotliwość myśli i zachowań związanych z samobójstwem/samobójstwem oceniane za pomocą skali oceny nasilenia samobójstw (C-SSRS) Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Ramy czasowe: Do tygodnia 56

C-SSRS to narzędzie oceny, które ocenia myśli i zachowania samobójcze. Liczba uczestników z myślami lub zachowaniami samobójczymi jest zdefiniowana jako liczba uczestników, którzy odpowiedzieli „tak” w dowolnym momencie badania (do końca obserwacji dotyczącej bezpieczeństwa, tydzień 56) w jednej z 10 kategorii:

Kategoria 1: Pragnienie śmierci Kategoria 2: Niespecyficzne, aktywne myśli samobójcze Kategoria 3: Czynne myśli samobójcze wszelkimi metodami (nie planowymi) bez zamiaru działania Kategoria 4: Czynne myśli samobójcze z pewnym zamiarem działania, bez określonego planu Kategoria 5 : Aktywne myśli samobójcze z określonym planem i zamiarem Kategoria 6: Czynności przygotowawcze lub zachowanie Kategoria 7: Nieudana próba Kategoria 8: Próba przerwana Kategoria 9: Faktyczna próba (niezakończona zgonem) Kategoria 10: Samobójstwo dokonane
Do tygodnia 56
Zmiana z tygodnia 0 na tydzień 52 w Tanner Staging
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 52
Do oceny dojrzałości płciowej zostanie wykorzystany Tanner Staging oceny rozwoju płciowego. Ocena stopnia zaawansowania Tannera składa się z 3 domen (włosy łonowe, rozwój piersi i inne zmiany) dla dziewcząt i 4 domen (włosy łonowe, rozwój penisa, rozwój jąder i inne zmiany) dla chłopców. Etapy wahają się od 1 do 5, przy czym 1 oznacza wiek przed dojrzewaniem, a 5 dorosłych.
Tydzień 0 do Tydzień 52
Zmiana pomiarów masy ciała
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 56
Tydzień 0 do Tydzień 56
Zmiana pomiarów wysokości
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 56
Tydzień 0 do Tydzień 56
Zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 56
BMI oceniane jako waga/(wzrost/100)^2
Tydzień 0 do Tydzień 56
Stężenie apremilastu w osoczu
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Smak i akceptowalność apremilastu
Ramy czasowe: Tydzień 0 i Tydzień 2
Smak i akceptowalność zostaną ocenione za pomocą kwestionariusza z 7-punktową skalą twarzy Likerta, z 1 w zakresie od „bardzo źle” do 7 „bardzo dobrze” oraz pytaniami mającymi na celu ustalenie, czy uczestnicy są w stanie przyjmować lek leczniczy.
Tydzień 0 i Tydzień 2
Odsetek uczestników, którzy wymagają leków zabronionych w protokole z powodu pogorszenia choroby Behçeta
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 12
Tydzień 0 do Tydzień 12
Zmiana z tygodnia 0 na 12 tygodnia w bólu doustnych wrzodów u uczestników w wieku 5 lat i starszych
Ramy czasowe: Tydzień 0 do tygodnia 12
Ból wrzodów doustnych będzie mierzony wizualną skalą analogową (VAS). Uczestnicy zostaną poproszeni o umieszczenie linii pionowej na 100 mm VAS w punkcie reprezentującym nasilenie bólu wrzodów jamy ustnej. Skala będzie się wahać od „bez bólu” (granica lewej ręki) do „najgorszego możliwego bólu” (granica prawej ręki).
Tydzień 0 do tygodnia 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amgen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Amgen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 września 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

7 lutego 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

17 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20190530
  • 2023-503436-40-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację dane poszczególnych pacjentów dla zmiennych niezbędnych do rozwiązania konkretnego pytania badawczego w zatwierdzonym wniosku o udostępnienie danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Prośby o udostępnienie danych dotyczące tego badania będą rozpatrywane począwszy od 18 miesięcy po zakończeniu badania i albo 1) produkt i wskazanie uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zarówno w USA, jak i Europie, albo 2) badania kliniczne produktu i/lub wskazania zostały przerwane a dane nie będą przekazywane organom regulacyjnym. Nie ma ostatecznej daty kwalifikowalności do przesłania prośby o udostępnienie danych dla tego badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek zawierający cele badawcze, produkt(y) firmy Amgen i badanie/badania firmy Amgen w zakresie, punkty końcowe/wyniki będące przedmiotem zainteresowania, plan analizy statystycznej, wymagania dotyczące danych, plan publikacji oraz kwalifikacje badacza(ów). Ogólnie rzecz biorąc, firma Amgen nie przyjmuje zewnętrznych próśb o dane poszczególnych pacjentów w celu ponownej oceny kwestii bezpieczeństwa i skuteczności, które zostały już uwzględnione na etykiecie produktu. Wnioski są rozpatrywane przez komitet doradców wewnętrznych. Jeśli nie zostanie to zatwierdzone, niezależny panel kontrolny ds. udostępniania danych przeprowadzi arbitraż i podejmie ostateczną decyzję. Po zatwierdzeniu informacje niezbędne do odpowiedzi na pytanie badawcze zostaną dostarczone zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych. Może to obejmować zanonimizowane dane poszczególnych pacjentów i/lub dostępne dokumenty potwierdzające, zawierające fragmenty kodu analizy, jeśli podano w specyfikacjach analizy. Dalsze szczegóły są dostępne pod poniższym adresem URL.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Behçeta

Badania kliniczne na Apremilast

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj