Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pediatrická studie Apremilast u dětí s aktivními ústními vředy spojenými s Behçetovou chorobou (BEAN)

26. listopadu 2025 aktualizováno: Amgen

Fáze 3, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie, po níž následovala fáze aktivní léčby k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Apremilastu u dětí ve věku od 2 do méně než 18 let s aktivními vředy v dutině ústní S Behçetovou chorobou (BEAN)

Cílem této studie je odhadnout účinnost apremilastu ve srovnání s placebem při léčbě vředů v dutině ústní u pediatrických účastníků ve věku od 2 do < 18 let s vředy v dutině ústní souvisejícími s Behçetovou chorobou (BD) do 12. týdne.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Amgen Call Center
  • Telefonní číslo: 866-572-6436
  • E-mail: medinfo@amgen.com

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Nábor
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francie, 75019
        • Nábor
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Francie, 75015
        • Ukončeno
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Itálie
      • Chieti, Itálie, 66100
        • Nábor
        • Ospedale Santissima Annunziata
      • Genova, Itálie, 16147
        • Nábor
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Itálie, 20122
        • Nábor
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
      • Roma, Itálie, 00165
        • Nábor
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Izrael
      • Kfar Saba, Izrael, 4428164
        • Nábor
        • Meir Medical Center
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Ukončeno
        • Birmingham Childrens Hospital
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Nábor
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LD
        • Nábor
        • John Radcliffe Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06100
        • Nábor
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34098
        • Nábor
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Nábor
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34764
        • Nábor
        • Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35330
        • Ukončeno
        • Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Kayseri, Turecko (Türkiye), 38030
        • Nábor
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 12462
        • Nábor
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Řecko, 11527
        • Nábor
        • Agia Sofia Children Hospital
      • Thessaloniki, Řecko, 54642
        • Nábor
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Nábor
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Ukončeno
        • Hospital Universitario La Paz
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • Ukončeno
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení

  • Muži nebo ženy ve věku 2 až < 18 let při randomizaci.
  • Kdykoli před screeningovou návštěvou byla diagnostikována behçetova nemoc (BD) splňující kritéria Mezinárodní studijní skupiny pro Behçetovu nemoc (ISGBD).
  • Orální vředy, které se vyskytly ≥ 3krát během 12měsíčního období před screeningovou návštěvou.
  • Účastník musí mít ≥ 2 ústní vředy jak při screeningové návštěvě, tak v den 1.
  • Účastník prodělal předchozí léčbu ≥ 1 nebiologickou terapií BD, jako jsou, ale bez omezení, lokální kortikosteroidy nebo systémová léčba.

Klíčová kritéria vyloučení

  • Aktivní postižení hlavních orgánů související s Behcetovou chorobou – plicní (např. aneuryzma plicní tepny), vaskulární (např. tromboflebitida), gastrointestinální (např. vředy podél gastrointestinálního traktu) a projevy centrálního nervového systému (CNS) (např. meningoencefalitida), a oční léze (např. uveitida) vyžadující imunosupresivní terapii; nicméně:

    • Předchozí postižení velkých orgánů je povoleno, pokud k němu došlo ≥ 1 rok před screeningovou návštěvou a není aktivní v době zařazení
    • Účastníci s mírnými očními lézemi souvisejícími s BD nevyžadujícími systémovou imunosupresivní léčbu jsou povoleni
    • Povoleni jsou také účastníci s artritidou související s BD a kožními projevy BD.
  • Předchozí expozice biologickým terapiím pro léčbu BD vředů v ústech, předchozí biologická expozice je povolena pro jiné indikace (včetně jiných projevů BD).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Apremilast
Účastníci dostanou apremilast perorálně ve dvojitě zaslepené 12týdenní léčebné fázi. Poté budou účastníci nadále dostávat apremilast v aktivní 40týdenní fázi léčby.
Lék: Apremilast
Účastníci obdrží apremilast ústně.
Ostatní jména:
  • Otezla®
Komparátor placeba: Placebo do Apremilastu
Účastníci dostanou odpovídající placebo orálně ve dvojitě zaslepené 12týdenní léčebné fázi. Poté účastníci dostanou apremilast v aktivní 40týdenní fázi léčby.
Lék: Apremilast
Účastníci obdrží apremilast ústně.
Ostatní jména:
  • Otezla®
Lék: Placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo perorálně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Oblast pod křivkou pro počet vředů v ústech od týdne 0 do týdne 12 (AUCw0-12)
Časové okno: Týden 0 až týden 12
Týden 0 až týden 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet vředů v dutině ústní od týdne 0 do týdne 12
Časové okno: Týden 0 až týden 12
Týden 0 až týden 12
Kompletní míra odezvy na vředy v ústech
Časové okno: 12. týden
Úplná odezva na vředy v dutině ústní je definována jako podíl účastníků, kteří jsou bez vředů v ústech v týdnu 12.
12. týden
Podíl účastníků v týdnu 12, jejichž počet vředů v dutině ústní je snížen o více než nebo rovný 50 % od týdne 0
Časové okno: Týden 0 až týden 12
Týden 0 až týden 12
Kompletní míra odezvy na genitální vředy
Časové okno: 12. týden
Míra kompletní odpovědi na genitální vředy je definována jako podíl účastníků (s genitálními vředy v týdnu 0), kteří jsou bez genitálních vředů v týdnu 12.
12. týden
Změna z týdne 0 na týden 12 v aktivitě onemocnění
Časové okno: Týden 0 až týden 12
Aktivita onemocnění se měří pomocí skóre Behçet's Disease Current Activity (BDCAF). BDCAF se skládá ze 3 dílčích skóre: skóre Behçet's Disease Current Activity Index (BDCAI), skóre pacienta vnímání aktivity onemocnění a klinického celkového vnímání aktivity onemocnění. Skóre BDCAI se pohybuje od 0 do 12. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň aktivity onemocnění (zhoršení) a negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení. Vnímání aktivity onemocnění pacientem a celkové vnímání aktivity onemocnění klinikem byly hodnoceny subjektem a klinickým lékařem pomocí stupnice 1 až 7, kde vyšší skóre indikuje vyšší úroveň aktivity onemocnění.
Týden 0 až týden 12
Podíl účastníků ve 12. týdnu, kteří mají nově vzniklý nebo opakovaný výskyt Behçetových projevů (jiných než vředy v ústech a pohlavních orgánech)
Časové okno: 12. týden
12. týden
Změna z týdne 0 na týden 12 v dotazníku Short Form Survey (SF-10)
Časové okno: Týden 0 až týden 12
SF-10 Health Survey for Children je průzkum vyplněný rodiči, který obsahuje 10 otázek upravených z dotazníku Child Health Questionnaire. SF-10 je určen k vytváření souhrnných opatření pro fyzické a psychosociální zdraví. Každá z 10 odpovědí na otázky je ohodnocena bodovou hodnotou od 1 do 6 (1 je nejhorší možný stav a 6 je nejlepší možný stav). Fyzická a psychosociální opatření SF-10 jsou bodována tak, že vyšší skóre ukazuje na příznivější fungování.
Týden 0 až týden 12
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Až do 56. týdne
Až do 56. týdne
Výskyt, závažnost a frekvence sebevražd/nápadů a chování souvisejících se sebevraždou podle hodnocení Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Časové okno: Až do 56. týdne

C-SSRS je hodnotící nástroj, který hodnotí sebevražedné myšlenky a chování. Počet účastníků se sebevražednými myšlenkami nebo chováním je definován jako počet účastníků, kteří odpoví „ano“ kdykoli během studie (až do konce bezpečnostního sledování, týden 56) na jednu z 10 kategorií:

Kategorie 1: Přání být mrtvý Kategorie 2: Nespecifické aktivní sebevražedné myšlenky Kategorie 3: Aktivní sebevražedné myšlenky s jakýmikoli metodami (ne plánem) bez úmyslu jednat Kategorie 4: Aktivní sebevražedné myšlenky s určitým úmyslem jednat, bez konkrétního plánu Kategorie 5 : Aktivní sebevražedné myšlenky se specifickým plánem a záměrem Kategorie 6: Přípravné činy nebo chování Kategorie 7: Přerušený pokus Kategorie 8: Přerušený pokus Kategorie 9: Skutečný pokus (nefatální) Kategorie 10: Dokončená sebevražda
Až do 56. týdne
Změna z týdne 0 na týden 52 v Tanner Staging
Časové okno: Týden 0 až 52
Tanner Staging hodnocení sexuálního vývoje bude použit k posouzení sexuální zralosti. Hodnocení Tanner Staging se skládá ze 3 domén (ochlupení na ohanbí, vývoj prsou a další změny) u dívek a 4 domén (ochlupení na ohanbí, vývoj penisu, vývoj varlat a další změny) u chlapců. Stádia se pohybují od 1 do 5, přičemž 1 označuje preadolescent a 5 dospělé.
Týden 0 až 52
Změna v měření tělesné hmotnosti
Časové okno: Týden 0 až 56
Týden 0 až 56
Změna měření výšky
Časové okno: Týden 0 až 56
Týden 0 až 56
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Týden 0 až 56
BMI hodnoceno jako váha/(výška/100)^2
Týden 0 až 56
Plazmatické koncentrace Apremilastu
Časové okno: Až do 52. týdne
Až do 52. týdne
Chuť a přijatelnost Apremilastu
Časové okno: Týden 0 a týden 2
Vkus a přijatelnost budou hodnoceny pomocí dotazníku se 7-bodovou Likertovou stupnicí, s 1 v rozsahu od „super špatné“ do 7 „super dobré“ a otázkami, které určují, zda jsou účastníci schopni užívat léčebné léky.
Týden 0 a týden 2
Podíl účastníků, kteří vyžadují protokolem zakázané léky kvůli zhoršení Behçetovy choroby
Časové okno: Týden 0 až týden 12
Týden 0 až týden 12
Změna z týdne 0 až 12. týdne v bolesti ústních vředů u účastníků ve věku 5 let a starších
Časové okno: Týden 0 až 12. týden
Bolest perorálních vředů bude měřena vizuálním analogovým měřítkem (VAS). Účastníci budou požádáni, aby umístili vertikální linii na 100 mm VAS v bodě, který představuje závažnost bolesti orálních vředů. Měřítko se bude pohybovat od „žádné bolesti“ (hranice levé ruky) po „nejhorší možnou bolest“ (hranice pravé ruky).
Týden 0 až 12. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: MD, Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. září 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

7. února 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

17. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

27. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20190530
  • 2023-503436-40-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ve schválené žádosti o sdílení dat byly odstraněny údaje o jednotlivých pacientech pro proměnné nezbytné k řešení konkrétní výzkumné otázky.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o sdílení údajů související s touto studií budou zvažovány počínaje 18 měsíci po skončení studie a buď 1) produktu a indikaci bylo uděleno povolení k uvedení na trh v USA i Evropě, nebo 2) klinický vývoj produktu a/nebo indikace bude ukončen a údaje nebudou předloženy regulačním orgánům. Neexistuje žádné konečné datum pro způsobilost k odeslání žádosti o sdílení údajů pro tuto studii.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou předložit žádost obsahující cíle výzkumu, produkt(y) Amgen a studii/studie Amgen v rozsahu, sledované sledované cíle/výsledky, plán statistické analýzy, požadavky na data, plán publikace a kvalifikaci výzkumného pracovníka(ů). Společnost Amgen obecně neschvaluje externí žádosti o údaje o jednotlivých pacientech za účelem přehodnocení otázek bezpečnosti a účinnosti, které již byly popsány v označení produktu. Žádosti posuzuje výbor interních poradců. Pokud nebude schválen, rozhodne nezávislý kontrolní panel sdílení dat a učiní konečné rozhodnutí. Po schválení budou poskytnuty informace nezbytné k řešení výzkumné otázky za podmínek dohody o sdílení dat. To může zahrnovat anonymizované údaje o jednotlivých pacientech a/nebo dostupné podpůrné dokumenty obsahující fragmenty kódu analýzy, pokud jsou uvedeny ve specifikacích analýzy. Další podrobnosti jsou k dispozici na níže uvedené adrese URL.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Apremilast

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit