Педиатрическое исследование апремиласта у детей с активными язвами полости рта, связанными с болезнью Бехчета (BEAN)
26 ноября 2025 г. обновлено: Amgen
Фаза 3, многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование, за которым следует фаза активного лечения для оценки эффективности и безопасности апремиласта у детей от 2 до 18 лет с активными язвами полости рта, связанными При болезни Бехчета (БОБ)
Целью данного исследования является оценка эффективности апремиласта по сравнению с плацебо при лечении язв во рту у детей в возрасте от 2 до 18 лет с язвами во рту, связанными с болезнью Бехчета (ББ), в течение 12 недель.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
60
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Amgen Call Center
- Номер телефона: 866-572-6436
- Электронная почта: medinfo@amgen.com
Места учебы
-
-
-
Athens, Греция, 12462
- Рекрутинг
- Attikon University General Hospital
-
Athens, Греция, 11527
- Рекрутинг
- Agia Sofia Children Hospital
-
Thessaloniki, Греция, 54642
- Рекрутинг
- General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
-
-
-
-
-
Kfar Saba, Израиль, 4428164
- Рекрутинг
- Meir Medical Center
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 28034
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Испания, 28046
- Прекращено
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Andalusia
-
Seville, Andalusia, Испания, 41013
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Испания, 08035
- Рекрутинг
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Esplugues de Llobregat, Catalonia, Испания, 08950
- Рекрутинг
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Испания, 46026
- Рекрутинг
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Chieti, Италия, 66100
- Рекрутинг
- Ospedale Santissima Annunziata
-
Genova, Италия, 16147
- Рекрутинг
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Италия, 20122
- Рекрутинг
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
-
Roma, Италия, 00165
- Рекрутинг
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
- Прекращено
- Birmingham Childrens Hospital
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L12 2AP
- Рекрутинг
- Alder Hey Childrens Hospital
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LD
- Рекрутинг
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Турция (Туркие), 06100
- Рекрутинг
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34098
- Рекрутинг
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34093
- Рекрутинг
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34764
- Рекрутинг
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
Izmir, Турция (Туркие), 35330
- Прекращено
- Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakültesi Hastanesi
-
Kayseri, Турция (Туркие), 38030
- Рекрутинг
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
-
-
-
Bron, Франция, 69677
- Рекрутинг
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Франция, 75019
- Рекрутинг
- Hôpital Robert Debré
-
Paris, Франция, 75015
- Прекращено
- Hopital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Lausanne, Швейцария, 1011
- Прекращено
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения
- Участники мужского или женского пола в возрасте от 2 до < 18 лет при рандомизации.
- Диагноз болезни Бехчета (ББ), соответствующий критериям Международной исследовательской группы по болезни Бехчета (ISGBD), установлен в любое время до визита для скрининга.
- Язвы в полости рта, возникшие ≥ 3 раз в течение 12 месяцев до визита для скрининга.
- У участника должно быть ≥ 2 язв в полости рта как во время скринингового визита, так и в 1-й день.
- Участник проходил предшествующее лечение ≥ 1 небиологической терапией BD, такой как, помимо прочего, местные кортикостероиды или системное лечение.
Ключевые критерии исключения
Связанное с болезнью Бехчета активное поражение крупных органов — легочные (например, аневризма легочной артерии), сосудистые (например, тромбофлебит), желудочно-кишечные (например, язвы вдоль желудочно-кишечного тракта) и центральная нервная система (ЦНС) (например, менингоэнцефалит) проявления, и поражения глаз (например, увеит), требующие иммуносупрессивной терапии; однако:
- Предыдущее поражение крупных органов допускается, если оно произошло ≥1 года до визита для скрининга и не было активным на момент регистрации.
- Допускаются участники с легкими поражениями глаз, связанными с БАР, не требующими системной иммуносупрессивной терапии.
- Также допускаются участники с артритом, связанным с ББ, и кожными проявлениями ББ.
- Предыдущее воздействие биологических препаратов для лечения язв полости рта при БАР, предшествующее воздействие биологических препаратов допускается по другим показаниям (включая другие проявления ББ).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Апремиласт
Участники будут получать апремиласт перорально на двойном слепом 12-недельном этапе лечения.
Затем участники продолжат получать апремиласт на активной 40-недельной фазе лечения.
|
Участники будут получать апремиласт перорально.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо для Апремиласта
Участники будут получать соответствующее плацебо перорально на двойном слепом 12-недельном этапе лечения.
Затем участники получат апремиласт на активной 40-недельной фазе лечения.
|
Участники будут получать апремиласт перорально.
Другие имена:
Участники получат соответствующее плацебо перорально.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Площадь под кривой количества язв в полости рта с недели 0 по неделю 12 (AUCw0-12)
Временное ограничение: С 0 по 12 неделю
|
С 0 по 12 неделю
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество язв в полости рта с 0 по 12 неделю
Временное ограничение: С 0 по 12 неделю
|
С 0 по 12 неделю
|
|
|
Полная частота ответов на язвы полости рта
Временное ограничение: Неделя 12
|
Частота полного ответа на язвы во рту определяется как доля участников, у которых язвы в полости рта исчезли на 12-й неделе.
|
Неделя 12
|
|
Доля участников на 12-й неделе, у которых количество язв в полости рта уменьшилось более чем на 50% по сравнению с 0-й неделей
Временное ограничение: С 0 по 12 неделю
|
С 0 по 12 неделю
|
|
|
Полная частота ответов на генитальные язвы
Временное ограничение: Неделя 12
|
Частота полного ответа на генитальные язвы определяется как доля участников (с генитальными язвами на 0-й неделе), у которых генитальные язвы отсутствуют на 12-й неделе.
|
Неделя 12
|
|
Изменение активности заболевания с недели 0 на неделю 12
Временное ограничение: С 0 по 12 неделю
|
Активность заболевания измеряется по шкале текущей активности болезни Бехчета (BDCAF).
BDCAF состоит из 3-х компонентных оценок: индекса текущей активности болезни Бехчета (BDCAI), восприятия активности заболевания пациентом и общего восприятия активности заболевания клиницистом.
Оценка BDCAI варьируется от 0 до 12.
Более высокий балл указывает на более высокий уровень активности заболевания (ухудшение), а отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Восприятие активности заболевания пациентом и общее восприятие активности заболевания клиницистом оценивались субъектом и врачом соответственно по шкале от 1 до 7, где более высокий балл указывает на более высокий уровень активности заболевания.
|
С 0 по 12 неделю
|
|
Доля участников на 12-й неделе, у которых впервые или рецидивируют проявления, связанные с болезнью Бехчета (кроме оральных и генитальных язв)
Временное ограничение: Неделя 12
|
Неделя 12
|
|
|
Переход с недели 0 на неделю 12 в кратком опросе (SF-10)
Временное ограничение: С 0 по 12 неделю
|
Опрос о состоянии здоровья детей SF-10 — это опрос, который заполняют родители и который содержит 10 вопросов, адаптированных из Анкеты о здоровье детей.
SF-10 предназначен для получения сводных показателей физического и психосоциального здоровья.
Ответы на каждый из 10 вопросов оцениваются в баллах от 1 до 6 (1 — наихудшее возможное состояние, 6 — наилучшее возможное состояние).
Физические и психосоциальные показатели SF-10 оцениваются таким образом, что более высокие баллы указывают на более благоприятное функционирование.
|
С 0 по 12 неделю
|
|
Количество участников с побочным эффектом, возникшим на фоне лечения
Временное ограничение: До 56 недели
|
До 56 недели
|
|
|
Возникновение, тяжесть и частота суицидальных/связанных с суицидом идей и поведения по оценке Колумбийской шкалы оценки серьезности суицида (C-SSRS)
Временное ограничение: До 56 недели
|
C-SSRS — это инструмент оценки, который оценивает суицидальные мысли и поведение. Количество участников с суицидальными мыслями или суицидальным поведением определяется как количество участников, ответивших «да» в любое время в ходе исследования (до окончания наблюдения за безопасностью, неделя 56) в одной из 10 категорий: Категория 1: Желание умереть Категория 2: Неспецифические активные суицидальные мысли Категория 3: Активные суицидальные мысли любыми методами (не плановыми) без намерения действовать Категория 4: Активные суицидальные мысли с намерением действовать, без конкретного плана Категория 5 : Активные суицидальные мысли с конкретным планом и намерением Категория 6: Подготовительные действия или поведение Категория 7: Прерванная попытка Категория 8: Прерванная попытка Категория 9: Реальная попытка (несмертельная) Категория 10: Завершенный суицид |
До 56 недели
|
|
Изменение с недели 0 на неделю 52 в стадии Tanner
Временное ограничение: С 0 по 52 неделю
|
Оценка полового развития по Таннеру будет использоваться для оценки половой зрелости.
Оценка Tanner Staging состоит из 3 доменов (лобковые волосы, развитие груди и другие изменения) для девочек и 4 доменов (лобковые волосы, развитие полового члена, развитие яичек и другие изменения) для мальчиков.
Стадии варьируются от 1 до 5, где 1 указывает на подростковый возраст и 5 на взрослый.
|
С 0 по 52 неделю
|
|
Изменение показателей массы тела
Временное ограничение: Неделя 0 - неделя 56
|
Неделя 0 - неделя 56
|
|
|
Изменение измерений высоты
Временное ограничение: Неделя 0 - неделя 56
|
Неделя 0 - неделя 56
|
|
|
Изменение индекса массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: Неделя 0 - неделя 56
|
ИМТ оценивается как вес/(рост/100)^2
|
Неделя 0 - неделя 56
|
|
Плазменные концентрации апремиласта
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
|
Вкус и приемлемость апремиласта
Временное ограничение: Неделя 0 и неделя 2
|
Вкус и приемлемость будут оцениваться с помощью анкеты с 7-балльной шкалой лица Лайкерта, где 1 от «супер плохо» до 7 «супер хорошо» и вопросы, чтобы определить, могут ли участники принимать лечебные препараты.
|
Неделя 0 и неделя 2
|
|
Доля участников, которым требуются запрещенные протоколом лекарства из-за ухудшения течения болезни Бехчета
Временное ограничение: С 0 по 12 неделю
|
С 0 по 12 неделю
|
|
|
Смена с недели 0 на неделю на 12 -й боли пероральных язв у участников 5 лет и старше
Временное ограничение: Неделя с 0 до 12 недели
|
Боль пероральных язв будет измерена визуальной аналоговой шкалой (VAS).
Участникам будет предложено поместить вертикальную линию на 100 мм VAS в точке, которая представляет тяжесть пероральной боли язвы.
Шкала будет варьироваться от «без боли» (левая граница) до «худшей возможной боли» (граница правой руки).
|
Неделя с 0 до 12 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: MD, Amgen
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 сентября 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
7 февраля 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
17 декабря 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 августа 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 августа 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 августа 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 ноября 2025 г.
Последняя проверка
1 ноября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания полости рта
- Стоматогнатические заболевания
- Сосудистые заболевания
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Глазные болезни
- Кожные заболевания
- Кожные заболевания, сосудистые
- Кожные заболевания, генетические
- Увеальные болезни
- Васкулит
- Панувейтис
- Увеит, передний
- Увеит
- Наследственные аутовоспалительные заболевания
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Синдром Бехчета
- Язва полости рта
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противовоспалительные агенты
- Агенты периферической нервной системы
- Ингибиторы ферментов
- Противоревматические средства
- Агенты сенсорной системы
- Анальгетики ненаркотические
- Анальгетики
- Противовоспалительные средства нестероидные
- Ингибиторы фосфодиэстеразы
- Ингибиторы фосфодиэстеразы 4
- Апреляст
Другие идентификационные номера исследования
- 20190530
- 2023-503436-40-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Деидентифицированные данные отдельных пациентов для переменных, необходимых для решения конкретного исследовательского вопроса в утвержденном запросе на обмен данными.
Сроки обмена IPD
Запросы на обмен данными, относящиеся к этому исследованию, будут рассматриваться через 18 месяцев после окончания исследования, и либо 1) продукт и показание получили регистрационное удостоверение как в США, так и в Европе, либо 2) клиническая разработка продукта и/или показания прекращена. данные не будут переданы в регулирующие органы.
Нет даты окончания права на подачу запроса на обмен данными для этого исследования.
Критерии совместного доступа к IPD
Квалифицированные исследователи могут подать запрос, содержащий цели исследования, продукт(ы) Amgen и исследование/исследования Amgen по объему, интересующие конечные точки/результаты, план статистического анализа, требования к данным, план публикации и квалификацию исследователя(ей).
Как правило, Amgen не предоставляет внешние запросы на предоставление данных об отдельных пациентах с целью переоценки вопросов безопасности и эффективности, уже отраженных в маркировке продукта.
Запросы рассматриваются комитетом внутренних консультантов.
Если решение не будет одобрено, независимая комиссия по обмену данными вынесет третейский суд и примет окончательное решение.
После утверждения информация, необходимая для решения вопроса исследования, будет предоставлена в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Это может включать анонимизированные данные отдельных пациентов и/или доступные подтверждающие документы, содержащие фрагменты кода анализа, если они указаны в спецификациях анализа.
Более подробная информация доступна по URL-адресу ниже.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .