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Étude pédiatrique sur l'aprémilast chez des enfants atteints d'ulcères buccaux actifs associés à la maladie de Behçet (BEAN)

26 novembre 2025 mis à jour par: Amgen

Une étude de phase 3, multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, suivie d'une phase de traitement actif pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'apremilast chez les enfants de 2 à moins de 18 ans atteints d'ulcères buccaux actifs associés Avec la maladie de Behçet (BEAN)

L'objectif de cette étude est d'estimer l'efficacité de l'aprémilast par rapport au placebo dans le traitement des ulcères buccaux chez les participants pédiatriques âgés de 2 à < 18 ans présentant des ulcères buccaux associés à la maladie de Behçet (MB) jusqu'à la semaine 12.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Amgen Call Center
  • Numéro de téléphone: 866-572-6436
  • E-mail: medinfo@amgen.com

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Résilié
        • Hospital Universitario La Paz
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Espagne, 41013
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Espagne, 08950
        • Recrutement
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Espagne, 46026
        • Recrutement
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Recrutement
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, France, 75019
        • Recrutement
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, France, 75015
        • Résilié
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 12462
        • Recrutement
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Grèce, 11527
        • Recrutement
        • Agia Sofia Children Hospital
      • Thessaloniki, Grèce, 54642
        • Recrutement
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
  • Israël
      • Kfar Saba, Israël, 4428164
        • Recrutement
        • Meir Medical Center
  • Italie
      • Chieti, Italie, 66100
        • Recrutement
        • Ospedale Santissima Annunziata
      • Genova, Italie, 16147
        • Recrutement
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italie, 20122
        • Recrutement
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
      • Roma, Italie, 00165
        • Recrutement
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Résilié
        • Birmingham Childrens Hospital
      • Liverpool, Royaume-Uni, L12 2AP
        • Recrutement
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 7LD
        • Recrutement
        • John Radcliffe Hospital
  • Suisse
      • Lausanne, Suisse, 1011
        • Résilié
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06100
        • Recrutement
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34098
        • Recrutement
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
        • Recrutement
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34764
        • Recrutement
        • Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Izmir, Turquie (Türkiye), 35330
        • Résilié
        • Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakültesi Hastanesi
      • Kayseri, Turquie (Türkiye), 38030
        • Recrutement
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés

  • Participants masculins ou féminins âgés de 2 à <18 ans au moment de la randomisation.
  • Diagnostiqué avec la maladie de Behçet (MB) répondant aux critères du Groupe d'étude international de la maladie de Behçet (ISGBD) à tout moment avant la visite de dépistage.
  • Ulcères buccaux survenus ≥ 3 fois au cours de la période de 12 mois précédant la visite de dépistage.
  • Le participant doit avoir ≥ 2 ulcères buccaux à la visite de dépistage et au jour 1.
  • Le participant a déjà reçu un traitement avec ≥ 1 thérapie BD non biologique, telle que, mais sans s'y limiter, des corticostéroïdes topiques ou un traitement systémique.

Principaux critères d'exclusion

  • Atteinte active des principaux organes liée à la maladie de Behçet - manifestations pulmonaires (p. ex., anévrisme de l'artère pulmonaire), vasculaires (p. ex., thrombophlébite), gastro-intestinales (p. ex., ulcères le long du tractus gastro-intestinal) et du système nerveux central (SNC) (p. ex., méningo-encéphalite), et lésions oculaires (p. ex., uvéite) nécessitant un traitement immunosuppresseur ; cependant:

    • L'implication antérieure d'un organe majeur est autorisée si elle s'est produite ≥ 1 an avant la visite de dépistage et n'est pas active au moment de l'inscription
    • Les participants présentant des lésions oculaires légères liées à la BD ne nécessitant pas de traitement immunosuppresseur systémique sont autorisés
    • Les participants souffrant d'arthrite liée à la BD et de manifestations cutanées liées à la BD sont également autorisés.
  • Exposition antérieure à des thérapies biologiques pour le traitement des ulcères buccaux BD, une exposition biologique antérieure est autorisée pour d'autres indications (y compris d'autres manifestations de BD).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Aprémilast
Les participants recevront de l'apremilast par voie orale lors de la phase de traitement en double aveugle de 12 semaines. Ensuite, les participants continueront à recevoir de l'apremilast pendant la phase de traitement active de 40 semaines.
Médicament: Aprémilast
Les participants recevront de l'aprémilast par voie orale.
Autres noms:
  • Otezla®
Comparateur placebo: Placebo à Apremilast
Les participants recevront le placebo correspondant par voie orale lors de la phase de traitement en double aveugle de 12 semaines. Ensuite, les participants recevront de l'apremilast dans la phase de traitement active de 40 semaines.
Médicament: Aprémilast
Les participants recevront de l'aprémilast par voie orale.
Autres noms:
  • Otezla®
Médicament: Placebo
Les participants recevront le placebo correspondant par voie orale.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Aire sous la courbe du nombre d'ulcères buccaux de la semaine 0 à la semaine 12 (ASCw0-12)
Délai: Semaine 0 à Semaine 12
Semaine 0 à Semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'ulcères buccaux de la semaine 0 à la semaine 12
Délai: Semaine 0 à Semaine 12
Semaine 0 à Semaine 12
Taux de réponse complète pour les ulcères buccaux
Délai: Semaine 12
Le taux de réponse complète pour les ulcères buccaux est défini comme la proportion de participants qui n'ont plus d'ulcères buccaux à la semaine 12.
Semaine 12
Proportion de participants à la semaine 12 dont le nombre d'ulcères buccaux est réduit d'au moins 50 % par rapport à la semaine 0
Délai: Semaine 0 à Semaine 12
Semaine 0 à Semaine 12
Taux de réponse complète pour les ulcères génitaux
Délai: Semaine 12
Le taux de réponse complète pour les ulcères génitaux est défini comme la proportion de participants (avec des ulcères génitaux à la semaine 0) qui n'ont plus d'ulcères génitaux à la semaine 12.
Semaine 12
Changement de la semaine 0 à la semaine 12 dans l'activité de la maladie
Délai: Semaine 0 à Semaine 12
L'activité de la maladie est mesurée par les scores d'activité actuelle de la maladie de Behçet (BDCAF). Le BDCAF se compose de 3 scores de composants : le score de l'indice d'activité actuelle de la maladie de Behçet (BDCAI), la perception de l'activité de la maladie par le patient et la perception globale de l'activité de la maladie par le clinicien. Le score BDCAI varie de 0 à 12. Un score plus élevé indique un niveau plus élevé d'activité de la maladie (aggravation) et un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration. La perception de l'activité de la maladie par le patient et la perception globale de l'activité de la maladie par le clinicien ont été évaluées par le sujet et le clinicien, respectivement, à l'aide d'une échelle de 1 à 7, où un score plus élevé indique un niveau plus élevé d'activité de la maladie.
Semaine 0 à Semaine 12
Proportion de participants à la semaine 12 qui présentent une nouvelle apparition ou une récidive des manifestations liées à Behçet (autres que les ulcères oraux et génitaux)
Délai: Semaine 12
Semaine 12
Changement de la semaine 0 à la semaine 12 sur le questionnaire abrégé (SF-10)
Délai: Semaine 0 à Semaine 12
L'enquête SF-10 sur la santé des enfants est une enquête remplie par les parents qui contient 10 questions adaptées du questionnaire sur la santé de l'enfant. Le SF-10 est destiné à produire des mesures synthétiques de santé physique et psychosociale. Chacune des 10 réponses aux questions est notée avec une valeur en points de 1 à 6 (1 est la pire condition possible et 6 est la meilleure condition possible). Les mesures physiques et psychosociales du SF-10 sont notées de telle sorte que des scores plus élevés indiquent un fonctionnement plus favorable.
Semaine 0 à Semaine 12
Nombre de participants avec un événement indésirable lié au traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Jusqu'à la semaine 56
Occurrence, gravité et fréquence des idées et comportements suicidaires/liés au suicide, telles qu'évaluées par l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS)
Délai: Jusqu'à la semaine 56

Le C-SSRS est un outil d'évaluation qui évalue les idées et les comportements suicidaires. Le nombre de participants ayant des idées ou des comportements suicidaires est défini comme le nombre de participants qui ont répondu « oui » à tout moment de l'étude (jusqu'à la fin du suivi de sécurité, semaine 56) à l'une des 10 catégories :

Catégorie 1 : Souhait de mourir Catégorie 2 : Pensées suicidaires actives non spécifiques Catégorie 3 : Idées suicidaires actives avec n'importe quelle méthode (pas de plan) sans intention d'agir Catégorie 4 : Idées suicidaires actives avec une certaine intention d'agir, sans plan spécifique Catégorie 5 : Idées suicidaires actives avec un plan et une intention spécifiques Catégorie 6 : Actes ou comportements préparatoires Catégorie 7 : Tentative avortée Catégorie 8 : Tentative interrompue Catégorie 9 : Tentative réelle (non mortelle) Catégorie 10 : Suicide réussi
Jusqu'à la semaine 56
Changement de la semaine 0 à la semaine 52 dans la mise en scène de Tanner
Délai: Semaine 0 à Semaine 52
Tanner La mise en scène de l'évaluation du développement sexuel sera utilisée pour évaluer la maturité sexuelle. L'évaluation de Tanner Staging comprend 3 domaines (pilosité pubienne, développement des seins et autres changements) pour les filles et 4 domaines (pilosité pubienne, développement du pénis, développement des testicules et autres changements) pour les garçons. Les stades vont de 1 à 5, 1 indiquant un préadolescent et 5 un adulte.
Semaine 0 à Semaine 52
Modification des mesures de poids corporel
Délai: Semaine 0 à Semaine 56
Semaine 0 à Semaine 56
Modification des mesures de hauteur
Délai: Semaine 0 à Semaine 56
Semaine 0 à Semaine 56
Modification de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: Semaine 0 à Semaine 56
IMC évalué en poids/(taille/100)^2
Semaine 0 à Semaine 56
Concentrations plasmatiques d'apremilast
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Goût et acceptabilité de l'apremilast
Délai: Semaine 0 et Semaine 2
Le goût et l'acceptabilité seront évalués à l'aide d'un questionnaire avec une échelle de Likert à 7 visages, avec 1 allant de "super mauvais" à 7 "super bon" et des questions pour déterminer si les participants sont capables de prendre le traitement médicamenteux.
Semaine 0 et Semaine 2
Proportion de participants qui ont besoin de médicaments interdits par le protocole en raison de l'aggravation de la maladie de Behçet
Délai: Semaine 0 à Semaine 12
Semaine 0 à Semaine 12
Changement de la semaine 0 à la semaine 12 dans la douleur des ulcères oraux chez les participants de 5 ans et plus
Délai: Semaine 0 à la semaine 12
La douleur des ulcères oraux sera mesurée par une échelle visuelle analogique (EVA). Les participants seront invités à placer une ligne verticale sur un EVA de 100 mm au point qui représente la gravité de la douleur de l'ulcère oral. L'échelle va de «aucune douleur» (frontière gauche) à la «pire douleur possible» (limite de droite).
Semaine 0 à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: MD, Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 septembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

7 février 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

17 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2020

Première publication (Réel)

27 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20190530
  • 2023-503436-40-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Données anonymisées sur les patients individuels pour les variables nécessaires pour répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée.

Délai de partage IPD

Les demandes de partage de données relatives à cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe, soit 2) le développement clinique du produit et/ou de l'indication s'arrête et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires. Il n'y a pas de date limite d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de la recherche, le(s) produit(s) Amgen et l'étude/les études Amgen dans leur portée, les critères/résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du/des chercheur(s). En général, Amgen n'accepte pas les demandes externes de données individuelles sur les patients dans le but de réévaluer les problèmes d'innocuité et d'efficacité déjà abordés dans l'étiquetage du produit. Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes. S'il n'est pas approuvé, un comité d'examen indépendant sur le partage de données arbitrera et prendra la décision finale. Après approbation, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies en vertu d'un accord de partage de données. Cela peut inclure des données individuelles anonymisées sur les patients et/ou des documents justificatifs disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsqu'ils sont fournis dans les spécifications d'analyse. De plus amples détails sont disponibles à l'URL ci-dessous.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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