Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Apremilast pædiatrisk undersøgelse hos børn med aktive mundsår forbundet med Behçets sygdom (BEAN)

26. november 2025 opdateret af: Amgen

En fase 3, multicenter, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, parallel gruppeundersøgelse, efterfulgt af en aktiv behandlingsfase for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Apremilast hos børn fra 2 til under 18 år med aktive orale sår forbundet Med Behçets sygdom (BEAN)

Formålet med denne undersøgelse er at estimere effektiviteten af ​​apremilast sammenlignet med placebo i behandlingen af ​​mundsår hos pædiatriske deltagere fra 2 til < 18 år med orale ulcera forbundet med Behçets sygdom (BD) til og med uge 12.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Afsluttet
        • Birmingham Childrens Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Rekruttering
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LD
        • Rekruttering
        • John Radcliffe Hospital
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Rekruttering
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Rekruttering
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Afsluttet
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 12462
        • Rekruttering
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Rekruttering
        • Agia Sofia Children Hospital
      • Thessaloniki, Grækenland, 54642
        • Rekruttering
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
  • Israel
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Rekruttering
        • Meir Medical Center
  • Italien
      • Chieti, Italien, 66100
        • Rekruttering
        • Ospedale Santissima Annunziata
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italien, 20122
        • Rekruttering
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
      • Roma, Italien, 00165
        • Rekruttering
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Afsluttet
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Afsluttet
        • Hospital Universitario La Paz
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06100
        • Rekruttering
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34098
        • Rekruttering
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Rekruttering
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34764
        • Rekruttering
        • Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35330
        • Afsluttet
        • Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Kayseri, Tyrkiet (Türkiye), 38030
        • Rekruttering
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgle inklusionskriterier

  • Mandlige eller kvindelige deltagere 2 til < 18 år ved randomisering.
  • Diagnosticeret med behçets sygdom (BD), der opfylder kriterierne for International Study Group for Behçet Disease (ISGBD) på et hvilket som helst tidspunkt forud for screeningsbesøget.
  • Orale sår, der opstod ≥ 3 gange inden for 12-månedersperioden forud for screeningsbesøget.
  • Deltageren skal have ≥ 2 mundsår ved både screeningsbesøget og på dag 1.
  • Deltageren har tidligere haft behandling med ≥ 1 ikke-biologisk BD-behandling, såsom, men ikke begrænset til, topiske kortikosteroider eller systemisk behandling.

Nøgleudelukkelseskriterier

  • Behcets sygdomsrelateret aktive større organinvolvering - pulmonære (f.eks. lungearterieaneurisme), vaskulære (f.eks. tromboflebitis), gastrointestinale (f.eks. sår langs mave-tarmkanalen) og centralnervesystemet (CNS) (f.eks. meningoencephalitis) manifestationer, og okulære læsioner (f.eks. uveitis), der kræver immunsuppressiv terapi; imidlertid:

    • Tidligere større organinvolvering er tilladt, hvis den fandt sted ≥1 år før screeningsbesøget og ikke er aktiv på tilmeldingstidspunktet
    • Deltagere med milde BD-relaterede okulære læsioner, der ikke kræver systemisk immunsuppressiv terapi, er tilladt
    • Deltagere med BD-relateret gigt og BD-hudmanifestationer er også tilladt.
  • Tidligere eksponering for biologiske terapier til behandling af BD orale ulcera, tidligere biologisk eksponering er tilladt for andre indikationer (herunder andre manifestationer af BD).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Apremilast
Deltagerne vil modtage apremilast oralt i den dobbeltblindede 12 ugers behandlingsfase. Derefter vil deltagerne fortsat modtage apremilast i den aktive 40 ugers behandlingsfase.
Medicin: Apremilast
Deltagerne vil modtage apremilast mundtligt.
Andre navne:
  • Otezla®
Placebo komparator: Placebo til Apremilast
Deltagerne vil modtage den matchende placebo oralt i den dobbeltblindede 12 ugers behandlingsfase. Herefter vil deltagerne modtage apremilast i den aktive 40 ugers behandlingsfase.
Medicin: Apremilast
Deltagerne vil modtage apremilast mundtligt.
Andre navne:
  • Otezla®
Medicin: Placebo
Deltagerne vil modtage den matchende placebo oralt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Areal under kurven for antallet af mundsår fra uge 0 til og med uge 12 (AUCw0-12)
Tidsramme: Uge 0 til uge 12
Uge 0 til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal mundsår fra uge 0 til uge 12
Tidsramme: Uge 0 til uge 12
Uge 0 til uge 12
Komplet responsrate for orale sår
Tidsramme: Uge 12
Komplet responsrate for mundsår er defineret som andelen af ​​deltagere, der er mundsårfri i uge 12.
Uge 12
Andel af deltagere i uge 12, hvis antal mundsår er reduceret med mere end eller lig med 50 % fra uge 0
Tidsramme: Uge 0 til uge 12
Uge 0 til uge 12
Komplet responsrate for sår på kønsorganerne
Tidsramme: Uge 12
Komplet responsrate for sår på kønsorganer er defineret som andelen af ​​deltagere (med sår på kønsorganer i uge 0), som er fri for sår på kønsorganer i uge 12.
Uge 12
Skift fra uge 0 til uge 12 i sygdomsaktivitet
Tidsramme: Uge 0 til uge 12
Sygdomsaktivitet måles ved Behçets sygdomsaktuelle (BDCAF)-score. BDCAF består af 3 komponentscorer: Behçet's Disease Current Activity Index (BDCAI) score, patientens opfattelse af sygdomsaktivitet og klinikerens overordnede opfattelse af sygdomsaktivitet. BDCAI-scoren varierer fra 0 til 12. En højere score indikerer højere niveau af sygdomsaktivitet (forværring), og en negativ ændring fra baseline indikerer forbedring. Patientens opfattelse af sygdomsaktivitet og klinikerens samlede opfattelse af sygdomsaktivitet blev vurderet af henholdsvis forsøgspersonen og klinikeren ved hjælp af en skala fra 1 til 7, hvor en højere score indikerer et højere niveau af sygdomsaktivitet.
Uge 0 til uge 12
Andel af deltagere i uge 12, der har nyopstået eller gentagelse af Behçets-relaterede manifestationer (bortset fra orale og genitale sår)
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Skift fra uge 0 til uge 12 på Short Form Survey (SF-10)
Tidsramme: Uge 0 til uge 12
SF-10 Sundhedsundersøgelse for børn er en forældreudfyldt undersøgelse, der indeholder 10 spørgsmål tilpasset fra Børnesundhedsspørgeskemaet. SF-10 er beregnet til at producere fysiske og psykosociale helbredsmæssige foranstaltninger. Hvert af de 10 spørgsmålssvar får en pointværdi fra 1 til 6 (1 er den værst mulige tilstand og 6 er den bedst mulige tilstand). SF-10 fysiske og psykosociale mål er scoret således, at højere score indikerer mere gunstig funktion.
Uge 0 til uge 12
Antal deltagere med en behandlingsudspringende bivirkning
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Forekomst, sværhedsgrad og hyppighed af selvmord/selvmordsrelaterede ideer og adfærd som vurderet af Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Op til uge 56

C-SSRS er et vurderingsværktøj, der evaluerer selvmordstanker og -adfærd. Antal deltagere med selvmordstanker eller -adfærd er defineret som antallet af deltagere, der svarer "ja" på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af undersøgelsen (op til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning, uge ​​56) til en af ​​de 10 kategorier:

Kategori 1: Ønsker at være død Kategori 2: Ikke-specifikke aktive selvmordstanker Kategori 3: Aktive selvmordstanker med alle metoder (ikke plan) uden intention om at handle Kategori 4: Aktive selvmordstanker med en eller anden intention om at handle, uden specifik plan Kategori 5 : Aktive selvmordstanker med specifik plan og hensigt Kategori 6: Forberedende handlinger eller adfærd Kategori 7: Afbrudt forsøg Kategori 8: Afbrudt forsøg Kategori 9: Faktisk forsøg (ikke-dødelig) Kategori 10: Fuldført selvmord
Op til uge 56
Skift fra uge 0 til uge 52 i Tanner Staging
Tidsramme: Uge 0 til uge 52
Tanner Staging af vurdering af seksuel udvikling vil blive brugt til at vurdere seksuel modenhed. Tanner Staging-vurdering består af 3 domæner (skønsbehåring, brystudvikling og andre ændringer) for piger og 4 domæner (skønsbehåring, udvikling af penis, udvikling af testikler og andre ændringer) for drenge. Stadier spænder fra 1-5, hvor 1 indikerer præadolescent og 5 voksen.
Uge 0 til uge 52
Ændring i kropsvægtmålinger
Tidsramme: Uge 0 til uge 56
Uge 0 til uge 56
Ændring i højdemål
Tidsramme: Uge 0 til uge 56
Uge 0 til uge 56
Ændring i Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Uge 0 til uge 56
BMI vurderet som vægt/(højde/100)^2
Uge 0 til uge 56
Plasmakoncentrationer af Apremilast
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Smag og acceptabelhed af Apremilast
Tidsramme: Uge 0 og uge 2
Smag og acceptabilitet vil blive vurderet ved hjælp af et spørgeskema med en 7-punkts Likert-skala, med 1 fra "super dårlig" til 7 "super god" og spørgsmål for at afgøre, om deltagerne er i stand til at tage behandlingsmedicinen.
Uge 0 og uge 2
Andel af deltagere, der har brug for protokolforbudte medicin på grund af forværring af Behçets sygdom
Tidsramme: Uge 0 til uge 12
Uge 0 til uge 12
Skift fra uge 0 til uge 12 i smerterne ved oral mavesår hos deltagere 5 år og ældre
Tidsramme: Uge 0 til uge 12
Smerter af orale mavesår måles ved en visuel analog skala (VAS). Deltagerne bliver bedt om at placere en lodret linje på en 100 mm VAS på det punkt, der repræsenterer sværhedsgraden af ​​oral mavesmerter. Skalaen varierer fra "ingen smerte" (venstre håndgrænse) til "værst mulig smerte" (højre håndgrænse).
Uge 0 til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. september 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

7. februar 2030

Studieafslutning (Anslået)

17. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2020

Først opslået (Faktiske)

27. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20190530
  • 2023-503436-40-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle patientdata for variabler, der er nødvendige for at løse det specifikke forskningsspørgsmål i en godkendt anmodning om datadeling.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om datadeling i forbindelse med denne undersøgelse vil blive overvejet begyndende 18 måneder efter, at undersøgelsen er afsluttet, og enten 1) produktet og indikationen er blevet udstedt markedsføringstilladelse i både USA og Europa eller 2) den kliniske udvikling af produktet og/eller indikationen ophører og dataene vil ikke blive indsendt til de regulerende myndigheder. Der er ingen slutdato for berettigelse til at indsende en anmodning om datadeling for denne undersøgelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning, der indeholder forskningsmålene, Amgen-produktet/-erne og Amgen-undersøgelsen/-undersøgelserne i omfang, endepunkter/resultater af interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publikationsplan og forskerens/forskernes kvalifikationer. Generelt imødekommer Amgen ikke eksterne anmodninger om individuelle patientdata med det formål at revurdere sikkerheds- og effektivitetsspørgsmål, der allerede er behandlet i produktmærkningen. Anmodninger gennemgås af et udvalg af interne rådgivere. Hvis den ikke godkendes, vil et uafhængigt datadelingspanel mægle og træffe den endelige beslutning. Efter godkendelse vil oplysninger, der er nødvendige for at løse forskningsspørgsmålet, blive leveret i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale. Dette kan omfatte anonymiserede individuelle patientdata og/eller tilgængelige understøttende dokumenter, der indeholder fragmenter af analysekode, hvor det er angivet i analysespecifikationerne. Yderligere detaljer er tilgængelige på URL'en nedenfor.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Apremilast

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner