Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Apremilast pediatrisk studie på barn med aktiva orala sår associerade med Behçets sjukdom (BEAN)

22 juli 2026 uppdaterad av: Amgen

En fas 3, multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, parallell gruppstudie, följt av en aktiv behandlingsfas för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Apremilast hos barn från 2 till yngre än 18 år med aktiva orala sår associerade Med Behçets sjukdom (BEAN)

Syftet med denna studie är att uppskatta effektiviteten av apremilast jämfört med placebo vid behandling av munsår hos pediatriska deltagare från 2 till < 18 år med orala sår associerade med Behçets sjukdom (BD) till och med vecka 12.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Rekrytering
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Rekrytering
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Avslutad
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 12462
        • Rekrytering
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Grekland, 11527
        • Rekrytering
        • Agia Sofia Children Hospital
      • Thessaloniki, Grekland, 54642
        • Rekrytering
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
  • Israel
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Rekrytering
        • Meir Medical Center
  • Italien
      • Chieti, Italien, 66100
        • Avslutad
        • Ospedale Santissima Annunziata
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekrytering
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italien, 20122
        • Avslutad
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini
      • Roma, Italien, 00165
        • Rekrytering
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Avslutad
        • Centre hospitalier universitaire vaudois
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Avslutad
        • Hospital Universitario La Paz
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Spanien, 41013
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spanien, 08950
        • Rekrytering
        • Hospital Sant Joan de Deu
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Avslutad
        • Birmingham Childrens Hospital
      • Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
        • Rekrytering
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • Oxford, Storbritannien, OX3 7LD
        • Rekrytering
        • John Radcliffe Hospital
  • Turkiet (Türkiye)
      • Ankara, Turkiet (Türkiye), 06100
        • Rekrytering
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34098
        • Rekrytering
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34093
        • Rekrytering
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34764
        • Rekrytering
        • Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Izmir, Turkiet (Türkiye), 35330
        • Avslutad
        • Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakültesi Hastanesi
      • Kayseri, Turkiet (Türkiye), 38030
        • Rekrytering
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier

  • Manliga eller kvinnliga deltagare 2 till < 18 år vid randomisering.
  • Diagnostiserats med behçets sjukdom (BD) som uppfyller kriterierna för International Study Group for Behçet Disease (ISGBD) när som helst före screeningbesöket.
  • Munsår som inträffade ≥ 3 gånger inom 12-månadersperioden före screeningbesöket.
  • Deltagaren måste ha ≥ 2 munsår vid både screeningbesöket och dag 1.
  • Deltagaren har tidigare haft behandling med ≥ 1 icke-biologisk BD-behandling, såsom, men inte begränsat till, topikala kortikosteroider eller systemisk behandling.

Viktiga uteslutningskriterier

  • Behcets sjukdomsrelaterad aktiv involvering av större organ - pulmonell (t.ex. lungartäraneurysm), vaskulär (t.ex. tromboflebit), gastrointestinala (t.ex. sår längs mag-tarmkanalen) och centrala nervsystemet (CNS) (t.ex. meningoencefalit), manifestationer, och okulära lesioner (t.ex. uveit) som kräver immunsuppressiv terapi; dock:

    • Tidigare större organinblandning är tillåten om den inträffade ≥1 år före screeningbesöket och inte är aktiv vid tidpunkten för registreringen
    • Deltagare med milda BD-relaterade okulära lesioner som inte kräver systemisk immunsuppressiv terapi är tillåtna
    • Deltagare med BD-relaterad artrit och BD-hudmanifestationer är också tillåtna.
  • Tidigare exponering för biologiska terapier för behandling av BD orala sår, tidigare biologisk exponering är tillåten för andra indikationer (inklusive andra manifestationer av BD).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Apremilast
Deltagarna kommer att få apremilast oralt i den dubbelblinda 12 veckors behandlingsfasen. Därefter kommer deltagarna att fortsätta att få apremilast i den aktiva 40 veckors behandlingsfasen.
Läkemedel: Apremilast
Deltagarna kommer att få apremilast oralt.
Andra namn:
  • Otezla®
Placebo-jämförare: Placebo till Apremilast
Deltagarna kommer att få den matchande placebo oralt i den dubbelblinda 12 veckors behandlingsfasen. Därefter kommer deltagarna att få apremilast i den aktiva 40 veckors behandlingsfasen.
Läkemedel: Apremilast
Deltagarna kommer att få apremilast oralt.
Andra namn:
  • Otezla®
Läkemedel: Placebo
Deltagarna kommer att få den matchande placebo oralt.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Area under kurvan för antalet orala sår från vecka 0 till vecka 12 (AUCw0-12)
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 12
Vecka 0 till Vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal munsår från vecka 0 till vecka 12
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 12
Vecka 0 till Vecka 12
Fullständig svarsfrekvens för orala sår
Tidsram: Vecka 12
Fullständig svarsfrekvens för munsår definieras som andelen deltagare som är fria från munsår vid vecka 12.
Vecka 12
Andel deltagare vid vecka 12 vars antal munsår är reducerat med mer än eller lika med 50 % från vecka 0
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 12
Vecka 0 till Vecka 12
Fullständig svarsfrekvens för sår på underlivet
Tidsram: Vecka 12
Fullständig svarsfrekvens för sår på underlivet definieras som andelen deltagare (med sår i könsorganen i vecka 0) som är fria från sår i underlivet vid vecka 12.
Vecka 12
Ändra från vecka 0 till vecka 12 i sjukdomsaktivitet
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 12
Sjukdomsaktivitet mäts med Behçets poäng för sjukdomsaktuell aktivitet (BDCAF). BDCAF består av 3 komponentpoäng: Behçet's Disease Current Activity Index (BDCAI)-poäng, patientens uppfattning om sjukdomsaktivitet och läkarens övergripande uppfattning om sjukdomsaktivitet. BDCAI-poängen varierar från 0 till 12. En högre poäng indikerar högre nivå av sjukdomsaktivitet (försämring), och en negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring. Patientens uppfattning av sjukdomsaktivitet och läkarens övergripande uppfattning av sjukdomsaktivitet bedömdes av försökspersonen respektive läkaren med hjälp av en skala från 1 till 7, där ett högre betyg indikerar en högre nivå av sjukdomsaktivitet.
Vecka 0 till Vecka 12
Andel deltagare vid vecka 12 som har nystartade eller återkommande Behçets-relaterade manifestationer (andra än orala och genitala sår)
Tidsram: Vecka 12
Vecka 12
Ändra från vecka 0 till vecka 12 på kortformulärsundersökningen (SF-10)
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 12
SF-10 Health Survey for Children är en föräldrabesvarad undersökning som innehåller 10 frågor anpassade från Barnhälsoenkäten. SF-10 är avsedd att producera fysiska och psykosociala hälsosammanfattningar. Var och en av de 10 frågorna får poäng med ett poängvärde från 1 till 6 (1 är det sämsta möjliga tillståndet och 6 är det bästa möjliga tillståndet). De fysiska och psykosociala SF-10-måtten poängsätts så att högre poäng indikerar mer gynnsam funktion.
Vecka 0 till Vecka 12
Antal deltagare med en behandlingsuppkommande biverkning
Tidsram: Fram till vecka 56
Fram till vecka 56
Förekomst, svårighetsgrad och frekvens av självmord/självmordsrelaterade idéer och beteenden som bedöms av Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsram: Fram till vecka 56

C-SSRS är ett bedömningsverktyg som utvärderar självmordstankar och självmordsbeteende. Antal deltagare med självmordstankar eller självmordsbeteende definieras som antalet deltagare som svarar "ja" när som helst under studien (fram till slutet av säkerhetsuppföljningen, vecka 56) till en av de 10 kategorierna:

Kategori 1: Önskar att vara död Kategori 2: Ospecifika aktiva självmordstankar Kategori 3: Aktiva självmordstankar med valfri metod (ej plan) utan avsikt att agera Kategori 4: Aktiva självmordstankar med någon avsikt att agera, utan specifik plan Kategori 5 : Aktiva självmordstankar med specifik plan och avsikt Kategori 6: Förberedande handlingar eller beteende Kategori 7: Avbrutet försök Kategori 8: Avbrutet försök Kategori 9: Faktiskt försök (icke-dödligt) Kategori 10: Fullbordat självmord
Fram till vecka 56
Ändra från vecka 0 till vecka 52 i Tanner Staging
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 52
Tanner Staging av sexuell utvecklingsbedömning kommer att användas för att bedöma sexuell mognad. Tanner Staging-bedömning består av 3 domäner (könshår, bröstutveckling och andra förändringar) för flickor och 4 domäner (könshår, penisutveckling, testiklarutveckling och andra förändringar) för pojkar. Stadier sträcker sig från 1-5, där 1 indikerar preadolescent och 5 vuxna.
Vecka 0 till Vecka 52
Förändring i kroppsviktsmått
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 56
Vecka 0 till Vecka 56
Ändring i höjdmått
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 56
Vecka 0 till Vecka 56
Förändring i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 56
BMI bedömt som vikt/(höjd/100)^2
Vecka 0 till Vecka 56
Plasmakoncentrationer av Apremilast
Tidsram: Fram till vecka 52
Fram till vecka 52
Smak och acceptans av Apremilast
Tidsram: Vecka 0 och vecka 2
Smak och acceptans kommer att bedömas med hjälp av ett frågeformulär med en 7-punkts Likert-skala, med 1 från "super dålig" till 7 "super bra" och frågor för att avgöra om deltagarna kan ta behandlingsmedicinen.
Vecka 0 och vecka 2
Andel deltagare som kräver protokollförbjudna mediciner på grund av försämring av Behçets sjukdom
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 12
Vecka 0 till Vecka 12
Förändring från vecka 0 till vecka 12 i smärtan hos orala sår hos deltagare 5 år och äldre
Tidsram: Vecka 0 till vecka 12
Smärta av orala sår kommer att mätas med en visuell analog skala (VAS). Deltagarna kommer att uppmanas att placera en vertikal linje på en 100 mm VAS vid den tidpunkt som representerar svårighetsgraden av oralt magsårsmärta. Skalan kommer att sträcka sig från "ingen smärta" (vänstergräns) till "värsta möjliga smärta" (högergräns).
Vecka 0 till vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amgen

Utredare

  • Studierektor: MD, Amgen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 september 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

7 februari 2030

Avslutad studie (Beräknad)

17 december 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

27 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20190530
  • 2023-503436-40-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade individuella patientdata för variabler som är nödvändiga för att hantera den specifika forskningsfrågan i en godkänd begäran om datadelning.

Tidsram för IPD-delning

Begäranden om datadelning relaterade till denna studie kommer att övervägas från och med 18 månader efter att studien har avslutats och antingen 1) produkten och indikationen har beviljats ​​marknadsföringstillstånd i både USA och Europa eller 2) klinisk utveckling av produkten och/eller indikationen upphör. och uppgifterna kommer inte att lämnas till tillsynsmyndigheter. Det finns inget slutdatum för behörighet att skicka in en begäran om datadelning för denna studie.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan lämna in en begäran som innehåller forskningsmålen, Amgen-produkten/-erna och Amgen-studien/studierna i omfattning, slutpunkter/resultat av intresse, statistisk analysplan, datakrav, publiceringsplan och forskarens/forskarnas kvalifikationer. I allmänhet beviljar Amgen inte externa förfrågningar om individuell patientdata i syfte att omvärdera säkerhets- och effektfrågor som redan behandlats i produktmärkningen. Förfrågningar granskas av en kommitté av interna rådgivare. Om det inte godkänns kommer en oberoende granskningspanel för datadelning att skilje och fatta det slutliga beslutet. Vid godkännande kommer information som är nödvändig för att hantera forskningsfrågan att tillhandahållas enligt villkoren i ett datadelningsavtal. Detta kan inkludera anonymiserade individuella patientdata och/eller tillgängliga stöddokument, innehållande fragment av analyskod där de finns i analysspecifikationerna. Mer information finns på webbadressen nedan.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera