Xolair 对伴有特应性共病的 ASD 患者的干预研究
2021年8月11日 更新者：Xue-Jun Kong、Beth Israel Deaconess Medical Center
奥马珠单抗 (Xolair) 对改善特应性疾病和总 IgE 水平升高的 ASD 患者亚群神经精神症状的影响
在两个报告了奥马珠单抗治疗的 ASD 患者的行为获益的案例研究发表后，研究人员将进行一项试点试验，以测试奥马珠单抗在患有共病特应性疾病的 ASD 患者中的概念验证功效。
调查人员将使用三个问卷评估行为改善。
研究人员还将对所有受试者进行功能磁共振成像，并获取血清样本用于免疫生物标志物的量化。
如果该试验得出结论，研究人员将进行更大规模的随机对照试验，以进一步了解该 ASD 患者亚群的过敏病理学以及该干预措施的疗效。
研究概览
详细说明
该临床试验是 I 期、单臂、开放标签研究。
将给予所有 20 名受试者相同剂量的研究药物。
基线测试后，受试者将在 24 周的治疗期间接受治疗，总共接受六次皮下注射，每 4 周注射一次。
治疗期后 24 周的随访期将通过患者访谈结束。
行为问卷将在整个试验期间进行。
fMRI 将在基线和治疗期结束时进行。
将在基线、治疗期间的第 12 周和治疗期间结束时抽血进行血清检测。
生命体征和 CGI 也将在整个试验过程中进行评估。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 30年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在18-30岁之间。
- 儿童时期 ASD 的临床诊断仍然活跃。
- 特应性疾病史，包括哮喘、特应性皮炎和过敏性鼻炎。
- 总血清 IgE 水平 ≥ 30 IU/ml 且 ≤ 400 IU/ml
排除标准：
- 奥马珠单抗使用史。
- 在研究登记后 6 周内使用过口服或全身性类固醇的受试者。 如果在研究期间不改变泼尼松的剂量，则允许接受 5 毫克/天或更少的泼尼松维持剂量的受试者。
- 受试者积极服用抗精神病药物洛沙平。
- 癌症或癌前病变史。
- 患有活动性或不稳定癫痫症的受试者。
- 精神病史或活跃体征。
- 体重 > 90kg
- 对于符合过敏性鼻炎纳入标准的受试者，RCAT >20
- 智商 < 70
- 适应性行为综合得分 < 90，基于 Vineland 第三版
- 哺乳期或怀孕的女性。 Xolair 尚未经过充分测试在妊娠女性中安全使用。
- 研究人员认为无法配合或理解研究期间将给予的指示的受试者。
- 研究医师认为患有严重疾病的受试者禁止参与研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗组
在 24 周的治疗期间，受试者将接受 300 毫克奥马珠单抗的皮下治疗。
每 4 周注射一次。
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每 4 周 2 次皮下注射 300 毫克
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 2 版社会反应量表 (SRS) 从基线到第 12 周的变化
大体时间：基线和第 12 周
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社会沟通和行为——评分基于 T 分数，该分数基于以下反应的总和（76 至更高 - 严重，66 至 75 - 中度缺陷，60 至 65 - 轻度缺陷，59 及以下不是临床上的对 ASD 具有重要意义）。
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基线和第 12 周
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第 2 版社会反应量表 (SRS) 从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线和第 24 周
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社会沟通和行为——评分基于 T 分数，该分数基于以下反应的总和（76 至更高 - 严重，66 至 75 - 中度缺陷，60 至 65 - 轻度缺陷，59 及以下不是临床上的对 ASD 具有重要意义）。
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基线和第 24 周
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第 2 版社会反应量表 (SRS) 从基线到第 48 周的变化
大体时间：基线和第 48 周
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社会沟通和行为——评分基于 T 分数，该分数基于以下反应的总和（76 至更高 - 严重，66 至 75 - 中度缺陷，60 至 65 - 轻度缺陷，59 及以下不是临床上的对 ASD 具有重要意义）。
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基线和第 48 周
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第 2 版社会反应量表 (SRS) 从第 24 周到第 48 周的变化
大体时间：第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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社会沟通和行为——评分基于 T 分数，该分数基于以下反应的总和（76 至更高 - 严重，66 至 75 - 中度缺陷，60 至 65 - 轻度缺陷，59 及以下不是临床上的对 ASD 具有重要意义）。
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第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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异常行为清单 (ABC) 从基线到第 12 周的变化
大体时间：基线和第 12 周
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社交行为测试 - 总分是根据 5 个子量表（易怒、社交退缩、刻板行为、多动/违规和不当言论）计算的。
有 58 个问题的评分为 0-3 0-“完全不是问题”，1-“行为是个问题，但程度轻微”，2-“问题中等严重”和 3-“问题严重程度"。
在此基础上计算并添加子分数以获得总分。
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基线和第 12 周
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异常行为清单 (ABC) 从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线和第 24 周（治疗期结束）
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社交行为测试 - 总分是根据 5 个子量表（易怒、社交退缩、刻板行为、多动/违规和不当言论）计算的。
有 58 个问题的评分为 0-3 0-“完全不是问题”，1-“行为是个问题，但程度轻微”，2-“问题中等严重”和 3-“问题严重程度"。
在此基础上计算并添加子分数以获得总分。
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基线和第 24 周（治疗期结束）
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异常行为清单 (ABC) 从基线到第 48 周的变化
大体时间：基线和第 48 周（随访）
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社交行为测试 - 总分是根据 5 个子量表（易怒、社交退缩、刻板行为、多动/违规和不当言论）计算的。
有 58 个问题的评分为 0-3 0-“完全不是问题”，1-“行为是个问题，但程度轻微”，2-“问题中等严重”和 3-“问题严重程度"。
在此基础上计算并添加子分数以获得总分。
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基线和第 48 周（随访）
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异常行为检查表 (ABC) 从第 24 周到第 48 周的变化
大体时间：第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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社交行为测试 - 总分是根据 5 个子量表（易怒、社交退缩、刻板行为、多动/违规和不当言论）计算的。
有 58 个问题的评分为 0-3 0-“完全不是问题”，1-“行为是个问题，但程度轻微”，2-“问题中等严重”和 3-“问题严重程度"。
在此基础上计算并添加子分数以获得总分。
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第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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自闭症治疗评估清单 (ATEC) 从基线到第 1 周的变化
大体时间：基线和第 1 周
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社交行为测试 - 总分是通过将 4 个子测试（言语/语言交流、社交能力、感官/认知意识和健康/身体/行为）的分数加在一起计算得出的。这个 67 题测试将提供每个子测试的分数和总分，分数越高表示症状越严重。
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基线和第 1 周
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自闭症治疗评估清单 (ATEC) 从基线到第 4 周的变化
大体时间：基线和第 4 周
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社交行为测试 - 总分是通过将 4 个子测试（言语/语言交流、社交能力、感官/认知意识和健康/身体/行为）的分数加在一起计算得出的。这个 67 题测试将提供每个子测试的分数和总分，分数越高表示症状越严重。
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基线和第 4 周
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自闭症治疗评估清单 (ATEC) 从基线到第 8 周的变化
大体时间：基线和第 8 周
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社交行为测试 - 总分是通过将 4 个子测试（言语/语言交流、社交能力、感官/认知意识和健康/身体/行为）的分数加在一起计算得出的。这个 67 题测试将提供每个子测试的分数和总分，分数越高表示症状越严重。
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基线和第 8 周
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自闭症治疗评估清单 (ATEC) 从基线到第 12 周的变化
大体时间：基线和第 12 周
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社交行为测试 - 总分是通过将 4 个子测试（言语/语言交流、社交能力、感官/认知意识和健康/身体/行为）的分数加在一起计算得出的。这个 67 题测试将提供每个子测试的分数和总分，分数越高表示症状越严重。
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基线和第 12 周
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自闭症治疗评估清单 (ATEC) 从基线到第 16 周的变化
大体时间：基线和第 16 周
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社交行为测试 - 总分是通过将 4 个子测试（言语/语言交流、社交能力、感官/认知意识和健康/身体/行为）的分数加在一起计算得出的。这个 67 题测试将提供每个子测试的分数和总分，分数越高表示症状越严重。
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基线和第 16 周
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自闭症治疗评估清单 (ATEC) 从基线到第 20 周的变化
大体时间：基线和第 20 周
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社交行为测试 - 总分是通过将 4 个子测试（言语/语言交流、社交能力、感官/认知意识和健康/身体/行为）的分数加在一起计算得出的。这个 67 题测试将提供每个子测试的分数和总分，分数越高表示症状越严重。
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基线和第 20 周
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自闭症治疗评估清单 (ATEC) 从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线和第 24 周（治疗期结束）
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社交行为测试 - 总分是通过将 4 个子测试（言语/语言交流、社交能力、感官/认知意识和健康/身体/行为）的分数加在一起计算得出的。这个 67 题测试将提供每个子测试的分数和总分，分数越高表示症状越严重。
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基线和第 24 周（治疗期结束）
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自闭症治疗评估清单 (ATEC) 从基线到第 48 周的变化
大体时间：基线和第 48 周（随访）
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社交行为测试 - 总分是通过将 4 个子测试（言语/语言交流、社交能力、感官/认知意识和健康/身体/行为）的分数加在一起计算得出的。这个 67 题测试将提供每个子测试的分数和总分，分数越高表示症状越严重。
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基线和第 48 周（随访）
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自闭症治疗评估清单 (ATEC) 从第 24 周到第 48 周的变化
大体时间：第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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社交行为测试 - 总分是通过将 4 个子测试（言语/语言交流、社交能力、感官/认知意识和健康/身体/行为）的分数加在一起计算得出的。这个 67 题测试将提供每个子测试的分数和总分，分数越高表示症状越严重。
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第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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炎症标志物水平
大体时间：基线、第 12 周和第 24 周（治疗期结束）
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炎症标志物血清浓度定量（游离 IgE、总 IgE、白细胞介素 6、肿瘤坏死因子 α、类胰蛋白酶）。
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基线、第 12 周和第 24 周（治疗期结束）
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结构核磁共振
大体时间：基线和第 24 周（治疗期结束）
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Freesurfer 软件将用于计算大脑区域的体积和扩散参数（例如
分别来自结构 T1 和扩散张量图像的分数各向异性和平均扩散率）。
配对 t 检验将用于比较基线和治疗后的脑容量。
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基线和第 24 周（治疗期结束）
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功能性 MRI（静息状态）
大体时间：基线和第 24 周（治疗期结束）
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相关分析将用于计算不同大脑区域之间的连通性。
配对 t 检验将用于比较基线和治疗后活动的差异。
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基线和第 24 周（治疗期结束）
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广泛性焦虑症 7 项 (GAD-7)
大体时间：基线、第 1 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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焦虑症状问卷——评分基于受试者在过去两周内经历 7 种 GAD 相关症状的频率。
每个问题都按照 0-3 的等级进行评分：0 - “一点也不”，1 - “几天”，2 - “超过一半的天数”，3 - “几乎每天”。
定义的截止值将用于定义严重性。
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基线、第 1 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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Epworth 嗜睡量表 (ESS)
大体时间：基线、第 1 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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嗜睡问卷——评分基于受试者在 8 项日常活动中打瞌睡或入睡的可能性。
分数越高表明嗜睡越严重。
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基线、第 1 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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匹兹堡睡眠质量指数 (PSQI)
大体时间：基线、第 1 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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睡眠质量问卷 - 评分基于 19 个自填问题和 5 个室友问题。
问卷提供的算法将用于计算整体睡眠质量评分，评分越高表示严重程度越高。
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基线、第 1 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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哮喘控制测试 (ACT)
大体时间：基线、第 1 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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一项包含 5 个问题的患者调查，旨在根据过去 4 周内症状的严重程度识别哮喘控制不佳的患者。
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基线、第 1 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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鼻炎控制评估测试 (RCAT)
大体时间：基线、第 1 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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一项包含 6 个问题的患者调查，旨在根据过去一周的症状严重程度和频率评估鼻炎症状控制情况。
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基线、第 1 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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经过验证的特应性皮炎研究者全球评估 (vIGA-AD)
大体时间：基线、第 1 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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一种用于描述特应性皮炎严重程度的临床评估工具。
vIGA-AD 包括从 0-4 的单一等级，其中 0 是“清晰”，4 是“严重”。
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基线、第 1 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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临床整体印象量表 - 改进 (CGI-I)
大体时间：基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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心理临床评估 - 由医生进行，这个 7 分制量表描述了受试者临床表现的变化。
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基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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临床整体印象量表 - 严重程度 (CGI-S)
大体时间：基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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心理临床评估 - 由医生进行，这个 7 分制量表定义了受试者精神病理学的严重程度。
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基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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自主指数 1
大体时间：基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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血容量脉搏
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基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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自主指数 2
大体时间：基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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心率
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基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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自主指数 3
大体时间：基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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血氧饱和度
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基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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自主指数 4
大体时间：基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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碳氧血红蛋白血饱和度
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基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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自主指数 5
大体时间：基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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血压
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基线、第 0 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周、第 24 周（治疗期结束）和第 48 周（随访）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Xue-Jun Kong, MD、Beth Israel Deaconess Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2021年1月1日
初级完成 (预期的)
2022年1月1日
研究完成 (预期的)
2022年1月1日
研究注册日期
首次提交
2020年8月13日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月27日
首次发布 (实际的)
2020年9月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月11日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.