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RZ358 在先天性高胰岛素血症患者中的开放标签多剂量研究

2025年5月9日 更新者：Rezolute
该试验的目的是评估 RZ358 在先天性高胰岛素血症 (HI) 患者中的安全性、耐受性和升糖作用。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

开发旨在预防先天性 HI（儿童持续性低血糖的最常见原因）的慢性复发性低血糖的新疗法存在重大未满足的医疗需求。 RZ358 是一种人单克隆抗体，可变构减弱胰岛素对靶细胞的过度作用。 因此，RZ358 非常适合作为高胰岛素血症的潜在疗法，并且正在开发用于治疗与先天性 HI 等疾病相关的低血糖症。 这是一项 2 期、多中心、开放标签临床研究，旨在评估四种渐进更高剂量的 RZ358 在不同组患者中的安全性和有效性，这些患者因先天性 HI 而导致高胰岛素低血糖症，无论有无当前标准护理都无法充分控制。 长达 5 周的筛选期将评估资格。 一旦入组，RZ358 将在 8 周内每两周给药一次，然后患者将完成 13 周的治疗后随访期。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

23

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Odense、丹麦、5000
        • Odense University Hospital
  • 乔治亚州
      • Tbilisi、乔治亚州、0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • 以色列
      • Jerusalem、以色列、90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan、Tel-Hashomer、以色列、5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、117036
        • Endocrinology Research Center
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna、保加利亚、9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • 加拿大
    • Qubec
      • Monteral、Qubec、加拿大、H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • 德国
      • Magdeburg、德国、39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • 火鸡
    • Adana
      • Sarıçam、Adana、火鸡
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya、Ankara、火鸡、06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar、Diyarbakir、火鸡、21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye、Erzurum、火鸡
        • Erzurum City Hospital
  • 美国
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Medical Center
  • 英国
      • London、英国
        • Great Ormond Street Hospital
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebron

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 41年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 2-45 岁的男性或女性（美国 12-45 岁除外），临床诊断为先天性高胰岛素血症
  • 能够提供书面知情同意书或（如适用）同意
  • 在筛选期间通过 CGM、SMBG 和临床评估评估的确认低血糖症
  • 如果有生育能力，愿意采取避孕措施

排除标准：

  • 超出研究进入范围的血液工作
  • 身体质量指数超出研究进入标准
  • 恶性肿瘤史
  • 有临床意义的疾病，HIV、乙型或丙型肝炎抗体血清阳性
  • 筛选前 30 天内使用全身性皮质类固醇
  • 已知或疑似对研究药物过敏
  • 最近使用研究药物或治疗，或参与研究
  • 孕妇或哺乳期妇女
  • 滥用药物或过度饮酒的历史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：RZ358 队列 1
药品：RZ358 顺序组队列 1
IV 输注 8 周（每两周 3 mg/kg，持续 8 周）
实验性的：RZ358 队列 2
药品：RZ358 顺序组队列 2
IV 输注 8 周（每两周 6 mg/kg，持续 8 周）
实验性的：RZ358 队列 3
药品：RZ358 连续组队列 3
IV 输注 8 周（每两周 9 mg/kg，持续 8 周）
实验性的：RZ358 队列 4
药品：RZ358 连续组队列 4
IV 输注 8 周（前 4 周每两周固定剂量滴定从 3 到 9 mg/kg，然后在剩余的 4 周内固定 9 mg/kg 剂量）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
CGM在基线（BL）和治疗终止（EOT）的葡萄糖目标范围内的平均每日百分比中位数（3.9-10 mmol/L）
大体时间：8周
报道了CGM在基线和治疗终止（EOT）的葡萄糖目标范围内平均每日百分比时间的中位数（3.9-10 mmol/L）。
8周
CGM在基线（BL）的葡萄糖目标范围内平均每日百分比的中位数变化为70-180 mg/dl（3.9-10 mmol/L）
大体时间：8周
从基线到治疗结束（EOT），比较了葡萄糖目标范围内的平均每日百分比时间（70-180 mg/dl），并报告了该差异的中位数变化。
8周
RZ358的重复剂量药代动力学
大体时间：剂量前1,3,5,7，1小时剂量第1周和第7周，然后在第14天，第28天，第42天和第105天进行跟进
所有收到RZ358的患者，并且主要的PK数据被认为是足够且可解释的患者。 在指定的时间点上对个体和平均血浆浓度数据进行描述性汇总。 这项研究的结果可以与其他用于分析和建模的研究的结果（例如人口PK和PK-PD）相结合，因此，作为迭代人群PK方法的一部分，分别报告了PK参数。
剂量前1,3,5,7，1小时剂量第1周和第7周，然后在第14天，第28天，第42天和第105天进行跟进

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
基线（BL）和治疗结束时SMBG的平均每周平均每周，中度和严重低血糖事件的中值（EOT）
大体时间：8周
总体低血糖事件每周平均每周数量的中值（<70 mg/dl [3.9mmol/l]，中度低血糖事件（<60 mg/dl [3.3 mmol/l] [3.3 mmol/l]和严重的低血糖事件（<50 mg/dl [2.8mmol/l]）在基础基础上（bl）和最终（EOT）（<50 mg/dl [2.8mmol/l]）。
8周
基线（BL）的SMBG的总体每周，中度和严重低血糖事件的平均每周，中度和严重低血糖事件的中位数变化百分比变化。
大体时间：8周
每周平均每周多血糖事件（<70 mg/dL [3.9mmol/L]，中度低血糖事件（<60 mg/dl [3.3 mmol/l] [3.3 mmol/l]和严重的低血糖事件和<50 mg/dl [2.8mmol/l]）通过基线（BL）进行了比较（bl）的均等（bl）的均等（eot and smbg）。
8周
CGM在基线（BL）和治疗结束（EOT）的总体，中度和严重低血糖的平均每日百分比中值（EOT）
大体时间：8周
总体每天平均百分比时间的中位数（<70 mg/dl [<3.9 mmol/l]），中度（<60 mg/dl [3.3 mmol/l]）和严重（<50 mg/dl [2.8 mmol/l]）低糖（基线（BL）和治疗（EOT）的低糖症（EOT（EOT））。
8周
基线（BL）的CGM总体，中度和严重低血糖的平均每日百分比的中位数变化百分比变化。
大体时间：8周
总体每天的平均百分比（<70 mg/dl [<3.9 mmol/l]），中度（<60 mg/dl [3.3 mmol/l]）和严重（<50 mg/dl [2.8 mmol/l]）高血糖症比比比较了基线（BL）与治疗的结束（EOT）和这些差异是差异的差异。
8周
CGM在基线（BL）和治疗结束（EOT）时，平均每日持续时间（分钟）的平均每日持续时间（分钟）中位数（中等和严重的低血糖症）
大体时间：8周
总体平均持续时间（分钟）的中位数（<70 mg/dl [<3.9 mmol/l]），中等（<60 mg/dl [3.3 mmol/l]）和严重（<50 mg/dl [2.8 mmol/l]）低血糖症的严重性（<50 mg/dl [2.8 mmol/l]）在治疗的基线（bl）和最初的（eot）中。
8周
基线（BL）的CGM总体，中度和严重低血糖的平均每日持续时间（分钟）的中位数变化百分比变化
大体时间：8周
总体持续时间（分钟）（<70 mg/dl [<<3.9 mmol/l]），中等（<60 mg/dl [3.3 mmol/l]）和严重（<50 mg/dl [2.8 mmol/l]）低血糖症（<50 mg/dl [2.8 mmol/l]）低血糖症由CGM与基线（BL）相比（BL）的差异（bl）和治疗率（EOT）的差异（eot）和这些差异（eot的最佳）。
8周
禁食挑战期间低血糖的发生
大体时间：8周
在12小时禁食挑战中低血糖症的发生。
8周
CGM在基线（BL）和治疗终止（EOT）的每个指定葡萄糖阈值的平均低血糖事件的中值（EOT）
大体时间：8周
据报道，在基线（BL）和治疗终止（EOT），CGM在每个指定的葡萄糖阈值[<70，<60和<50 mg/dl（3.9、3.3和2.8 mmol/l）]中的平均低血糖事件中位数。
8周
基线（BL）的CGM每天平均低血糖事件的平均低血糖事件的中值净变化
大体时间：8周
从基线（BL）到治疗（EOT）（EOT）和这些差异的净变化，CGM比较了CGM的每天平均每天的低血糖事件[<70，<60和<60，<60和<50 mg/dl（3.9、3.3和2.8 mmol/l）]。
8周
CGM在基线（BL）和治疗结束时，葡萄糖目标范围为70-180mg/dl的平均8小时过夜时间的中值（EOT）
大体时间：8周
据报道，基线（BL）（BL）和治疗结束（EOT）的葡萄糖目标范围（70-180 mg/dl）在葡萄糖目标范围内（70-180 mg/dl）的平均中值（EOT）。
8周
基线（BL）的CGM的葡萄糖目标范围为70-180mg/dL的平均8小时过夜时间的中值变化百分比变化。
大体时间：8周
从基线（BL）到Treatment（EOT）（EOT），比较了葡萄糖目标范围（70-180 mg/dL）内的平均8小时（12点至8点）的时间，并报告了该差异的中位数变化。
8周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Rezolute

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年2月24日

初级完成 (实际的)

2022年4月5日

研究完成 (实际的)

2022年8月19日

研究注册日期

首次提交

2020年8月21日

首先提交符合 QC 标准的

2020年8月31日

首次发布 (实际的)

2020年9月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年5月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年5月9日

最后验证

2025年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RZ358-606

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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