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先天性高インスリン症患者におけるRZ358の非盲検複数回投与試験

2025年5月9日 更新者：Rezolute
この試験の目的は、先天性高インスリン症 (HI) 患者における RZ358 の安全性、忍容性、およびグルコース上昇効果を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

小児における持続性低血糖の最も一般的な原因である、先天性 HI における慢性再発性低血糖を予防することを目的とした新しい治療法を開発するという、満たされていない重要な医学的ニーズがあります。 RZ358 は、標的細胞に対する過剰なインスリン作用をアロステリックに減衰させるヒト mAb です。 したがって、RZ358 は、高インスリン症の潜在的な治療法として理想的に適しており、先天性 HI などの疾患に関連する低血糖症を治療するために開発されています。 これは、現在の標準治療の有無にかかわらず適切に管理されていない、先天性HIによる高インスリン性低血糖症の患者の別々のグループにおけるRZ358の4つの段階的に高用量の安全性と有効性を評価するために設計された第2相、多施設、非盲検臨床試験です。 最長 5 週間のスクリーニング期間により、適格性が評価されます。 登録後、RZ358 は隔週で 8 週間にわたって投与され、その後、患者は 13 週間の治療後のフォローアップ期間を完了します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

23

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル、90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan、Tel-Hashomer、イスラエル、5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • カナダ
    • Qubec
      • Monteral、Qubec、カナダ、H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • グルジア
      • Tbilisi、グルジア、0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebrón
  • デンマーク
      • Odense、デンマーク、5000
        • Odense University Hospital
  • ドイツ
      • Magdeburg、ドイツ、39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna、ブルガリア、9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、117036
        • Endocrinology Research Center
  • 七面鳥
    • Adana
      • Sarıçam、Adana、七面鳥
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya、Ankara、七面鳥、06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar、Diyarbakir、七面鳥、21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye、Erzurum、七面鳥
        • Erzurum City Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～41年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -2〜45歳の男性または女性（米国では12〜45歳を除く）先天性高インスリン症の臨床診断が確立されている
  • -書面によるインフォームドコンセント、または該当する場合は同意を提供できる
  • -スクリーニング中のCGM、SMBG、および臨床評価によって評価された確認済みの低血糖
  • -出産の可能性がある場合、避妊を使用する意欲

除外基準:

  • 試験参加のための血液検査の範囲外
  • 研究参加基準外のボディマス指数
  • 悪性腫瘍の病歴
  • -臨床的に重要な疾患、HIVに対する血清陽性、B型またはC型肝炎抗体
  • -スクリーニング前30日以内の全身性コルチコステロイドの使用
  • -治験薬に対する既知または疑われるアレルギー
  • 治験薬または治療の最近の使用、または治験への参加
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • 薬物乱用または過度のアルコール使用の歴史

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：RZ358コホート1
薬：RZ358 シーケンシャル グループ コホート 1
8 週間の IV 注入 (3 mg/kg を隔週で 8 週間)
実験的：RZ358 コホート 2
薬：RZ358 シーケンシャル グループ コホート 2
8 週間の IV 注入 (6 mg/kg 隔週で 8 週間)
実験的：RZ358 コホート 3
薬：RZ358 シーケンシャル グループ コホート 3
8 週間の IV 注入 (9 mg/kg 隔週で 8 週間)
実験的：RZ358 コホート 4
薬：RZ358 シーケンシャル グループ コホート 4
8 週間の静注 (最初の 4 週間は 3 から 9 mg/kg の隔週固定用量、その後残りの 4 週間は 9 mg/kg 固定用量)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースライン（BL）および治療終了（EOT）でのCGMによる70〜180 mg/dL（3.9-10 mmol/L）のグルコースターゲット範囲内の平均1日パーセント時間の中央値の中央値
時間枠：8週間
ベースラインおよび治療終了（EOT）でのCGMによるグルコースターゲット範囲70〜180 mg/dL（3.9-10 mmol/L）内のグルコースターゲット範囲内の平均1日パーセント時間の中央値が報告されています。
8週間
ベースライン（BL）からのCGMによる70-180 mg/dL（3.9-10 mmol/L）のグルコースターゲット範囲内の平均1日パーセント時間の中央値変化率の変化率
時間枠：8週間
グルコースターゲット範囲（70〜180 mg/dL）内の平均1日パーセント時間は、ベースラインから治療終了（EOT）まで比較され、その差の変化の中央値が報告されています。
8週間
RZ358の用量薬物動態を繰り返します
時間枠：投与前の週1,3,5、7、1時間後1時間後1週目と第7週、および14日目、28日目、42日目、105日目にフォローアップ
RZ358を受け取ったすべての患者と、一次PKデータが十分であり、解釈可能であると見なされたすべての患者は、PK分析に含まれることになっていました。 個々の平均プラズマ濃度データは、指定された時点で記述的に要約されています。 この研究の結果は、分析とモデリングのための他の研究の結果（人口PKおよびPK-PDなど）と組み合わせることができ、したがって、PKパラメーターは、反復集団PKアプローチの一部として個別に報告されます。
投与前の週1,3,5、7、1時間後1時間後1週目と第7週、および14日目、28日目、42日目、105日目にフォローアップ

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースライン（BL）および治療終了（EOT）でのSMBGによる全体的な、中程度、および重度の低血糖イベント全体の平均の中央値
時間枠：8週間
全体的な低血糖イベント（<70 mg/dL [3.9mmol/L]、中程度の低血糖イベント（<60 mg/dL [3.3 mmol/L]、および重度の低血糖イベント）（BEL）およびEndのSMBG（BL）およびEndのエンド（EOT）による重度の低血糖イベント（<50 mg/dL [2.8mmol/L]）の平均数の平均数の中央値は（BL）。
8週間
ベースライン（BL）からのSMBGによる、全体の平均、中程度、重度の低血糖イベントの平均変化の中央値（BL）
時間枠：8週間
毎週の平均数の全体的な低血糖イベント（<70 mg/dL [3.9mmol/L]、中程度の低血糖イベント（<60 mg/dL [3.3 mmol/L]、および重度の低血糖イベント（<50 mg/dL [2.8mmol/L]）がSMBGによる（BL）。
8週間
ベースライン（BL）および治療終了（EOT）でのCGMによる、全体、中程度、重度の低血糖を伴う1日の平均パーセント時間の中央値
時間枠：8週間
全体（<70 mg/dl [<3.9 mmol/l]）、中程度（<60 mg/dl [3.3 mmol/l]）、および重度（<50 mg/dl [2.8 mmol/l]）のベースリン（BL）および治療の終了（EOT）（EOT）（EOT）（EOT）の低血糖（EOT）の平均時間の中央値の中央値が報告されています。
8週間
ベースライン（BL）からのCGMによる全体、中程度、重度の低血糖による平均1日パーセント時間の中央値変化率
時間枠：8週間
全体の平均1日パーセント時間（<70 mg/dl [<3.9 mmol/l]）、中程度（<60 mg/dl [3.3 mmol/l]）、および重度（<50 mg/dl [2.8 mmol/l]）の低血糖がベースライン（bla）まで（bla）まで（bla）（eotの終了）、および中央変化の変化が報告されています。
8週間
ベースライン（BL）および治療終了（EOT）でのCGMによる、全体、中程度、重度の低血糖を伴う1日の平均期間（分）の中央値（分）
時間枠：8週間
全体（<70 mg/dl [<3.9 mmol/l]）、中程度（<60 mg/dl [3.3 mmol/l]）、および重度（<50 mg/dl [2.8 mmol/l]）の平均持続時間（<3.9 mmol/l]）、およびBaseline（BL）およびEnd of Treperts（eot）による低血糖（<50 mg/dl [2.8 mmol/l]）が報告されています。
8週間
ベースライン（BL）からのCGMによる、全体、中程度、重度の低血糖を伴う1日の平均期間（数分）の中央値変化率（分）
時間枠：8週間
全体の平均期間（分）（<70 mg/dL [<3.9 mmol/L]）、中程度（<60 mg/dL [3.3 mmol/L]）、および重度（<50 mg/dL [2.8 mmol/l]）（<50 mg/dl [2.8 mmol/l]）cgmによる低血糖は、ベースライン（BL）と測定値の変化と比較されます。
8週間
断食挑戦中の低血糖の発生
時間枠：8週間
12時間の断食チャレンジ中の低血糖の発生。
8週間
ベースライン（BL）および治療終了（EOT）でのCGMにより、指定された各グルコース閾値で1日あたりの平均低血糖イベントの中央値
時間枠：8週間
ベースライン（BL）および治療終了（EOT）でのCGMにより、指定された各グルコース閾値[<70、<60、および<50 mg/dL（3.9、3.3、および2.8 mmol/L）]で1日あたりの平均低血糖イベントの中央値が報告されています。
8週間
ベースライン（BL）からのCGMによる各指定されたグルコースしきい値で、1日あたりの平均低血糖イベントの正味変化の中央値変化の中央値変化の中央値（BL）
時間枠：8週間
指定された各グルコースしきい値[<70、<60、および<50 mg/dl（3.9、3.3、および2.8 mmol/L）]で1日あたりの平均低血糖イベントは、ベースライン（BL）から治療の終わり（EOT）とそれらの違いの中央値変化を報告します。
8週間
ベースライン（BL）および治療終了（EOT）でのCGMによる70-180mg/dLのグルコースターゲット範囲の平均8時間の1泊パーセント時間の中央値
時間枠：8週間
ベースライン（BL）および治療終了（EOT）でのグルコースターゲット範囲（70-180 mg/dL）内で、平均8時間の一晩（午前12時から午前8時）パーセントの時間の中央値が報告されています。
8週間
ベースライン（BL）からのCGMによる70〜180mg/dLのグルコースターゲット範囲の平均8時間の1晩の時間の変化率（BL）
時間枠：8週間
グルコースターゲット範囲（70〜180 mg/dL）内の平均8時間の1晩（午前12時から午前8時）パーセントは、ベースライン（BL）からトリートメントの終わり（EOT）まで比較され、その差の中央値変化が報告されています。
8週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Rezolute

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年2月24日

一次修了 (実際)

2022年4月5日

研究の完了 (実際)

2022年8月19日

試験登録日

最初に提出

2020年8月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年8月31日

最初の投稿 (実際)

2020年9月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年5月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年5月9日

最終確認日

2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RZ358-606

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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