Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen studie med flere doser av RZ358 hos pasienter med medfødt hyperinsulinisme

9. mai 2025 oppdatert av: Rezolute
Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og glukoseøkende effektene av RZ358 hos pasienter med medfødt hyperinsulinisme (HI).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det er et betydelig udekket medisinsk behov for å utvikle nye terapier rettet mot å forhindre kronisk tilbakevendende hypoglykemi ved medfødt HI, den vanligste årsaken til vedvarende hypoglykemi hos barn. RZ358 er et humant mAb som allosterisk demper overdreven insulinvirkning på målceller. Derfor er RZ358 ideelt egnet som en potensiell terapi for hyperinsulinisme, og den utvikles for å behandle hypoglykemi forbundet med sykdommer som medfødt HI. Dette er en fase 2, multisenter, åpen klinisk studie designet for å vurdere sikkerheten og effekten av fire progressivt høyere doser av RZ358 i separate grupper av pasienter med hyperinsulinemisk hypoglykemi på grunn av medfødt HI, ikke tilstrekkelig kontrollert med eller uten gjeldende behandlingsstandard. En screeningperiode på opptil 5 uker vil evaluere kvalifikasjonen. Når RZ358 først er påmeldt, vil RZ358 administreres annenhver uke over 8 uker, og deretter vil pasientene fullføre en oppfølgingsperiode etter behandling på 13 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Canada
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Canada, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Danmark
      • Odense, Danmark, 5000
        • Odense University Hospital
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Israel, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebron
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital
  • Tyrkia
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Tyrkia
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Tyrkia, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Tyrkia, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Tyrkia
        • Erzurum City Hospital
  • Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 41 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne i alderen 2-45 år (unntatt alder 12-45 i USA) med en etablert klinisk diagnose av medfødt hyperinsulinisme
  • Kunne gi skriftlig informert samtykke eller eventuelt samtykke
  • Bekreftet hypoglykemi vurdert ved CGM, SMBG og klinisk evaluering, under screening
  • Vilje til å bruke prevensjon dersom det er i fertil alder

Ekskluderingskriterier:

  • Blodarbeid utenfor rekkevidde for studiestart
  • Kroppsmasseindeks utenom studiekriteriene
  • Historie om malignitet
  • Klinisk signifikante sykdommer, seropositivitet for HIV, hepatitt B eller C antistoff
  • Bruk av systemiske kortikosteroider innen 30 dager før screening
  • Kjent eller mistenkt allergi mot studiemedisinen
  • Nylig bruk av et undersøkelsesmiddel eller -behandling, eller deltakelse i en undersøkelsesstudie
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Historie med narkotikamisbruk eller overdreven alkoholbruk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RZ358 Kohort 1
Legemiddel: RZ358 Sekvensiell gruppekohort 1
IV-infusjon i 8 uker (3 mg/kg annenhver uke i 8 uker)
Eksperimentell: RZ358 Kohort 2
Legemiddel: RZ358 Sekvensiell gruppe kohort 2
IV infusjon i 8 uker (6 mg/kg annenhver uke i 8 uker)
Eksperimentell: RZ358 Kohort 3
Legemiddel: RZ358 Sekvensiell gruppekohort 3
IV infusjon i 8 uker (9 mg/kg annenhver uke i 8 uker)
Eksperimentell: RZ358 Kohort 4
Legemiddel: RZ358 Sekvensiell gruppekohort 4
IV-infusjon i 8 uker (to-ukentlig fast dosetitrering fra 3 til 9 mg/kg de første 4 ukene, etterfulgt av en fast dose på 9 mg/kg deretter i de resterende 4 ukene)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Median av gjennomsnittlig daglig prosent tid innen et glukosemålområde på 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) med CGM ved baseline (BL) og slutten av behandlingen (EOT)
Tidsramme: 8 uker
Median av gjennomsnittlig daglig prosent tid innen glukosemålområdet 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) ved CGM ved baseline og slutten av behandlingen (EOT) rapporteres.
8 uker
Median prosent endring av gjennomsnittlig daglig prosent tid innen et glukosemålområde på 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) med CGM fra baseline (BL)
Tidsramme: 8 uker
Gjennomsnittlig dags prosent tid innen glukosemålområdet (70-180 mg/dL) sammenlignes fra baseline til slutten av behandlingen (EOT), og median prosent endring av den forskjellen rapporteres.
8 uker
Gjenta dose farmakokinetikk av RZ358
Tidsramme: Pre dose uke 1,3,5,7, 1-timers postdose uke 1 og uke 7, og følg opp på dagene 14, dag 28, dag 42 og dag 105
Alle pasienter som fikk RZ358 og som de primære PK -dataene ble ansett for å være tilstrekkelige og tolkbare, skulle inkluderes i PK -analysene. Individuelle og gjennomsnittlige plasmakonsentrasjonsdata er oppsummert beskrivende på de spesifiserte tidspunktene. Resultatene fra denne studien kan kombineres med de fra andre studier for analyse og modellering (f.eks. Populasjon PK og PK-PD), og derfor rapporteres PK-parametrene separat, som en del av en iterativ populasjon PK-tilnærming.
Pre dose uke 1,3,5,7, 1-timers postdose uke 1 og uke 7, og følg opp på dagene 14, dag 28, dag 42 og dag 105

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Median av gjennomsnittlig ukentlig totalt, moderat og alvorlig hypoglykemi -hendelser av SMBG ved baseline (BL) og slutten av behandlingen (EOT)
Tidsramme: 8 uker
Medianen av gjennomsnittlig ukentlig antall totale hypoglykemihendelser (<70 mg/dL [3,9 mmol/L], moderat hypoglykemihendelser (<60 mg/dL [3,3 mmol/L] og alvorlig hypoglykemi -hendelser (<50 mg/dl [2,8Mbehandling (L]) ved SMBG ved basel ved basel) ved BRBG ved basel) ved BRBG.
8 uker
Median prosent endring av gjennomsnittlig ukentlig total, moderat og alvorlige hypoglykemi -hendelser av SMBG fra baseline (BL)
Tidsramme: 8 uker
Gjennomsnittlig ukentlig antall totale hypoglykemihendelser (<70 mg/dL [3,9 mmol/L], moderat hypoglykemi -hendelser (<60 mg/dl [3,3 mmol/L] og alvorlig EOGlykem -hendelser (<50 mg/dl [2,8MMol/L] ved SMBG er sammenlignet fra den basellen) til å sammenligne fra SMBG er sammenlignet fra den bølgen) til å sammenligne fra SMBG er sammenlignet fra de bølgene til å ene ( rapporteres.
8 uker
Median av gjennomsnittlig daglig prosent tid med samlet, moderat og alvorlig hypoglykemi ved CGM ved baseline (BL) og slutten av behandlingen (EOT)
Tidsramme: 8 uker
Median av gjennomsnittlig daglig prosent tid totalt (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), moderat (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]), og alvorlig (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) hypoglykemi ved baseline (BL) og slutten av behandlingen (ET) er rapportert.
8 uker
Median prosent endring av gjennomsnittlig daglig prosent tid med samlet, moderat og alvorlig hypoglykemi ved CGM fra baseline (BL)
Tidsramme: 8 uker
Gjennomsnittlig daglig prosent tid totalt (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), moderat (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]), og alvorlig (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) hypoglykemi er sammenlignet fra baseline (BL) til å avslutte behandlingen (EOT) og den medantenes endringer.
8 uker
Median av gjennomsnittlig daglig varighet (minutter) med total, moderat og alvorlig hypoglykemi ved CGM ved baseline (BL) og slutten av behandlingen (EOT)
Tidsramme: 8 uker
Median av gjennomsnittlig varighet (minutter) totalt (<70 mg/dL [<3,9 mmol/L]), moderat (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]), og alvorlig (<50 mg/dL [2,8 mmol/L]) hypoglemia ved CGM ved baselin (BL) og END av ENT av EOT er rapportert.
8 uker
Median prosent endring av gjennomsnittlig daglig varighet (minutter) med total, moderat og alvorlig hypoglykemi ved CGM fra baseline (BL)
Tidsramme: 8 uker
Gjennomsnittlig varighet (minutter) totalt (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), moderat (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]), og alvorlig (<50 mg/dl [2,8 mmol/L]) hypoglykem ved CGM er sammenlignet fra baselin (BL) til slutt på enden av enden av enden av enden av enden av enden av enden av enden av ENT av ENT av EOT ved CGM er sammenlignet fra baselin (BL).
8 uker
Forekomst av hypoglykemi under fastende utfordring
Tidsramme: 8 uker
Forekomsten av hypoglykemi under en 12 timers fasteutfordring.
8 uker
Median av gjennomsnittlig hypoglykemi -hendelser per dag ved hver av de spesifiserte glukosetersklene med CGM ved baseline (BL) og slutten av behandlingen (EOT)
Tidsramme: 8 uker
Median av gjennomsnittlige hypoglykemihendelser per dag ved hver av de spesifiserte glukosetersklene [<70, <60 og <50 mg/dL (3,9, 3,3 og 2,8 mmol/L)], ved CGM ved baseline (BL) og slutten av behandlingen (EOT) rapporteres.
8 uker
Median nettoendring av gjennomsnittlig hypoglykemihendelser per dag ved hver av de spesifiserte glukosetersklene med CGM fra baseline (BL)
Tidsramme: 8 uker
De gjennomsnittlige hypoglykemi -hendelsene per dag ved hver av de spesifiserte glukosetersklene [<70, <60 og <50 mg/dL (3,9, 3,3 og 2,8 mmol/l)], ved CGM sammenlignes fra baseline (BL) til slutten av behandlingen (EOT) og de median nettendringene av disse forskjellene er rapportert.
8 uker
Median av gjennomsnittlig 8-timers overnattingsprosent i glukosemålområde på 70-180 mg/dl ved CGM ved baseline (BL) og slutten av behandlingen (EOT)
Tidsramme: 8 uker
Median av gjennomsnittlig 8-timers overnatting (kl. 12 til 08) prosent innen glukosemålområdet (70-180 mg/dL) ved baseline (BL) og enden av behandlingen (EOT) er rapportert.
8 uker
Median prosent endring av gjennomsnittlig 8-timers overnattingsprosent i glukosemålområde på 70-180 mg/dl av CGM fra baseline (BL)
Tidsramme: 8 uker
Gjennomsnittlig 8-timers overnatting (12 am til 08:00) prosent innen glukosemålområdet (70-180 mg/dL) sammenlignes fra baseline (BL) til slutten av treatmenter (EOT) og median prosent endring av den forskjellen rapporteres.
8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rezolute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

5. april 2022

Studiet fullført (Faktiske)

19. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

4. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RZ358-606

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere