Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen studie med flera doser av RZ358 hos patienter med medfödd hyperinsulinism

9 maj 2025 uppdaterad av: Rezolute

En öppen flerdosstudie av RZ358 hos patienter med medfödd hyperinsulinism

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och glukoshöjande effekterna av RZ358 hos patienter med medfödd hyperinsulinism (HI).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det finns ett betydande medicinskt behov av att utveckla nya terapier som syftar till att förhindra kronisk återkommande hypoglykemi vid medfödd HI, den vanligaste orsaken till ihållande hypoglykemi hos barn. RZ358 är en human mAb som allosteriskt dämpar överdriven insulinverkan på målceller. Därför är RZ358 idealiskt lämpad som en potentiell terapi för hyperinsulinism, och den utvecklas för att behandla hypoglykemi i samband med sjukdomar som medfödd HI. Detta är en fas 2, multicenter, öppen klinisk studie utformad för att bedöma säkerheten och effekten av fyra progressivt högre doser av RZ358 i separata grupper av patienter med hyperinsulinemisk hypoglykemi på grund av medfödd HI, inte adekvat kontrollerad med eller utan nuvarande standard för vård. En screeningperiod på upp till 5 veckor kommer att utvärdera behörighet. När RZ358 väl har registrerats kommer RZ358 att administreras varannan vecka under 8 veckor, och sedan kommer patienterna att slutföra en uppföljningsperiod på 13 veckor efter behandlingen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

23

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Danmark
      • Odense, Danmark, 5000
        • Odense University Hospital
  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Israel, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Kalkon
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Kalkon
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Kalkon, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Kalkon, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Kalkon
        • Erzurum City Hospital
  • Kanada
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebron
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital
  • Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 41 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna i åldern 2-45 år (förutom ålder 12-45 i USA) med en etablerad klinisk diagnos av medfödd hyperinsulinism
  • Kan ge skriftligt informerat samtycke eller, i förekommande fall, samtycke
  • Bekräftad hypoglykemi utvärderad av CGM, SMBG och klinisk utvärdering, under screening
  • Villighet att använda preventivmedel vid fertil ålder

Exklusions kriterier:

  • Blodarbete utanför intervallet för studieinträde
  • Body Mass index utanför kriterierna för studieinträde
  • Historia om malignitet
  • Kliniskt signifikanta sjukdomar, seropositivitet för HIV, hepatit B eller C antikropp
  • Användning av systemiska kortikosteroider inom 30 dagar före screening
  • Känd eller misstänkt allergi mot studieläkemedlet
  • Nylig användning av ett prövningsläkemedel eller behandling, eller deltagande i en prövningsstudie
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Historik av drogmissbruk eller överdriven alkoholanvändning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: RZ358 Kohort 1
Läkemedel: RZ358 Sekventiell gruppkohort 1
IV-infusion i 8 veckor (3 mg/kg varannan vecka i 8 veckor)
Experimentell: RZ358 Kohort 2
Läkemedel: RZ358 Sekventiell gruppkohort 2
IV-infusion i 8 veckor (6 mg/kg varannan vecka i 8 veckor)
Experimentell: RZ358 Kohort 3
Läkemedel: RZ358 Sekventiell gruppkohort 3
IV-infusion i 8 veckor (9 mg/kg varannan vecka i 8 veckor)
Experimentell: RZ358 Kohort 4
Läkemedel: RZ358 Sekventiell gruppkohort 4
IV-infusion i 8 veckor (fast dostitrering varannan vecka från 3 till 9 mg/kg under de första 4 veckorna, följt av en fast dosmängd på 9 mg/kg därefter under de återstående 4 veckorna)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Median med genomsnittlig daglig procenttid inom ett glukosmålintervall på 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/L) med CGM vid baslinjen (BL) och slutet av behandlingen (EOT)
Tidsram: 8 veckor
Medianen med den genomsnittliga dagliga procentuella tiden inom glukosmålområdet 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/L) med CGM vid baslinjen och slutet av behandlingen (EOT) rapporteras.
8 veckor
Medianprocentförändring av genomsnittlig daglig procenttid inom ett glukosmålintervall på 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) med CGM från baslinjen (BL)
Tidsram: 8 veckor
Den genomsnittliga dagliga procentuella tiden inom glukosmålområdet (70-180 mg/dL) jämförs från baslinjen till slutet av behandlingen (EOT) och medianprocentförändringen av den skillnaden rapporteras.
8 veckor
Upprepa dos farmakokinetik av RZ358
Tidsram: Pre dos veckor 1,3,5,7, 1-timmar efter dos vecka 1 och vecka 7, och uppföljning på dagarna 14, dag 28, dag 42 och dag 105
Alla patienter som fick RZ358 och för vilka de primära PK -data ansågs vara tillräckliga och tolkbara skulle inkluderas i PK -analyserna. Enskilda och genomsnittliga plasmakoncentrationsdata sammanfattas beskrivande vid de angivna tidpunkterna. Resultaten av denna studie kan kombineras med andra studier för analys och modellering (t.ex. population PK och PK-PD), och därför rapporteras PK-parametrarna separat, som en del av en iterativ population PK-strategi.
Pre dos veckor 1,3,5,7, 1-timmar efter dos vecka 1 och vecka 7, och uppföljning på dagarna 14, dag 28, dag 42 och dag 105

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Median av genomsnittlig vecka totalt, måttliga och allvarliga hypoglykemi -händelser av SMBG vid baslinjen (BL) och slutet av behandlingen (EOT)
Tidsram: 8 veckor
Medianen för det genomsnittliga veckans antal övergripande hypoglykemihändelser (<70 mg/dl [3,9 mmol/L], måttlig hypoglykemi -händelser (<60 mg/dL [3,3 mmol/L] och allvarlig hypoglykemi -händelser (<50 mg/dL [2,8 mmol/l]) med SMBG vid baslinjen (BL) och slutbehandling (ET -behandling.
8 veckor
Medianprocentförändring av genomsnittlig vecka totalt, måttliga och allvarliga hypoglykemi -händelser av SMBG från baslinjen (BL)
Tidsram: 8 veckor
The average weekly number overall hypoglycemia events (<70 mg/dL [3.9mmol/L], moderate hypoglycemia events (<60 mg/dL [3.3 mmol/L] and severe hypoglycemia events (<50 mg/dL [2.8mmol/L]) by SMBG is compared from baseline (BL) to end of treatment (EOT) and the median percent changes of those differences are reported.
8 veckor
Median med genomsnittlig daglig procenttid med övergripande, måttlig och svår hypoglykemi med CGM vid baslinjen (BL) och slutet av behandlingen (EOT)
Tidsram: 8 veckor
Medianen med genomsnittlig daglig procentuell tid i totalt (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), måttlig (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]) och allvarlig (<50 mg/dL [2,8 mmol/L]) hypoglykemi vid baslinjen (BL) och slut på behandling (EOT) rapporteras.
8 veckor
Medianprocentförändring av genomsnittlig daglig procenttid med övergripande, måttlig och svår hypoglykemi med CGM från baslinjen (BL)
Tidsram: 8 veckor
Den genomsnittliga dagliga procenttiden i totalt (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), måttlig (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]), och allvarlig (<50 mg/dL [2,8 mmol/L]) är hypoglykemi jämfört från baslinjen (BL) till slutet av behandlingen (eot) och medianförändringarna av dessa skillnader.
8 veckor
Median med genomsnittlig daglig varaktighet (minuter) med övergripande, måttlig och svår hypoglykemi med CGM vid baslinjen (BL) och slutet av behandlingen (EOT)
Tidsram: 8 veckor
Medianen med genomsnittlig varaktighet (minuter) i totalt (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), måttlig (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]), och allvarlig (<50 mg/dl [2,8 mmol/L]) hypoglykemi med CGM vid baslinjen (Bl) och slut på behandling (Eot) är rapporterad.
8 veckor
Medianprocentförändring av genomsnittlig daglig varaktighet (minuter) med övergripande, måttlig och svår hypoglykemi med CGM från baslinjen (BL)
Tidsram: 8 veckor
Den genomsnittliga varaktigheten (minuter) totalt sett (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), måttlig (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]), och allvarlig (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) hypoglykemi av CGM jämförs från baslinjen (BL) till slut av behandling (eot) och de medicinska förändringarna.
8 veckor
Förekomst av hypoglykemi under fastautmaningen
Tidsram: 8 veckor
Förekomsten av hypoglykemi under en 12 -timmars fasta utmaning.
8 veckor
Median för genomsnittliga hypoglykemihändelser per dag vid var och en av de angivna glukoströskeln med CGM vid baslinjen (BL) och slutet av behandlingen (EOT)
Tidsram: 8 veckor
Medianen för genomsnittliga hypoglykemihändelser per dag vid var och en av de angivna glukoströsklaren [<70, <60 och <50 mg/dl (3,9, 3,3 och 2,8 mmol/L)], med CGM vid baslinjen (BL) och behandlingens slut (EOT) rapporteras.
8 veckor
Median nettoförändring av genomsnittliga hypoglykemi -händelser per dag vid var och en av de angivna glukoströsklarna med CGM från baslinjen (BL)
Tidsram: 8 veckor
De genomsnittliga hypoglykemihändelserna per dag vid var och en av de angivna glukoströsklarna [<70, <60 och <50 mg/dl (3,9, 3,3 och 2,8 mmol/L)], med CGM jämförs från baslinjen (BL) till slutet av behandlingen (EOT) och de mediannätförändringarna av dessa skillnader rapporteras.
8 veckor
Median med genomsnittlig 8-timmars övernattningsprocent i glukosmålintervallet 70-180 mg/dl med CGM vid baslinjen (BL) och slutet av behandlingen (EOT)
Tidsram: 8 veckor
Medianen med genomsnittlig 8-timmars över natten (12 till 8 am) procent tid inom glukosmålområdet (70-180 mg/dL) vid baslinjen (BL) och slutet av behandlingen (EOT) rapporteras.
8 veckor
Medianprocentförändring av genomsnittlig 8-timmars övernattningsprocent i glukosmålområdet 70-180 mg/dl med CGM från baslinjen (BL)
Tidsram: 8 veckor
Den genomsnittliga 8-timmars över natten (12 AM till 8:00) procenttid inom glukosmålområdet (70-180 mg/dL) jämförs från baslinjen (BL) till slutet av treat (EOT) och medianprocentförändringen av den skillnaden rapporteras.
8 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rezolute

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 februari 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

5 april 2022

Avslutad studie (Faktisk)

19 augusti 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

4 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RZ358-606

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera