Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label multipeldosisundersøgelse af RZ358 hos patienter med medfødt hyperinsulinisme

9. maj 2025 opdateret af: Rezolute

En åben-label multipeldosis undersøgelse af RZ358 hos patienter med medfødt hyperinsulinisme

Formålet med dette forsøg er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og glucoseforhøjende virkninger af RZ358 hos patienter med medfødt hyperinsulinisme (HI).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er et betydeligt udækket medicinsk behov for at udvikle nye behandlinger rettet mod at forebygge kronisk tilbagevendende hypoglykæmi ved medfødt HI, den mest almindelige årsag til vedvarende hypoglykæmi hos børn. RZ358 er et humant mAb, der allosterisk dæmper overdreven insulinvirkning på målceller. Derfor er RZ358 ideel som en potentiel behandling for hyperinsulinisme, og den er ved at blive udviklet til at behandle hypoglykæmi forbundet med sygdomme som medfødt HI. Dette er et fase 2, multicenter, åbent klinisk studie designet til at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​fire progressivt højere doser af RZ358 i separate grupper af patienter med hyperinsulinemisk hypoglykæmi på grund af medfødt HI, ikke tilstrækkeligt kontrolleret med eller uden nuværende standardbehandling. En screeningsperiode på op til 5 uger vil evaluere berettigelsen. Når først tilmeldt RZ358 vil blive administreret hver anden uge over 8 uger, og derefter vil patienterne gennemføre en efterbehandlings-opfølgningsperiode på 13 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Canada
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Canada, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Danmark
      • Odense, Danmark, 5000
        • Odense University Hospital
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital
  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Israel, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Kalkun
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Kalkun
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Kalkun, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Kalkun, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Kalkun
        • Erzurum City Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebrón
  • Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 41 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen 2-45 år (undtagen alder 12-45 i USA) med en etableret klinisk diagnose af medfødt hyperinsulinisme
  • Kunne give skriftligt informeret samtykke eller, hvis det er relevant, samtykke
  • Bekræftet hypoglykæmi vurderet ved CGM, SMBG og klinisk evaluering under screening
  • Vilje til at bruge prævention, hvis den er i den fødedygtige alder

Ekskluderingskriterier:

  • Udenfor rækkevidde blodprøver til studieoptagelse
  • Body Mass Index uden for studieoptagelseskriterierne
  • Historie om malignitet
  • Klinisk signifikante sygdomme, seropositivitet for HIV, hepatitis B eller C antistof
  • Brug af systemiske kortikosteroider inden for 30 dage før screening
  • Kendt eller mistænkt allergi over for undersøgelseslægemidlet
  • Nylig brug af et forsøgslægemiddel eller -behandling eller deltagelse i et forsøgsstudie
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Historie om stofmisbrug eller overdreven alkoholbrug

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RZ358 Kohorte 1
Medicin: RZ358 Sekventiel gruppekohorte 1
IV-infusion i 8 uger (3 mg/kg ugentligt i 8 uger)
Eksperimentel: RZ358 kohorte 2
Medicin: RZ358 sekventiel gruppe kohorte 2
IV-infusion i 8 uger (6 mg/kg ugentligt i 8 uger)
Eksperimentel: RZ358 kohorte 3
Medicin: RZ358 Sekventiel gruppekohorte 3
IV infusion i 8 uger (9 mg/kg ugentligt i 8 uger)
Eksperimentel: RZ358 Kohorte 4
Medicin: RZ358 Sekventiel gruppekohorte 4
IV-infusion i 8 uger (2-ugentlig fast dosistitrering fra 3 til 9 mg/kg i de første 4 uger, efterfulgt af en fast dosis på 9 mg/kg derefter i de resterende 4 uger)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Median af gennemsnitlig daglig procentvis tid inden for et glukosemålområde på 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) af CGM ved baseline (BL) og afslutningen af ​​behandlingen (EOT)
Tidsramme: 8 uger
Medianen af ​​den gennemsnitlige daglige procenttid inden for glukosemålområdet 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) ved CGM ved baseline og slutning af behandlingen (EOT) rapporteres.
8 uger
Median procent ændring af den gennemsnitlige daglige procenttid inden for et glukosemålområde på 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) med CGM fra baseline (BL)
Tidsramme: 8 uger
Den gennemsnitlige daglige procenttid inden for glukosemålområdet (70-180 mg/dL) sammenlignes fra baseline til slutning af behandlingen (EOT), og den medianprocent ændring af denne forskel rapporteres.
8 uger
Gentag dosis farmakokinetik af RZ358
Tidsramme: Pre-dosis uger 1,3,5,7, 1-timers postdosis uge 1 og uge 7 og opfølgning på dag 14, dag 28, dag 42 og dag 105
Alle patienter, der modtog RZ358, og for hvilke de primære PK -data blev betragtet som tilstrækkelige og tolkbare, skulle inkluderes i PK -analyserne. Individuelle og gennemsnitlige plasmakoncentrationsdata opsummeres beskrivende på de specificerede tidspunkter. Resultaterne af denne undersøgelse kan kombineres med dem fra andre undersøgelser til analyse og modellering (f.eks. Population PK og PK-PD), og derfor rapporteres PK-parametrene separat som en del af en iterativ population PK-tilgang.
Pre-dosis uger 1,3,5,7, 1-timers postdosis uge 1 og uge 7 og opfølgning på dag 14, dag 28, dag 42 og dag 105

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Median af gennemsnitligt ugentligt samlet, moderat og alvorlig hypoglykæmi -begivenheder af SMBG ved baseline (BL) og afslutningen af ​​behandlingen (EOT)
Tidsramme: 8 uger
Medianen af ​​det gennemsnitlige ugentlige antal samlede hypoglykæmihændelser (<70 mg/dL [3,9 mmol/L], moderat hypoglykæmihændelser (<60 mg/dL [3,3 mmol/L] og svær hypoglykæmihændelser (<50 mg/dL [2,8 mmol/l]) ved smbg ved baseline (BL) og afslutningen af ​​behandlingen (EOT).
8 uger
Median procent ændring af gennemsnitligt ugentligt, moderat og alvorlige hypoglykæmi -begivenheder af SMBG fra baseline (BL)
Tidsramme: 8 uger
Det gennemsnitlige ugentlige antal samlede hypoglykæmihændelser (<70 mg/dl [3,9 mmol/l], moderat hypoglykæmi -begivenheder (<60 mg/dl [3,3 mmol/L] og alvorlig hypoglykæmihændelser (<50 mg/dL [2,8 mmol/l]) ved SMBG er sammenlignet fra basislinjen (bl) til behandlingen af ​​behandlingen (eot) og mediske procentdel af de forskellige forskelle er sammenlignet fra basislinjen (BL) til behandling af behandlingen (eot) og eoten) og de mediske procentdel af de forskellige forskelle er sammenlignet fra basislinjen (BL) til behandling af behandlingen af ​​behandlingen af ​​behandlingen af ​​behandlingen) og eoten) og de eot) og de mediske procentdel af de forskellige forskelle er er sammenlignet fra baseline (bl) til behandling af behandlingen af ​​behandlingen af ​​behandlingen) og eoten) og de eot) og de mediske procentdel af de forskellige forskelle er sammenlignet fra basislinjen (bl. rapporteret.
8 uger
Median af gennemsnitlig daglig procentvis tid med samlet, moderat og svær hypoglykæmi ved CGM ved baseline (BL) og afslutningen af ​​behandlingen (EOT)
Tidsramme: 8 uger
Medianen af ​​gennemsnitlig daglig procentvis tid i samlet (<70 mg/dL [<3,9 mmol/L]), moderat (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]) og svær (<50 mg/dL [2,8 mmol/L]) hypoglykæmi ved baseline (BL) og endets ende (EOT) rapporteres.
8 uger
Median procent ændring af den gennemsnitlige daglige procenttid med samlet, moderat og alvorlig hypoglykæmi ved CGM fra baseline (BL)
Tidsramme: 8 uger
Den gennemsnitlige daglige procentvise tid i samlet (<70 mg/dL [<3,9 mmol/L]), moderat (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]) og svær (<50 mg/dL [2,8 mmol/L]) hypoglykæmi sammenlignes fra baseline (BL) til behandlingen af ​​behandlingen (EOT) og mediske procent ændringer af disse forskelle.
8 uger
Median af gennemsnitlig daglig varighed (minutter) med samlet, moderat og alvorlig hypoglykæmi ved CGM ved baseline (BL) og slutningen af ​​behandlingen (EOT)
Tidsramme: 8 uger
Medianen af ​​gennemsnitlig varighed (minutter) i samlet (<70 mg/dL [<3,9 mmol/L]), moderat (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]) og svær (<50 mg/dL [2,8 mmol/L]) hypoglykæmi ved CGM ved baseline (BL) og endet af behandlingen (EOT) rapporteres.
8 uger
Median procent ændring af gennemsnitlig daglig varighed (minutter) med samlet, moderat og alvorlig hypoglykæmi ved CGM fra baseline (BL)
Tidsramme: 8 uger
Den gennemsnitlige varighed (minutter) i samlet (<70 mg/dL [<3,9 mmol/L]), moderat (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]), og svær (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) hypoglykæmi ved CGM sammenlignes fra baseline (BL) til endet af behandlingen (EOT) og de medierende ændringer af disse forskellige ændringer.
8 uger
Forekomst af hypoglykæmi under faste udfordring
Tidsramme: 8 uger
Forekomsten af ​​hypoglykæmi under en 12 timers faste udfordring.
8 uger
Median af gennemsnitlige hypoglykæmi -begivenheder pr. Dag ved hver af de specificerede glukosetærskler ved CGM ved baseline (BL) og endets afslutning (EOT)
Tidsramme: 8 uger
Medianen af ​​gennemsnitlige hypoglykæmihændelser pr. Dag ved hver af de specificerede glukosetærskler [<70, <60 og <50 mg/dL (3,9, 3,3 og 2,8 mmol/L)], rapporteres af CGM ved baseline (BL) og behandlingsens ende (EOT).
8 uger
Median nettoændring af gennemsnitlige hypoglykæmi -begivenheder pr. Dag ved hver af de specificerede glukosetærskler fra CGM fra baseline (BL)
Tidsramme: 8 uger
De gennemsnitlige hypoglykæmi -begivenheder pr. Dag ved hver af de specificerede glukosetærskler [<70, <60 og <50 mg/dL (3,9, 3,3 og 2,8 mmol/L)], rapporteres af CGM fra baseline (BL) til slutning af behandlingen (EOT), og mediske nettoændringer i disse forskelle rapporteres.
8 uger
Median af gennemsnitlig 8-timers overnatningsprocent i glukose-målområdet på 70-180 mg/dl af CGM ved baseline (BL) og slutningen af ​​behandlingen (EOT)
Tidsramme: 8 uger
Medianen af ​​gennemsnitlig 8-timers natten over (12 AM-8 AM) procent tid inden for glukosemålområdet (70-180 mg/dL) ved baseline (BL) og behandlingens ende (EOT) rapporteres.
8 uger
Median procent ændring af gennemsnitlig 8-timers overnatningsprocent tid i glukosemålområdet på 70-180 mg/dl af CGM fra baseline (BL)
Tidsramme: 8 uger
Den gennemsnitlige 8-timers natten over (12 AM-8 AM) procent tid inden for glukose-målområdet (70-180 mg/dL) sammenlignes fra baseline (BL) til slutningen af ​​treatment (EOT), og den medianprocent ændring af denne forskel rapporteres.
8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rezolute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

19. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. august 2020

Først opslået (Faktiske)

4. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RZ358-606

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt hyperinsulinisme

Kliniske forsøg med RZ358 Sekventiel gruppekohorte 1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner