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Un estudio abierto de dosis múltiples de RZ358 en pacientes con hiperinsulinismo congénito

9 de mayo de 2025 actualizado por: Rezolute
El objetivo de este ensayo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos de aumento de glucosa de RZ358 en pacientes con hiperinsulinismo congénito (HI).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Existe una importante necesidad médica no satisfecha de desarrollar nuevas terapias destinadas a prevenir la hipoglucemia crónica recurrente en la HI congénita, la causa más común de hipoglucemia persistente en los niños. RZ358 es un mAb humano que atenúa alostéricamente la acción excesiva de la insulina en las células diana. Por lo tanto, RZ358 es ideal como terapia potencial para el hiperinsulinismo y se está desarrollando para tratar la hipoglucemia asociada con enfermedades como la HI congénita. Este es un estudio clínico de Fase 2, multicéntrico, abierto, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de cuatro dosis progresivamente más altas de RZ358 en grupos separados de pacientes con hipoglucemia hiperinsulinémica debido a HI congénita, no controlada adecuadamente con o sin el estándar de atención actual. Un período de selección de hasta 5 semanas evaluará la elegibilidad. Una vez inscritos, RZ358 se administrará cada dos semanas durante 8 semanas y luego los pacientes completarán un período de seguimiento posterior al tratamiento de 13 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Magdeburg, Alemania, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Canadá
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Canadá, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Dinamarca
      • Odense, Dinamarca, 5000
        • Odense University Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebrón
  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Israel, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Pavo
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Pavo
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Pavo, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Pavo, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Pavo
        • Erzurum City Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 41 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer de 2 a 45 años de edad (excepto de 12 a 45 años en EE. UU.) con un diagnóstico clínico establecido de hiperinsulinismo congénito
  • Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito o, según corresponda, asentimiento
  • Hipoglucemia confirmada evaluada por CGM, SMBG y evaluación clínica, durante la selección
  • Disposición a usar métodos anticonceptivos si está en edad fértil

Criterio de exclusión:

  • Análisis de sangre fuera de rango para el ingreso al estudio
  • Índice de masa corporal fuera de los criterios de ingreso al estudio
  • Historia de malignidad
  • Enfermedades clínicamente significativas, seropositividad para VIH, anticuerpos contra hepatitis B o C
  • Uso de corticosteroides sistémicos dentro de los 30 días anteriores a la selección
  • Alergia conocida o sospechada al fármaco del estudio.
  • Uso reciente de un fármaco o tratamiento en investigación, o participación en un estudio de investigación
  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Antecedentes de abuso de drogas o consumo excesivo de alcohol.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: RZ358 Cohorte 1
Droga: RZ358 Cohorte de grupo secuencial 1
Infusión IV durante 8 semanas (3 mg/kg cada dos semanas durante 8 semanas)
Experimental: RZ358 Cohorte 2
Droga: RZ358 Cohorte de grupo secuencial 2
Infusión IV durante 8 semanas (6 mg/kg cada dos semanas durante 8 semanas)
Experimental: RZ358 Cohorte 3
Droga: RZ358 Grupo Secuencial Cohorte 3
Infusión IV durante 8 semanas (9 mg/kg cada dos semanas durante 8 semanas)
Experimental: RZ358 Cohorte 4
Droga: RZ358 Grupo Secuencial Cohorte 4
Infusión IV durante 8 semanas (titulación de dosis fija quincenal de 3 a 9 mg/kg durante las primeras 4 semanas, seguido de una dosis fija de 9 mg/kg a partir de entonces durante las 4 semanas restantes)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mediana del porcentaje diario promedio dentro de un rango objetivo de glucosa de 70-180 mg/dL (3.9-10 mmol/L) por CGM al inicio (BL) y el final del tratamiento (EOT)
Periodo de tiempo: 8 semanas
Se informa la mediana del porcentaje diario promedio dentro del rango objetivo de glucosa 70-180 mg/dL (3.9-10 mmol/L) por CGM al inicio y al final del tratamiento (EOT).
8 semanas
Media porcentaje de cambio de tiempo diario promedio dentro de un rango objetivo de glucosa de 70-180 mg/dL (3.9-10 mmol/L) por CGM desde el inicio (BL)
Periodo de tiempo: 8 semanas
El tiempo diario promedio de tiempo dentro del rango objetivo de glucosa (70-180 mg/dl) se compara desde el inicio hasta el final del tratamiento (EOT) y se informa el cambio de porcentaje mediano de esa diferencia.
8 semanas
Repetir la dosis farmacocinética de RZ358
Periodo de tiempo: Precio a dosis de 1,3,5,7, 1 hora después de la dosis de la semana 1 y la semana 7, y el seguimiento de los días 14, día 28, día 42 y día 105
Todos los pacientes que recibieron RZ358 y para quienes los datos PK primarios se consideraron suficientes e interpretables debían incluirse en los análisis PK. Los datos de concentración de plasma individuales y medias se resumen descriptivamente en los puntos de tiempo especificados. Los resultados de este estudio pueden combinarse con los de otros estudios para el análisis y el modelado (por ejemplo, PK de población y PK-PD), y por lo tanto, los parámetros PK se informan por separado, como parte de un enfoque de PK de población iterativa.
Precio a dosis de 1,3,5,7, 1 hora después de la dosis de la semana 1 y la semana 7, y el seguimiento de los días 14, día 28, día 42 y día 105

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mediana de los eventos promedio semanales de hipoglucemia en general, moderado y grave por SMBG al inicio (BL) y el final del tratamiento (EOT)
Periodo de tiempo: 8 semanas
La mediana del número semanal promedio de eventos de hipoglucemia general (<70 mg/dL [3.9 mmol/l], eventos moderados de hipoglucemia (<60 mg/dL [3.3 mmol/L] y los eventos de hipoglucemia severa (<50 mg/dL [2.8 mmol/l]) por SMBG en la basura (BL) y los eventos de tratamiento (EOT) informados.
8 semanas
Cambio mediano porcentual del promedio semanal en general, moderado y severo eventos de hipoglucemia por SMBG desde el inicio (BL)
Periodo de tiempo: 8 semanas
El número semanal promedio de eventos de hipoglucemia (<70 mg/dl [3.9 mmol/l], eventos moderados de hipoglucemia (<60 mg/dL [3.3 mmol/L] y los eventos de hipoglicemia severos (<50 mg/dL [2.8 mmol/L]) por SMBG se comparan desde la base (BL) con el final del tratamiento (EOT) y los cambios medios de los cambios).
8 semanas
Mediana del promedio de porcentaje diario con hipoglucemia general, moderada y severa por CGM al inicio (BL) y el final del tratamiento (EOT)
Periodo de tiempo: 8 semanas
La mediana del porcentaje diario promedio en general (<70 mg/dL [<3.9 mmol/L]), moderado (<60 mg/dL [3.3 mmol/L]) y se informan (<50 mg/dl [2.8 mmol/l]) hipoglucemia al inicio (BL) y fin del tratamiento (EOT).
8 semanas
Media porcentaje de cambio de porcentaje diario promedio con hipoglucemia general, moderada y severa por CGM desde el inicio (BL)
Periodo de tiempo: 8 semanas
El porcentaje diario promedio en general (<70 mg/dL [<3.9 mmol/L]), moderado (<60 mg/dl [3.3 mmol/L]) y se comparan (<50 mg/dl de 2.8 mmol/L])
8 semanas
Mediana de la duración diaria promedio (minutos) con hipoglucemia general, moderada y severa por CGM al inicio (BL) y el final del tratamiento (EOT)
Periodo de tiempo: 8 semanas
La mediana de la duración promedio (minutos) en general (<70 mg/dl [<3.9 mmol/L]), moderado (<60 mg/dL [3.3 mmol/L]), y se informa (<50 mg/dl [2.8 mmol/L]) hipogluclucia por CGM en la base (BL) y el final del tratamiento (EOT).
8 semanas
Cambio mediano porcentaje de duración diaria promedio (minutos) con hipoglucemia general, moderada y severa por CGM desde el inicio (BL)
Periodo de tiempo: 8 semanas
La duración promedio (minutos) en general (<70 mg/dl [<3.9 mmol/l]), moderado (<60 mg/dL [3.3 mmol/L]), y severa (<50 mg/dl [2.8 mmol/l]) hipoglucemia por CGM se compara desde la base (BL) hasta el final del tratamiento (EOT) y los cambios medianos de los cambios de las diferencias.
8 semanas
Ocurrencia de hipoglucemia durante el desafío de ayuno
Periodo de tiempo: 8 semanas
La aparición de hipoglucemia durante un desafío de ayuno de 12 horas.
8 semanas
Mediana de los eventos de hipoglucemia promedio por día en cada uno de los umbrales de glucosa especificados por CGM al inicio (BL) y el final del tratamiento (EOT)
Periodo de tiempo: 8 semanas
La mediana de los eventos de hipoglucemia promedio por día en cada uno de los umbrales de glucosa especificados [<<70, <60 y <50 mg/dL (3.9, 3.3 y 2.8 mmol/L)], por CGM al inicio (BL) y el final del tratamiento (EOT).
8 semanas
Cambio neto mediano de los eventos de hipoglucemia promedio por día en cada uno de los umbrales de glucosa especificados por CGM desde el inicio (BL)
Periodo de tiempo: 8 semanas
Los eventos de hipoglucemia promedio por día en cada uno de los umbrales de glucosa especificados [<<70, <60 y <50 mg/dL (3.9, 3.3 y 2.8 mmol/L)], por CGM se compara desde la línea de base (BL) hasta el final del tratamiento (EOT) y los cambios netos medianos de esas diferencias.
8 semanas
Mediana del promedio de 8 horas porcentral por ciento en el rango objetivo de glucosa de 70-180 mg/dL por CGM al inicio (BL) y el final del tratamiento (EOT)
Periodo de tiempo: 8 semanas
Se informa la mediana de la mediana del promedio de 8 horas durante la noche (12 am-8am) por ciento por ciento dentro del rango objetivo de glucosa (70-180 mg/dl) al inicio (BL) y el final del tratamiento (EOT).
8 semanas
Media porcentaje de cambio de un promedio de 8 horas porcentral por ciento en el rango objetivo de glucosa de 70-180 mg/dL por CGM desde el inicio (BL)
Periodo de tiempo: 8 semanas
El tiempo promedio de 8 horas durante la noche (12 am-8am) por ciento por ciento dentro del rango objetivo de glucosa (70-180 mg/dl) se compara desde la línea de base (BL) hasta el final del tiegamento (EOT) y se informa el cambio de porcentaje mediano de esa diferencia.
8 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Rezolute

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de febrero de 2020

Finalización primaria (Actual)

5 de abril de 2022

Finalización del estudio (Actual)

19 de agosto de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

4 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de mayo de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RZ358-606

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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Ensayos clínicos sobre RZ358 Cohorte de grupo secuencial 1

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