Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo aberto de múltiplas doses de RZ358 em pacientes com hiperinsulinismo congênito

9 de maio de 2025 atualizado por: Rezolute

Um estudo aberto de doses múltiplas de RZ358 em pacientes com hiperinsulinismo congênito

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, a tolerabilidade e os efeitos de aumento da glicose do RZ358 em pacientes com hiperinsulinismo congênito (HI).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Há uma necessidade médica significativa não atendida de desenvolver novas terapias destinadas a prevenir a hipoglicemia recorrente crônica na HI congênita, a causa mais comum de hipoglicemia persistente em crianças. O RZ358 é um mAb humano que atenua alostericamente a ação excessiva da insulina nas células-alvo. Portanto, o RZ358 é idealmente adequado como uma terapia potencial para hiperinsulinismo e está sendo desenvolvido para tratar a hipoglicemia associada a doenças como HI congênito. Este é um estudo clínico aberto de Fase 2, multicêntrico, projetado para avaliar a segurança e a eficácia de quatro doses progressivamente mais altas de RZ358 em grupos separados de pacientes com hipoglicemia hiperinsulinêmica devido a HI congênita, não adequadamente controlada com ou sem o padrão de tratamento atual. Um período de triagem de até 5 semanas avaliará a elegibilidade. Uma vez inscrito, o RZ358 será administrado quinzenalmente durante 8 semanas e, em seguida, os pacientes completarão um período de acompanhamento pós-tratamento de 13 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

23

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Magdeburg, Alemanha, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bulgária, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Canadá
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Canadá, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Dinamarca
      • Odense, Dinamarca, 5000
        • Odense University Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebrón
  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Israel, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Peru
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Peru
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Peru, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Peru, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Peru
        • Erzurum City Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 41 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher de 2 a 45 anos de idade (exceto 12 a 45 anos nos EUA) com diagnóstico clínico estabelecido de hiperinsulinismo congênito
  • Capaz de fornecer consentimento informado por escrito ou, conforme aplicável, consentimento
  • Hipoglicemia confirmada conforme avaliada por CGM, SMBG e avaliação clínica, durante a Triagem
  • Vontade de usar métodos contraceptivos se houver potencial para engravidar

Critério de exclusão:

  • Exame de sangue fora do intervalo para entrada no estudo
  • Índice de massa corporal fora dos critérios de entrada do estudo
  • História de malignidade
  • Doenças clinicamente significativas, soropositividade para anticorpos HIV, hepatite B ou C
  • Uso de corticosteroides sistêmicos até 30 dias antes da triagem
  • Alergia conhecida ou suspeita ao medicamento do estudo
  • Uso recente de um medicamento ou tratamento experimental, ou participação em um estudo experimental
  • Mulheres grávidas ou lactantes
  • História de abuso de drogas ou uso excessivo de álcool

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RZ358 Coorte 1
Medicamento: Grupo Sequencial RZ358 Coorte 1
Infusão IV por 8 semanas (3 mg/kg quinzenalmente por 8 semanas)
Experimental: RZ358 Coorte 2
Medicamento: Grupo Sequencial RZ358 Coorte 2
Infusão IV por 8 semanas (6 mg/kg quinzenalmente por 8 semanas)
Experimental: RZ358 Coorte 3
Medicamento: Grupo Sequencial RZ358 Coorte 3
Infusão IV por 8 semanas (9 mg/kg quinzenalmente por 8 semanas)
Experimental: RZ358 Coorte 4
Medicamento: Grupo Sequencial RZ358 Coorte 4
Infusão IV por 8 semanas (titulação da dose fixa quinzenal de 3 a 9 mg/kg nas primeiras 4 semanas, seguida por uma dose fixa de 9 mg/kg posteriormente nas 4 semanas restantes)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mediana do tempo percentual médio diário dentro de uma faixa alvo de glicose de 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) pela CGM na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT)
Prazo: 8 semanas
É relatada a mediana do tempo percentual médio diário dentro da faixa alvo de glicose 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) pela CGM na linha de base e o final do tratamento (EOT).
8 semanas
Mudança percentual mediana do tempo percentual médio diário dentro de uma faixa alvo de glicose de 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/L) pela CGM da linha de base (BL)
Prazo: 8 semanas
O tempo percentual médio diário dentro da faixa alvo de glicose (70-180 mg/dL) é comparado da linha de base ao final do tratamento (EOT) e a variação percentual mediana dessa diferença é relatada.
8 semanas
Repita a Farmacocinética da RZ358
Prazo: PRE DOSE Semanas 1,3,5,7, 1 hora após a semana 1 e semana 7, e acompanhamento nos dias 14, dia 28, dia 42 e dia 105
Todos os pacientes que receberam RZ358 e para quem os dados primários de PK foram considerados suficientes e interpretáveis ​​deveriam ser incluídos nas análises de PK. Os dados de concentração plasmática individuais e médios são resumidos descritivamente nos pontos de tempo especificados. Os resultados deste estudo podem ser combinados com os de outros estudos para análise e modelagem (por exemplo, PIP PK e PK-PD) e, portanto, os parâmetros de PK são relatados separadamente, como parte de uma abordagem de PK da população iterativa.
PRE DOSE Semanas 1,3,5,7, 1 hora após a semana 1 e semana 7, e acompanhamento nos dias 14, dia 28, dia 42 e dia 105

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mediana dos eventos de hipoglicemia média semanal, moderada e grave por SMBG na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT)
Prazo: 8 semanas
A mediana do número médio semanal de eventos gerais de hipoglicemia (<70 mg/dL [3,9 mmol/L], eventos moderados de hipoglicemia (<60 mg/dL [3,3 mmol/L] e hipoglicemia grave.
8 semanas
Mudança percentual mediana de eventos médios semanais de hipoglicemia semanal, moderada e grave por SMBG da linha de base (BL)
Prazo: 8 semanas
The average weekly number overall hypoglycemia events (<70 mg/dL [3.9mmol/L], moderate hypoglycemia events (<60 mg/dL [3.3 mmol/L] and severe hypoglycemia events (<50 mg/dL [2.8mmol/L]) by SMBG is compared from baseline (BL) to end of treatment (EOT) and the median percent changes of those differences are reported.
8 semanas
Mediana do tempo médio diário por percentual com hipoglicemia geral, moderada e grave por CGM na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT)
Prazo: 8 semanas
A mediana do tempo percentual médio diário em geral (<70 mg/dL [<3,9 mmol/L]), moderado (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]) e grave (<50 mg/dL [2,8 mmol/l]) hipoglicemia na linha de base (BL) e no tratamento final (eot).
8 semanas
Mudança percentual mediana do tempo percentual médio diário com hipoglicemia geral, moderada e grave por CGM da linha de base (BL)
Prazo: 8 semanas
O tempo percentual médio diário em geral (<70 mg/dL [<3,9 mmol/L]), moderado (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]) e grave (<50 mg/dL [2,8 mmol/l]) a hipoglicemia é comparada daquela linha de base (BL) para o final do tratamento (eot) e a medição da medição e a medição.
8 semanas
Mediana da duração média diária (minutos) com hipoglicemia geral, moderada e grave por CGM na linha de base (BL) e final do tratamento (EOT)
Prazo: 8 semanas
The median of average duration (minutes) in overall (<70 mg/dL [<3.9 mmol/L]), moderate (<60 mg/dL [3.3 mmol/L] ), and severe (<50 mg/dL [2.8 mmol/L]) hypoglycemia by CGM at baseline (BL) and end of treatment (EOT) is reported.
8 semanas
Mudança percentual mediana da duração média diária (minutos) com hipoglicemia geral, moderada e grave por CGM da linha de base (BL)
Prazo: 8 semanas
The average duration (minutes) in overall (<70 mg/dL [<3.9 mmol/L]), moderate (<60 mg/dL [3.3 mmol/L] ), and severe (<50 mg/dL [2.8 mmol/L]) hypoglycemia by CGM is compared from baseline (BL) to end of treatment (EOT) and the median percent changes of those differences are reported.
8 semanas
Ocorrência de hipoglicemia durante o desafio do jejum
Prazo: 8 semanas
A ocorrência de hipoglicemia durante um desafio de jejum de 12 horas.
8 semanas
Mediana dos eventos médios de hipoglicemia por dia em cada um dos limiares de glicose especificados pela CGM na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT)
Prazo: 8 semanas
A mediana dos eventos médios de hipoglicemia por dia em cada um dos limiares de glicose especificados [<70, <60 e <50 mg/dL (3,9, 3,3 e 2,8 mmol/L)], por CGM na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT).
8 semanas
Mudança líquida mediana dos eventos médios de hipoglicemia por dia em cada um dos limiares de glicose especificados pela CGM da linha de base (BL)
Prazo: 8 semanas
Os eventos médios da hipoglicemia por dia em cada um dos limiares de glicose especificados [<70, <60 e <50 mg/dL (3,9, 3,3 e 2,8 mmol/L)], por CGM, são comparados da linha de base (BL) ao fim do tratamento (EOT) e as alterações na rede mediana são relatadas.
8 semanas
Mediana da média de 8 horas durante a noite por cento tempo na faixa alvo de glicose de 70-180mg/dL por CGM na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT)
Prazo: 8 semanas
É relatada a mediana da média de 8 horas de 8 horas (12h a 8h) por cento no intervalo alvo da glicose (70-180 mg/dL) na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT).
8 semanas
Mudança percentual mediana da média de 8 horas durante a noite por cento tempo na faixa alvo de glicose de 70-180mg/dL por CGM da linha de base (BL)
Prazo: 8 semanas
O tempo médio de 8 horas durante a noite (12:00 a 8:00) dentro da faixa alvo de glicose (70-180 mg/dL) é comparado da linha de base (BL) ao final do treamento (EOT) e a variação percentual mediana dessa diferença é relatada.
8 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rezolute

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de fevereiro de 2020

Conclusão Primária (Real)

5 de abril de 2022

Conclusão do estudo (Real)

19 de agosto de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

4 de setembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de maio de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RZ358-606

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Hiperinsulinismo Congênito

Ensaios clínicos em Grupo Sequencial RZ358 Coorte 1

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Montenegro

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever