Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin moniannostutkimus RZ358:sta potilailla, joilla on synnynnäinen hyperinsulinismi

perjantai 9. toukokuuta 2025 päivittänyt: Rezolute
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida RZ358:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja glukoosia lisääviä vaikutuksia potilailla, joilla on synnynnäinen hyperinsulinismi (HI).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

On olemassa merkittävä tyydyttämätön lääketieteellinen tarve kehittää uusia hoitoja, joiden tarkoituksena on ehkäistä kroonista toistuvaa hypoglykemiaa synnynnäisessä HI:ssä, joka on lasten jatkuvan hypoglykemian yleisin syy. RZ358 on ihmisen mAb, joka allosteerisesti heikentää liiallista insuliinin vaikutusta kohdesoluihin. Siksi RZ358 sopii ihanteellisesti mahdolliseksi hyperinsulinismin hoitoon, ja sitä kehitetään hoitamaan hypoglykemiaa, joka liittyy sairauksiin, kuten synnynnäiseen HI: hen. Tämä on vaiheen 2, monikeskus, avoin kliininen tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan neljän asteittain suuremman RZ358-annoksen turvallisuutta ja tehoa erillisissä potilasryhmissä, joilla on synnynnäisestä HI:stä johtuva hyperinsulineeminen hypoglykemia ja joita ei ole saatu riittävästi hallintaan nykyisellä hoitostandardilla tai ilman sitä. Jopa 5 viikon seulontajakso arvioi kelpoisuuden. Kun RZ358 on rekisteröity, sitä annetaan kahdesti viikossa 8 viikon ajan, minkä jälkeen potilaat suorittavat 13 viikon hoidon jälkeisen seurantajakson.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebrón
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Israel, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Kanada
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Saksa
      • Magdeburg, Saksa, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • Tanska
      • Odense, Tanska, 5000
        • Odense University Hospital
  • Turkki
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Turkki
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turkki, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Turkki, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Turkki
        • Erzurum City Hospital
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 41 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen ikä 2-45 vuotta (paitsi ikä 12-45 Yhdysvalloissa), jolla on vakiintunut kliininen diagnoosi synnynnäisestä hyperinsulinismista
  • Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus tai tapauksen mukaan suostumus
  • Vahvistettu hypoglykemia CGM:n, SMBG:n ja kliinisen arvioinnin perusteella seulonnan aikana
  • Halukkuus käyttää ehkäisyä, jos olet hedelmällisessä iässä

Poissulkemiskriteerit:

  • Alueen ulkopuolinen verikoe opiskelua varten
  • Painoindeksi opiskelukriteerien ulkopuolella
  • Pahanlaatuisuuden historia
  • Kliinisesti merkittävät sairaudet, seropositiivisuus HIV:lle, hepatiitti B tai C vasta-aine
  • Systeemisten kortikosteroidien käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Tiedossa oleva tai epäilty allergia tutkimuslääkkeelle
  • Tutkimuslääkkeen tai -hoidon viimeaikainen käyttö tai osallistuminen tutkimustutkimukseen
  • Raskaana oleville tai imettäville naisille
  • Aiempi huumeiden väärinkäyttö tai liiallinen alkoholinkäyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RZ358-kohortti 1
Lääke: RZ358:n peräkkäinen ryhmäkohortti 1
IV-infuusio 8 viikon ajan (3 mg/kg kahdesti viikossa 8 viikon ajan)
Kokeellinen: RZ358-kohortti 2
Lääke: RZ358 peräkkäinen ryhmäkohortti 2
IV-infuusio 8 viikon ajan (6 mg/kg kahdesti viikossa 8 viikon ajan)
Kokeellinen: RZ358-kohortti 3
Lääke: RZ358:n peräkkäinen ryhmäkohortti 3
IV-infuusio 8 viikon ajan (9 mg/kg kahdesti viikossa 8 viikon ajan)
Kokeellinen: RZ358-kohortti 4
Lääke: RZ358 peräkkäinen ryhmäkohortti 4
IV-infuusio 8 viikon ajan (kiinteä annostitraus kahdesti viikossa 3–9 mg/kg ensimmäisten 4 viikon ajan, jonka jälkeen kiinteä 9 mg/kg annosmäärä loput 4 viikkoa)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräisen päivittäisen prosentuaalisen ajan mediaani glukoositavoitealueella 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) CGM: llä lähtötilanteessa (BL) ja hoidon lopussa (EOT)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
CGM: llä raportoidaan keskimääräisen päivittäisen prosentuaalisen ajanjakson glukoosikohdealueella 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) hoidon lähtötilanteessa ja lopussa (EOT).
8 viikkoa
Keskimääräisen päivittäisen prosentuaalisen prosentuaalisen prosentuaalisen prosentuaalisen prosentuaalinen muutos glukoositavoitealueella 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) CGM: llä lähtötilanteesta (BL)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Keskimääräistä päivittäistä prosenttiaksoa glukoosikohdealueella (70-180 mg/dl) verrataan lähtötilanteesta hoidon loppuun (EOT) ja eron mediaaniprosenttimuutosta ilmoitetaan.
8 viikkoa
Toista RZ358: n annos farmakokinetiikka
Aikaikkuna: Ennanannosviikot 1,3,5,7, 1 tunnin jälkeinen annosviikko 1 ja viikko 7 ja seuraa päiviä 14, päivä 28, päivä 42 ja päivä 105
Kaikki potilaat, jotka saivat RZ358: ta ja joille ensisijaista PK -tietoja pidettiin riittävinä ja tulkittavissa, oli sisällytettävä PK -analyyseihin. Henkilökohtainen ja keskimääräinen plasman pitoisuustiedot on esitetty kuvailevasti määritellyillä aikapisteillä. Tämän tutkimuksen tulokset voidaan yhdistää muiden analyysin ja mallintamisen tutkimuksiin (esim. Populaatio PK ja PK-PD), ja siksi PK-parametrit raportoidaan erikseen osana iteratiivista populaation PK-lähestymistapaa.
Ennanannosviikot 1,3,5,7, 1 tunnin jälkeinen annosviikko 1 ja viikko 7 ja seuraa päiviä 14, päivä 28, päivä 42 ja päivä 105

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräiset viikoittaiset viikoittaiset, kohtalaiset ja vakavat hypoglykemiatapahtumat SMBG: llä lähtötilanteessa (BL) ja hoidon lopussa (EOT)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Keskimääräisen viikoittaisen hypoglykemiatapahtumien (<70 mg/dl [3,9 mmol/l], kohtalaiset hypoglykemiatapahtumat (<60 mg/dl [3,3 mmol/l] ja vakavat hypoglykemiatapahtumat (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]), SMBG: llä (<50 mg) ja hoidon lopussa (EOT) on ilmoitettu.
8 viikkoa
Keskimääräisen keskimääräisen viikoittaisen viikoittaisen, kohtalaisen ja vakavan hypoglykemian tapahtuman muutos SMBG: llä lähtötilanteesta (BL)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Keskimääräinen viikoittainen lukumäärä hypoglykemiatapahtumia (<70 mg/dl [3,9 mmol/l], kohtalaiset hypoglykemiatapahtumat (<60 mg/dl [3,3 mmol/l] ja vakavat hypoglykemiatapahtumat (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) SMBG: n verrattuna eroihin (BL) käsittelyn lopuksi (EOT) ja ETOT).
8 viikkoa
Keskimääräisen päivittäisen prosentuaalisen ajanjakson mediaani, jossa on yleinen, kohtalainen ja vaikea hypoglykemia CGM: llä lähtötilanteessa (BL) ja hoidon lopussa (EOT)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Keskimääräisen päivittäisen prosentuaalisen ajan mediaani kokonaisuudessaan (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), kohtalainen (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) ja vakava (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) hypoglykemiasta (BL) ja hoidon lopussa (EOT).
8 viikkoa
Keskimääräisen päivittäisen prosentuaalisen prosentuaalisen prosentuaalinen prosentuaalinen muutos CGM: n kokonais-, kohtalaisella ja vaikealla hypoglykemialla lähtötilanteesta (BL)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Keskimääräinen päivittäinen prosentuaalinen aika kokonaisuudessaan (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), kohtalainen (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) ja vaikeaa (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) hypoglykemiaa verrataan perustasoon (BL) hoidon loppuun (EOT) ja niiden erojen keskimääräinen muutos.
8 viikkoa
Keskimääräinen päivittäinen kesto (minuutteja), jolla on yleinen, kohtalainen ja vaikea hypoglykemia CGM: llä lähtötilanteessa (BL) ja hoidon lopussa (EOT)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Keskimääräisen keston mediaani (minuutteja) kokonaisuudessaan (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), kohtalainen (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) ja vakava (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) hypoglykemia CGM: llä perusteet (BL) ja hoidon lopussa (EOT).
8 viikkoa
Keskimääräisen päivittäisen keston (minuutin) keskimääräinen prosentuaalinen muutos, jolla on yleinen, kohtalainen ja vaikea hypoglykemia CGM: llä lähtötilanteesta (BL)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Keskimääräinen kesto (minuutteja) kokonaisuudessaan (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), kohtalainen (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) ja vaikea (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) hypoglykemia CGM: llä verrataan perusviivasta (BL) hoidon lopussa (EOT) ja väliaikaiset prosentit.
8 viikkoa
Hypoglykemian esiintyminen paastohaasteen aikana
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Hypoglykemian esiintyminen 12 tunnin paastohaasteen aikana.
8 viikkoa
Keskimääräisten hypoglykemiatapahtumien mediaani päivässä jokaisessa määritellyssä glukoosikynnyksessä CGM: llä lähtötilanteessa (BL) ja hoidon lopussa (EOT)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Keskimääräisten hypoglykemiatapahtumien mediaani päivässä jokaisessa määritellyssä glukoosikynnyksessä [<70, <60 ja <50 mg/dl (3,9, 3,3 ja 2,8 mmol/l)], CGM: n avulla raportoidaan lähtötilanteessa (BL) ja hoidon (EOT).
8 viikkoa
Keskimääräisten hypoglykemiatapahtumien keskimääräinen nettomuutos päivässä jokaisessa määritellyssä glukoosikynnyksessä CGM: llä lähtötilanteesta (BL)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Keskimääräisiä hypoglykemiatapahtumia päivässä jokaisessa määritellyssä glukoosikynnyksessä [<70, <60 ja <50 mg/dl (3,9, 3,3 ja 2,8 mmol/l)] CGM: llä verrataan lähtötilanteesta (BL) hoidon lopussa (EOT) ja näiden erojen mediaanimuutoksia.
8 viikkoa
Keskimääräinen 8 tunnin yön yli yön prosentuaalinen aika glukoosikohdealueella 70-180 mg/dl CGM: llä lähtötilanteessa (BL) ja hoidon lopussa (EOT)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Keskimääräisen 8 tunnin yön yli yön (12–8 AM) prosentuaalinen aika glukoosikohdealueella (70-180 mg/dl) raportoidaan lähtötilanteessa (BL) ja hoidon lopussa (EOT).
8 viikkoa
Keskimääräinen keskimäärin 8 tunnin yön yli yön prosentuaalinen prosentuaalinen muutos glukoosikohteen alueella 70-180 mg/dl CGM: llä lähtötilanteesta (BL)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Keskimäärin 8 tunnin yön yli (12–8) prosentuaalista aikaa glukoosikohdealueella (70-180 mg/dl) verrataan lähtötilanteesta (BL) Tremoationin loppuun (EOT) ja eron mediaaniprosentin muutoksen muutos ilmoitetaan.
8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rezolute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 24. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 5. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 19. elokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 21. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 4. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RZ358-606

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen hyperinsulinismi

Kliiniset tutkimukset RZ358:n peräkkäinen ryhmäkohortti 1

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa