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Uno studio in aperto a dosi multiple di RZ358 in pazienti con iperinsulinismo congenito

9 maggio 2025 aggiornato da: Rezolute
L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti di aumento del glucosio di RZ358 in pazienti con iperinsulinismo congenito (HI).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Esiste una significativa esigenza medica insoddisfatta di sviluppare nuove terapie volte a prevenire l'ipoglicemia cronica ricorrente nell'HI congenita, la causa più comune di ipoglicemia persistente nei bambini. RZ358 è un mAb umano che allostericamente attenua l'eccessiva azione dell'insulina sulle cellule bersaglio. Pertanto, RZ358 è ideale come potenziale terapia per l'iperinsulinismo e viene sviluppato per trattare l'ipoglicemia associata a malattie come l'HI congenita. Si tratta di uno studio clinico di fase 2, multicentrico, in aperto, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di quattro dosi progressivamente più elevate di RZ358 in gruppi separati di pazienti con ipoglicemia iperinsulinemica dovuta a HI congenita, non adeguatamente controllata con o senza l'attuale standard di cura. Un periodo di screening fino a 5 settimane valuterà l'ammissibilità. Una volta arruolato, RZ358 verrà somministrato bisettimanalmente per 8 settimane, quindi i pazienti completeranno un periodo di follow-up post-trattamento di 13 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Canada
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Canada, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Danimarca
      • Odense, Danimarca, 5000
        • Odense University Hospital
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Germania
      • Magdeburg, Germania, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Israele, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebrón
  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Tacchino
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Tacchino
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Tacchino, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Tacchino, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Tacchino
        • Erzurum City Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 41 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra 2 e 45 anni (tranne l'età compresa tra 12 e 45 anni negli Stati Uniti) con una diagnosi clinica accertata di iperinsulinismo congenito
  • In grado di fornire il consenso informato scritto o, a seconda dei casi, il consenso
  • Ipoglicemia confermata valutata da CGM, SMBG e valutazione clinica, durante lo screening
  • Disponibilità a usare la contraccezione se in età fertile

Criteri di esclusione:

  • Analisi del sangue fuori range per l'ingresso nello studio
  • Indice di massa corporea al di fuori dei criteri di ammissione allo studio
  • Storia di malignità
  • Malattie clinicamente significative, sieropositività per HIV, anticorpi anti-epatite B o C
  • Uso di corticosteroidi sistemici entro 30 giorni prima dello screening
  • Allergia nota o sospetta al farmaco in studio
  • Uso recente di un farmaco o trattamento sperimentale o partecipazione a uno studio sperimentale
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Storia di abuso di droghe o uso eccessivo di alcol

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RZ358 Coorte 1
Droga: RZ358 Gruppo sequenziale Coorte 1
Infusione EV per 8 settimane (3 mg/kg bisettimanali per 8 settimane)
Sperimentale: RZ358 Coorte 2
Droga: RZ358 Gruppo sequenziale Coorte 2
Infusione EV per 8 settimane (6 mg/kg bisettimanali per 8 settimane)
Sperimentale: RZ358 Coorte 3
Droga: RZ358 Gruppo sequenziale Coorte 3
Infusione EV per 8 settimane (9 mg/kg bisettimanali per 8 settimane)
Sperimentale: RZ358 Coorte 4
Droga: RZ358 Gruppo sequenziale Coorte 4
Infusione endovenosa per 8 settimane (titolazione della dose fissa bisettimanale da 3 a 9 mg/kg per le prime 4 settimane, seguita successivamente da una dose fissa di 9 mg/kg per le restanti 4 settimane)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mediana del tempo medio per la percentuale giornaliera entro un intervallo target di glucosio di 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/L) da CGM al basale (BL) e fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: 8 settimane
La mediana del tempo medio della percentuale giornaliera all'interno dell'intervallo target di glucosio 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) di CGM è riportato al basale e alla fine del trattamento (EOT).
8 settimane
Variazione della percentuale mediana del tempo medio della percentuale giornaliero nell'intervallo target di glucosio di 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) di CGM dal basale (BL)
Lasso di tempo: 8 settimane
Il tempo medio per la percentuale giornaliera all'interno dell'intervallo target di glucosio (70-180 mg/dL) viene confrontato dalla linea di base alla fine del trattamento (EOT) e viene riportata la variazione della percentuale mediana di quella differenza.
8 settimane
Ripetere la farmacocinetica a dose di RZ358
Lasso di tempo: Settimane pre-dose 1,3,5,7, 1 ora dopo la dose settimana 1 e settimana 7 e follow-up nei giorni 14, giorno 28, giorno 42 e giorno 105
Tutti i pazienti che hanno ricevuto RZ358 e per i quali i dati PK primari erano considerati sufficienti e interpretabili dovevano essere inclusi nelle analisi PK. I dati di concentrazione plasmatica individuali e medi sono riassunti in modo descrittivo ai timepoint specificati. I risultati di questo studio possono essere combinati con quelli di altri studi per l'analisi e la modellazione (ad esempio, la popolazione PK e PK-PD), e quindi i parametri PK sono riportati separatamente, come parte di un approccio PK della popolazione iterativa.
Settimane pre-dose 1,3,5,7, 1 ora dopo la dose settimana 1 e settimana 7 e follow-up nei giorni 14, giorno 28, giorno 42 e giorno 105

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mediana degli eventi di ipoglicemia settimanali complessivi, moderati e gravi di SMBG al basale (BL) e fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: 8 settimane
La mediana del numero settimanale medio di eventi di ipoglicemia complessiva (<70 mg/dl [3,9 mmol/L], eventi di ipoglicemia moderati (<60 mg/dL [3,3 mmol/L] e eventi di ipoglicemia gravi (EOT) sono riportati.
8 settimane
Viaggio della percentuale mediana di eventi di ipoglicemia complessivi settimanali, moderati e gravi media da SMBG dal basale (BL)
Lasso di tempo: 8 settimane
The average weekly number overall hypoglycemia events (<70 mg/dL [3.9mmol/L], moderate hypoglycemia events (<60 mg/dL [3.3 mmol/L] and severe hypoglycemia events (<50 mg/dL [2.8mmol/L]) by SMBG is compared from baseline (BL) to end of treatment (EOT) and the median percent changes of those differences are reported.
8 settimane
Mediana del tempo medio per la percentuale con l'ipoglicemia complessiva, moderata e grave da parte di CGM al basale (BL) e la fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: 8 settimane
La mediana del tempo medio per la percentuale giornaliera in generale (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), moderata (<60 mg/dl [3,3 mmol/L]) e sono riportati gravi (<50 mg/dl [2,8 mmol/L]) ipoglicemia basale (BL) e fine del trattamento (EOT).
8 settimane
Viaggio della percentuale mediana del tempo medio per la percentuale giornaliero con ipoglicemia complessiva, moderata e grave da parte di CGM dal basale (BL)
Lasso di tempo: 8 settimane
Il tempo medio per la percentuale giornaliero in generale (<70 mg/dL [<3,9 mmol/L]), moderato (<60 mg/dl [3,3 mmol/L]) e grave (<50 mg/dl [2,8 mmol/L]) l'ipoglicemia viene confrontata dal basale (BL) alla fine del trattamento (EOT) e le variazioni della percentuale mediano delle differenze sono segnalate.
8 settimane
Mediana della durata giornaliera media (minuti) con ipoglicemia complessiva, moderata e grave da parte di CGM al basale (BL) e la fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: 8 settimane
La mediana della durata media (minuti) in generale (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), moderata (<60 mg/dl [3,3 mmol/L]) e sono gravi (<50 mg/dl [2,8 mmol/L]) ipoglicemia mediante CGM alla base (BL) e la fine del trattamento (EOT).
8 settimane
Viaggio della percentuale mediana della durata giornaliera media (minuti) con ipoglicemia complessiva, moderata e grave da parte di CGM dal basale (BL)
Lasso di tempo: 8 settimane
La durata media (minuti) in generale (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), moderata (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]) e grave (<50 mg/dl [2,8 mmol/L]) ipoglicemia da parte di CGM viene confrontato dalla base (BL) alla fine del trattamento (EOT) e le variazioni mediane sono riportate.
8 settimane
Presenza di ipoglicemia durante la sfida a digiuno
Lasso di tempo: 8 settimane
Il verificarsi di ipoglicemia durante una sfida di digiuno di 12 ore.
8 settimane
Mediana degli eventi medi di ipoglicemia al giorno in ciascuna delle soglie di glucosio specificate da CGM al basale (BL) e alla fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: 8 settimane
La mediana degli eventi medi di ipoglicemia al giorno a ciascuna delle soglie di glucosio specificate [<70, <60 e <50 mg/dl (3,9, 3,3 e 2,8 mmol/L)], di CGM al basale (BL) e alla fine del trattamento (EOT).
8 settimane
Modifica netta mediana degli eventi medi di ipoglicemia al giorno in ciascuna delle soglie di glucosio specificate da CGM dal basale (BL)
Lasso di tempo: 8 settimane
Gli eventi medi di ipoglicemia al giorno a ciascuna delle soglie di glucosio specificate [<70, <60 e <50 mg/dl (3,9, 3,3 e 2,8 mmol/L)], per CGM, sono confrontati dalla linea di base (BL) alla fine del trattamento (EOT) e le variazioni della rete mediana di tali differenze sono riportate.
8 settimane
Mediana del tempo medio di 8 ore durante la notte nell'intervallo target di glucosio di 70-180 mg/dl da CGM al basale (BL) e fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: 8 settimane
Viene riportata la mediana della media di 8 ore durante la notte (12 AM-8:00) nell'intervallo bersaglio del glucosio (70-180 mg/dL) al basale (BL) e alla fine del trattamento (EOT).
8 settimane
Variazione per percentuale mediana della media di 8 ore per la notte in intervallo target di glucosio di 70-180 mg/dl da CGM dal basale (BL)
Lasso di tempo: 8 settimane
Il tempo medio di 8 ore durante la notte (12 AM-8:00) nell'intervallo target di glucosio (70-180 mg/dL) viene confrontato dalla linea di base (BL) alla fine del treeatment (EOT) e viene segnalata la variazione della percentuale mediana di quella differenza.
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Rezolute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 febbraio 2020

Completamento primario (Effettivo)

5 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

19 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

4 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RZ358-606

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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