Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label onderzoek met meerdere doses van RZ358 bij patiënten met aangeboren hyperinsulinisme

7 september 2022 bijgewerkt door: Rezolute
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en glucoseverhogende effecten van RZ358 bij patiënten met aangeboren hyperinsulinisme (HI).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er is een aanzienlijke onvervulde medische behoefte om nieuwe therapieën te ontwikkelen die gericht zijn op het voorkomen van chronische terugkerende hypoglykemie bij congenitale HI, de meest voorkomende oorzaak van aanhoudende hypoglykemie bij kinderen. RZ358 is een humaan mAb dat op allosterische wijze overmatige insulinewerking op doelcellen verzwakt. Daarom is RZ358 bij uitstek geschikt als potentiële therapie voor hyperinsulinisme, en het wordt ontwikkeld om de hypoglykemie te behandelen die gepaard gaat met ziekten zoals aangeboren HI. Dit is een fase 2, multicenter, open-label klinisch onderzoek dat is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid te beoordelen van vier progressief hogere doses RZ358 in afzonderlijke groepen patiënten met hyperinsulinemische hypoglykemie als gevolg van congenitale HI, die niet voldoende onder controle is met of zonder de huidige zorgstandaard. Een screeningperiode van maximaal 5 weken zal beoordelen of u in aanmerking komt. Eenmaal ingeschreven, zal RZ358 gedurende 8 weken tweewekelijks worden toegediend, waarna de patiënten een follow-upperiode van 13 weken na de behandeling zullen doorlopen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bulgarije, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Canada
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Canada, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Denemarken
      • Odense, Denemarken, 5000
        • Odense University Hospital
  • Duitsland
      • Magdeburg, Duitsland, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Israël, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Kalkoen
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Kalkoen
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Kalkoen, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Kalkoen, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Kalkoen
        • Erzurum City Hospital
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebron
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital
  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 maanden tot 43 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke leeftijd van 2-45 jaar (behalve leeftijd 12-45 in de VS) met een vastgestelde klinische diagnose van aangeboren hyperinsulinisme
  • In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven of, indien van toepassing, instemming
  • Bevestigde hypoglykemie zoals beoordeeld door CGM, SMBG en klinische evaluatie tijdens screening
  • Bereidheid om anticonceptie te gebruiken als u zwanger kunt worden

Uitsluitingscriteria:

  • Buiten het bereik bloedonderzoek voor deelname aan de studie
  • Body Mass Index buiten de toelatingscriteria voor de studie
  • Geschiedenis van maligniteit
  • Klinisch significante ziekten, seropositiviteit voor HIV, hepatitis B- of C-antilichaam
  • Gebruik van systemische corticosteroïden binnen 30 dagen voor de screening
  • Bekende of vermoede allergie voor het onderzoeksgeneesmiddel
  • Recent gebruik van een geneesmiddel of behandeling in onderzoek, of deelname aan een onderzoek
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Geschiedenis van drugsmisbruik of overmatig alcoholgebruik

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: RZ358 Cohort 1
Geneesmiddel: RZ358 Sequentiële groep Cohort 1
IV infusie gedurende 8 weken (3 mg/kg tweewekelijks gedurende 8 weken)
Experimenteel: RZ358 Cohort 2
Geneesmiddel: RZ358 Sequentiële groep Cohort 2
IV infusie gedurende 8 weken (6 mg/kg tweewekelijks gedurende 8 weken)
Experimenteel: RZ358 Cohort 3
Geneesmiddel: RZ358 Sequentiële groep cohort 3
IV infusie gedurende 8 weken (9 mg/kg tweewekelijks gedurende 8 weken)
Experimenteel: RZ358 Cohort 4
Geneesmiddel: RZ358 Sequentiële groep cohort 4
IV infusie gedurende 8 weken (tweewekelijkse vaste dosistitratie van 3 tot 9 mg/kg gedurende de eerste 4 weken, gevolgd door een vaste dosis van 9 mg/kg daarna gedurende de resterende 4 weken)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Glykemische werkzaamheid: streefglucosecontrole
Tijdsspanne: 8 weken
Verandering ten opzichte van baseline in tijdspercentage in glucosedoelbereik door continue glucosemonitor (CGM)
8 weken
Veiligheid en verdraagbaarheid van herhaalde doses van RZ358
Tijdsspanne: Door 21 weken
Optreden van een veiligheidssignaal zoals beoordeeld door de incidentie van tijdens de behandeling optredende AE's, SAE's en AE's die leiden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel.
Door 21 weken
Herhaalde dosis farmacokinetiek van RZ358
Tijdsspanne: Door 8 weken
Verandering ten opzichte van baseline in blootstelling aan RZ358-geneesmiddel zoals beoordeeld door Population-PK-modellering van maximale concentraties (Cmax) en oppervlakte onder de concentratie-tijdcurve (AUC).
Door 8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Glykemische werkzaamheid: optreden van hypoglykemie
Tijdsspanne: 8 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de incidentie van hypoglykemie door zelfgecontroleerde bloedglucose (SMBG)
8 weken
Glykemische werkzaamheid: duur van hypoglykemie
Tijdsspanne: 8 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de absolute (minuten) en procentuele tijd met hypoglykemie door CGM
8 weken
Glykemische werkzaamheid: optreden van hypoglykemie
Tijdsspanne: 8 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de incidentie van hypoglykemie door CGM
8 weken
Glucosedoelstelling 's nachts
Tijdsspanne: 8 weken
Verandering van basislijn in tijdspercentage gedurende de nacht (middernacht tot 8 uur) Glucosestreefbereik op basis van CGM
8 weken
Glykemische werkzaamheid: vermogen om vasten te voltooien zonder hypoglykemie
Tijdsspanne: 8 weken
Verandering ten opzichte van baseline in incidentie van hypoglykemie door SMBG, tijdens een vastenuitdaging van 12 uur
8 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rezolute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 februari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 april 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 augustus 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 september 2022

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RZ358-606

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op RZ358 Sequentiële groep Cohort 1

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Germany

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren