Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie wielokrotnej dawki RZ358 u pacjentów z wrodzonym hiperinsulinizmem

9 maja 2025 zaktualizowane przez: Rezolute

Otwarte badanie wielodawkowe RZ358 u pacjentów z wrodzonym hiperinsulinizmem

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wpływu RZ358 na zwiększenie stężenia glukozy u pacjentów z wrodzonym hiperinsulinizmem (HI).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Istnieje znacząca niezaspokojona potrzeba medyczna opracowania nowych terapii mających na celu zapobieganie przewlekłej nawracającej hipoglikemii we wrodzonej HI, która jest najczęstszą przyczyną uporczywej hipoglikemii u dzieci. RZ358 to ludzkie mAb, które allosterycznie osłabia nadmierne działanie insuliny na komórki docelowe. Dlatego RZ358 idealnie nadaje się jako potencjalna terapia hiperinsulinizmu i jest opracowywany do leczenia hipoglikemii związanej z chorobami takimi jak wrodzona HI. Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy 2, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności czterech stopniowo zwiększanych dawek RZ358 w oddzielnych grupach pacjentów z hipoglikemią hiperinsulinemiczną spowodowaną wrodzoną niedokrwistością niedokrwienną serca, która nie jest odpowiednio kontrolowana z obecnymi standardami leczenia lub bez nich. Okres przesiewowy trwający do 5 tygodni pozwoli ocenić kwalifikowalność. Po zarejestrowaniu RZ358 będzie podawany co dwa tygodnie przez 8 tygodni, a następnie pacjenci przejdą 13-tygodniowy okres obserwacji po leczeniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bułgaria, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Dania
      • Odense, Dania, 5000
        • Odense University Hospital
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebrón
  • Indyk
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Indyk
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Indyk, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Indyk, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Indyk
        • Erzurum City Hospital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Izrael, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Kanada
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Niemcy
      • Magdeburg, Niemcy, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 41 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku 2-45 lat (z wyjątkiem wieku 12-45 lat w USA) z ustalonym klinicznym rozpoznaniem wrodzonego hiperinsulinizmu
  • Zdolność do udzielenia pisemnej świadomej zgody lub, w stosownych przypadkach, zgody
  • Potwierdzona hipoglikemia oceniana za pomocą CGM, SMBG i oceny klinicznej podczas badania przesiewowego
  • Gotowość do stosowania antykoncepcji, jeśli jest w wieku rozrodczym

Kryteria wyłączenia:

  • Badanie krwi poza zakresem do włączenia do badania
  • Wskaźnik masy ciała poza kryteriami włączenia do badania
  • Historia nowotworów złośliwych
  • Klinicznie istotne choroby, seropozytywność w kierunku HIV, przeciwciała przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu B lub C
  • Stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Znana lub podejrzewana alergia na badany lek
  • Niedawne stosowanie eksperymentalnego leku lub leczenia bądź udział w badaniu naukowym
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Historia nadużywania narkotyków lub nadmiernego spożywania alkoholu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RZ358 Kohorta 1
Lek: RZ358 Grupa sekwencyjna Kohorta 1
Infuzja dożylna przez 8 tygodni (3 mg/kg co dwa tygodnie przez 8 tygodni)
Eksperymentalny: RZ358 Kohorta 2
Lek: RZ358 Grupa sekwencyjna Kohorta 2
Wlew dożylny przez 8 tygodni (6 mg/kg co dwa tygodnie przez 8 tygodni)
Eksperymentalny: RZ358 Kohorta 3
Lek: RZ358 Grupa sekwencyjna Kohorta 3
Wlew dożylny przez 8 tygodni (9 mg/kg co dwa tygodnie przez 8 tygodni)
Eksperymentalny: RZ358 Kohorta 4
Lek: RZ358 Sekwencyjna grupa kohortowa 4
Infuzja dożylna przez 8 tygodni (co dwa tygodnie ustalona dawka-miareczkowanie od 3 do 9 mg/kg mc. przez pierwsze 4 tygodnie, a następnie ustalona dawka 9 mg/kg mc. przez pozostałe 4 tygodnie)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Mediana średniego okresu procentowego w zakresie docelowego glukozy 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) przez CGM na początku (BL) i koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Podano medianę średniego okresu procentowego w zakresie docelowego glukozy 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) na podstawie wartości wyjściowej i końca leczenia (EOT).
8 tygodni
Mediana procentowej zmiany średniego procentu dziennego w zakresie docelowego glukozy 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) o CGM od wartości wyjściowej (BL)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Średni czas dzienny w zakresie docelowego glukozy (70-180 mg/dl) jest porównywany od wartości wyjściowej do końca leczenia (EOT) i zgłaszano mediana procentowej zmiany tej różnicy.
8 tygodni
Powtarzaj farmakokinetykę RZ358
Ramy czasowe: Tygodnie przed dawkami 1,3,5,7, 1-godzinny po dawce Tydzień 1 i tygodnia 7, a następnie w dniach 14, dzień 28, dzień 42 i dzień 105
Wszyscy pacjenci, którzy otrzymali RZ358 i dla których podstawowe dane PK uznano za wystarczające i możliwe do interpretacji, mieli zostać uwzględnione w analizach PK. Indywidualne i średnie dane o stężeniu w osoczu podsumowano opisowo w określonych punktach czasowych. Wyniki tego badania można połączyć z innymi badaniami analizy i modelowania (np. Populacja PK i PK-PD), a zatem parametry PK są zgłaszane osobno, w ramach iteracyjnego podejścia PK populacji.
Tygodnie przed dawkami 1,3,5,7, 1-godzinny po dawce Tydzień 1 i tygodnia 7, a następnie w dniach 14, dzień 28, dzień 42 i dzień 105

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Mediana średnich tygodniowych, umiarkowanych i ciężkich zdarzeń hipoglikemii przez SMBG na początku (BL) i koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Mediana średniej cotygodniowej liczby ogólnych zdarzeń hipoglikemii (<70 mg/dl [3,9 mmol/l], umiarkowane zdarzenia hipoglikemii (<60 mg/dl [3,3 mmol/l] i zgłoszono ciężkie zdarzenia hipoglikemii (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) przez SMBG na podstawie (BL) i końca).
8 tygodni
Mediana procentowa zmiana średniej tygodniowej, umiarkowanej i ciężkiej zdarzenia hipoglikemii według SMBG z linii podstawowej (BL)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Średnia tygodniowa liczba ogólna zdarzenia hipoglikemii (<70 mg/dl [3,9 mmol/l], umiarkowane zdarzenia hipoglikemii (<60 mg/dl [3,3 mmol/l] i ciężkie zdarzenia hipoglikemii (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) przez SMBG jest porównywane od SMBG (BLE (BLE) (EOT) i mediana zmian.
8 tygodni
Mediana średniego okresu procentowego z ogólną, umiarkowaną i ciężką hipoglikemią przez CGM na początku (BL) i koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Mediana średniego okresu procentowego w ogólnym (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), umiarkowana (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) i donoszono ciężka (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) na początku (BL) i koniec leczenia (EOT).
8 tygodni
Mediana procentowej zmiany średniego procentu dziennego z ogólną, umiarkowaną i ciężką hipoglikemią przez CGM od wartości wyjściowej (BL)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Średni czas dzienny w ogólnym (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), umiarkowana (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) oraz ciężkie (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) porównano hipoglikemię z podstawy (BL) do końca leczenia (EOT)
8 tygodni
Mediana średniego dziennego czasu (minut) z ogólną, umiarkowaną i ciężką hipoglikemią przez CGM na początku (BL) i koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Mediana średniego czasu trwania (minuty) w ogólnym (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), umiarkowana (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) oraz ciężka (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) hipoglikemia przez CGM (BL) i koniec leczenia (EOT).
8 tygodni
Mediana procentowa zmiana średniego dziennego czasu (minut) z ogólną, umiarkowaną i ciężką hipoglikemią przez CGM od wartości wyjściowej (BL)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Średni czas trwania (minuty) w ogóle (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), umiarkowana (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]), a ciężkie (<50 mg/dl [2,8 mmol/L]) hipoglikemia przez CGM jest porównywana z CGM z CGM.
8 tygodni
Występowanie hipoglikemii podczas prowokacji na czczo
Ramy czasowe: 8 tygodni
Występowanie hipoglikemii podczas 12 -godzinnego wyzwania na czczo.
8 tygodni
Mediana średnich zdarzeń hipoglikemii dziennie na każdym z określonych progów glukozy przez CGM na początku (BL) i koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Mediana średnich zdarzeń hipoglikemii dziennie na każdym z określonych progów glukozy [<70, <60 i <50 mg/dl (3,9, 3,3 i 2,8 mmol/l)], przez CGM na początku (BL) i koniec leczenia (EOT).
8 tygodni
Mediana zmiany netto średnich zdarzeń hipoglikemii dziennie na każdym z określonych progów glukozy przez CGM od wartości wyjściowej (BL)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Średnie zdarzenia hipoglikemii dziennie na każdym z określonych progów glukozy [<70, <60 i <50 mg/dl (3,9, 3,3 i 2,8 mmol/l)], podano od CGM od wartości wyjściowej (BL) do końca leczenia (EOT) i mediana zmian netto tych różnic.
8 tygodni
Mediana średnio 8-godzinnego procentu procentowego w zakresie docelowego glukozy 70-180 mg/dl przez CGM na początku (BL) i koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Podano medianę średnio 8-godzinnego (12 rano do 8 rano) w zakresie docelowego glukozy (70-180 mg/dl) na początku (BL) i końca leczenia (EOT).
8 tygodni
Mediana procentowej zmiany średniego 8-godzinnego procentu przez noc w zakresie docelowego glukozy 70-180 mg/dl według CGM od wartości wyjściowej (BL)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Średni czas 8-godzinny przez noc (12 rano do 8 rano) w zakresie docelowego glukozy (70-180 mg/dl) jest porównywana od linii wyjściowej (BL) do końca wagi (EOT), a mediana procentowej zmiany tej różnicy jest zgłaszana.
8 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rezolute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RZ358-606

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na RZ358 Grupa sekwencyjna Kohorta 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj