Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az RZ358 nyílt, többszörös dózisú vizsgálata veleszületett hiperinzulinizmusban szenvedő betegeknél

2025. május 9. frissítette: Rezolute

Egy nyílt elrendezésű, többszörös dózisú RZ358 vizsgálat veleszületett hiperinzulinizmusban szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja az RZ358 biztonságosságának, tolerálhatóságának és glükózemelő hatásának értékelése veleszületett hiperinzulinizmusban (HI) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Jelentős kielégítetlen orvosi igény mutatkozik olyan új terápiák kifejlesztésére, amelyek célja a veleszületett HI krónikus visszatérő hipoglikémiája, amely a gyermekeknél a tartós hipoglikémia leggyakoribb oka. Az RZ358 egy humán monoklonális ellenanyag, amely alloszterikusan gyengíti a túlzott inzulin hatást a célsejteken. Ezért az RZ358 ideálisan alkalmas a hiperinzulinizmus potenciális terápiájára, és fejlesztés alatt áll a betegségekkel, például a veleszületett HI-vel kapcsolatos hipoglikémia kezelésére. Ez egy 2. fázisú, többközpontú, nyílt klinikai vizsgálat, amelynek célja négy, fokozatosan magasabb dózisú RZ358 biztonságosságának és hatékonyságának felmérése a veleszületett HI miatti hyperinsulinemiás hypoglykaemiában szenvedő betegek külön csoportjaiban, akiket a jelenlegi standard ellátással vagy anélkül nem megfelelően szabályoztak. Legfeljebb 5 hetes szűrési időszak értékeli a jogosultságot. A felvételt követően az RZ358-at kéthetente adják be 8 héten keresztül, majd a betegeknek egy 13 hetes kezelés utáni követési időszakot kell elvégezniük.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

23

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bulgária, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Dánia
      • Odense, Dánia, 5000
        • Odense University Hospital
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Great Ormond Street Hospital
  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Grúzia
      • Tbilisi, Grúzia, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Izrael, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Kanada
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Németország
      • Magdeburg, Németország, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Pulyka
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Pulyka
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Pulyka, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Pulyka, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Pulyka
        • Erzurum City Hospital
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebron

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 2-45 éves férfi vagy nő (kivéve a 12-45 éves kort az Egyesült Államokban), veleszületett hiperinzulinizmus megállapított klinikai diagnózisával
  • Képes írásos, tájékozott beleegyezést adni, vagy adott esetben hozzájárulást adni
  • Megerősített hipoglikémia a CGM, SMBG és klinikai értékelés alapján a szűrés során
  • Fogamzásgátlás alkalmazására való hajlandóság, ha fogamzóképes korban van

Kizárási kritériumok:

  • Hatókörön kívüli vérvétel a tanulmányi belépéshez
  • A testtömeg-index a tanulmányba való belépés feltételein kívül
  • Rosszindulatú daganatok anamnézisében
  • Klinikailag jelentős betegségek, HIV szeropozitivitás, hepatitis B vagy C antitest
  • Szisztémás kortikoszteroidok alkalmazása a szűrést megelőző 30 napon belül
  • Ismert vagy feltételezett allergia a vizsgált gyógyszerrel szemben
  • Vizsgálati gyógyszer vagy kezelés közelmúltbeli használata, vagy vizsgálati vizsgálatban való részvétel
  • Terhes vagy szoptató nők
  • A kábítószerrel való visszaélés vagy a túlzott alkoholfogyasztás története

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: RZ358 1. kohorsz
Drog: RZ358 szekvenciális csoport 1. kohorsz
IV infúzió 8 héten keresztül (3 mg/kg kéthetente 8 héten keresztül)
Kísérleti: RZ358 2. kohorsz
Drog: RZ358 szekvenciális csoport 2. kohorsz
IV infúzió 8 héten keresztül (6 mg/kg kéthetente 8 héten keresztül)
Kísérleti: RZ358 3. kohorsz
Drog: RZ358 szekvenciális csoport 3. kohorsz
IV infúzió 8 héten keresztül (9 mg/kg kéthetente 8 héten keresztül)
Kísérleti: RZ358 4. kohorsz
Drog: RZ358 szekvenciális csoport 4. kohorsz
IV infúzió 8 héten keresztül (kéthetente fix dózistitrálás 3-ról 9 mg/ttkg-ra az első 4 hétben, majd ezt követően fix 9 mg/ttkg adaggal a fennmaradó 4 hétben)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az átlagos napi százalékos idő mediánja 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/L) glükóz-céltartományon belül CGM-rel a kiindulási állapotban (BL) és a kezelés végén (EOT)
Időkeret: 8 hét
Az átlagos napi százalékos időtartamot a glükóz-céltartományon belül 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) a CGM-rel a kiindulási állapotban és a kezelés végén (EOT).
8 hét
Medián százalékos változás az átlagos napi százalékos időtartamon belül 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/L) glükóz-céltartományon belül CGM-rel a kiindulási ponttól (BL)
Időkeret: 8 hét
A glükóz-céltartományban (70-180 mg/dL) az átlagos napi százalékos időt összehasonlítják a kiindulási értéktől a kezelés végéig (EOT), és a különbség medián százalékos változásáról számolunk be.
8 hét
Ismételje meg az RZ358 dózisának farmakokinetikáját
Időkeret: Dózis előtti hetek 1,3,5,7, 1 órás dózis utáni 1. és 7. hét, és kövesse nyomon a 14. napon, a 28. napon, a 42. és a 105. napon.
Az összes olyan beteget, aki RZ358 -ot és akiknek az elsődleges PK -adatokat kapta, elegendőnek és értelmezhetőnek tekintették a PK elemzésekbe. Az egyéni és átlagos plazmakoncentráció -adatokat leíró módon foglalják össze a megadott időpontokban. A tanulmány eredményei kombinálhatók más elemzési és modellezési tanulmányok eredményeivel (például a PK és PK-PD populáció), ezért a PK paramétereket külön-külön jelentik, az iteratív populációs PK-megközelítés részeként.
Dózis előtti hetek 1,3,5,7, 1 órás dózis utáni 1. és 7. hét, és kövesse nyomon a 14. napon, a 28. napon, a 42. és a 105. napon.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az átlagos heti, mérsékelt és súlyos hypoglykaemia események mediánja az SMBG által a kiindulási állapotban (BL) és a kezelés végén (EOT)
Időkeret: 8 hét
Az átlagos heti számú heti számú heti számú hipoglikémia (<70 mg/dl [3,9 mmol/l], mérsékelt hypoglykaemia események (<60 mg/dl [3,3 mmol/L] és súlyos hypoglycemia események (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) az SMBG által az alapvonalon (BL) és a kezelés végének (BL) és a kezelés végének (BL) és a kezelés vége (EOT).
8 hét
Medián százalékos változás az átlagos heti, mérsékelt és súlyos hypoglykaemia eseményeknél az SMBG által a kiindulási értékből (BL)
Időkeret: 8 hét
Az átlagos heti szám teljes hipoglikémia eseménye (<70 mg/dl [3,9 mmol/l], mérsékelt hypoglykaemia események (<60 mg/dl [3,3 mmol/L] és a súlyos hypoglycemia események (<50 mg/dl [2,8 mmol/l] az SMBG -rel vannak összehasonlítva.
8 hét
Az átlagos napi százalékos idő mediánja az általános, mérsékelt és súlyos hypoglykaemia -val a CGM -ben a kiindulási állapotban (BL) és a kezelés végén (EOT)
Időkeret: 8 hét
Az átlagos napi százalékos idő átlagos (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), mérsékelt (<60 mg/dl [3,3 mmol/L]) és súlyos (<50 mg/dl [2,8 mmol/L]) hipoglikémia (BL) és a kezelés végének (EOT) (EOT).
8 hét
Medián százalékos változás az átlagos napi százalékos időtartamra az általános, mérsékelt és súlyos hypoglykaemia -val a CGM -rel a kiindulási ponttól (BL)
Időkeret: 8 hét
Az átlagos napi százalékos idő az összességében (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), közepes (<60 mg/dl [3,3 mmol/L]), és a súlyos (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) hipoglikémiát összehasonlítják a kezelés végéig (EOT), és a különbségek medián százalékos változásaitól.
8 hét
Az átlagos napi időtartam (perc) mediánja az általános, mérsékelt és súlyos hypoglykaemia -val a CGM -rel a kiindulási állapotban (BL) és a kezelés végén (EOT)
Időkeret: 8 hét
Az átlagos időtartam (perc) mediánja (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), közepes (<60 mg/dl [3,3 mmol/L]) és súlyos (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) hipoglikémia CGM -rel az alapvonalon (BL) és a kezelés vége (EOT).
8 hét
Medián százalékos változás az átlagos napi időtartam (perc) összességében, az általános, mérsékelt és súlyos hypoglykaemia -val a CGM -rel a kiindulási ponttól (BL)
Időkeret: 8 hét
Az átlagos időtartam (perc) összességében (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), közepes (<60 mg/dl [3,3 mmol/L]), és a súlyos (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) a CGM -rel összehasonlítják az alapvonalból (BL) a különbségeket. Hipoglikémia.
8 hét
Hypoglykaemia előfordulása a böjt kihívása során
Időkeret: 8 hét
A hipoglikémia előfordulása egy 12 órás böjt kihívás során.
8 hét
Az átlagos hypoglykaemia események mediánja naponta a megadott glükóz küszöbön a CGM -nél a kiindulási állapotban (BL) és a kezelés végén (EOT)
Időkeret: 8 hét
A meghatározott glükózküszöbökben [<70, <60 és <50 mg/dl (3,9, 3,3 és 2,8 mmol/L)], a CGM által a kiindulási állapotban (BL) és a kezelés végének (EOT) (EOT) által (EOT).
8 hét
Az átlagos hipoglikémia események nettó változása naponta a megadott glükózküszöb mindegyikén a CGM -rel a kiindulási ponttól (BL)
Időkeret: 8 hét
A megadott glükózküszöbök [<70, <60 és <50 mg/dL (3,9, 3,3 és 2,8 mmol/L)] átlagos hipoglikémia átlagos eseményei [<70, <60 és <50 mg/dl), a CGM -rel összehasonlítják a kiindulási ponttól (BL) a kezelés végéig (EOT), és ezeknek a különbségeknek a medián nettó változásait jelentik.
8 hét
Az átlagos 8 órás éjszakai százalékos idő mediánja a glükóz-céltartományban 70-180 mg/dl, a CGM által a kiindulási állapotban (BL) és a kezelés végén (EOT)
Időkeret: 8 hét
A glükóz-céltartományban (70-180 mg/dl) az alapvonalon (BL) és a kezelés végén (EOT) a glükóz-céltartományban (70-180 mg/dl) és a kezelés végének (EOT) átlagos átlagos 8 órás (12-8:00) és a kezelés végének mediánja.
8 hét
Medián százalékos változás az átlagos 8 órás éjszakai százalékos időtartamra a glükóz-céltartományban 70-180 mg/dl, a CGM-rel a kiindulási ponttól (BL)
Időkeret: 8 hét
A glükóz-céltartományon belül (70-180 mg/dl) az átlagos 8 órás (12 és 8:00) átlagos 8 órás (12-00) időtartamot összehasonlítják az alapvonaltól (BL) a treeatment (EOT) végéig, és a különbség medián százalékos változásáról számolunk be.
8 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rezolute

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. február 24.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. április 5.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. augusztus 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 31.

Első közzététel (Tényleges)

2020. szeptember 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. május 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. május 9.

Utolsó ellenőrzés

2025. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RZ358-606

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel