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Eine Open-Label-Studie mit mehreren Dosen von RZ358 bei Patienten mit angeborenem Hyperinsulinismus

9. Mai 2025 aktualisiert von: Rezolute

Eine Open-Label-Multiple-Dose-Studie von RZ358 bei Patienten mit angeborenem Hyperinsulinismus

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und glukosesteigernden Wirkung von RZ358 bei Patienten mit kongenitalem Hyperinsulinismus (HI).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es besteht ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf an der Entwicklung neuer Therapien zur Vorbeugung chronisch rezidivierender Hypoglykämien bei angeborener HI, der häufigsten Ursache für anhaltende Hypoglykämien bei Kindern. RZ358 ist ein menschlicher mAb, der übermäßige Insulinwirkung auf Zielzellen allosterisch abschwächt. Daher eignet sich RZ358 ideal als potenzielle Therapie für Hyperinsulinismus und wird zur Behandlung von Hypoglykämie entwickelt, die mit Krankheiten wie angeborener HI einhergeht. Dies ist eine multizentrische, offene klinische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von vier progressiv höheren Dosen von RZ358 in separaten Gruppen von Patienten mit hyperinsulinämischer Hypoglykämie aufgrund von angeborener HI, die mit oder ohne den aktuellen Behandlungsstandard nicht angemessen kontrolliert werden kann. Ein Screening-Zeitraum von bis zu 5 Wochen bewertet die Eignung. Nach der Registrierung wird RZ358 zweiwöchentlich über 8 Wochen verabreicht, und dann absolvieren die Patienten eine Nachbehandlungsphase von 13 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Deutschland
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • Dänemark
      • Odense, Dänemark, 5000
        • Odense University Hospital
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Israel, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Kanada
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebrón
  • Truthahn
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Truthahn
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Truthahn, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Truthahn, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Truthahn
        • Erzurum City Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 41 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen im Alter von 2 bis 45 Jahren (außer 12 bis 45 Jahren in den USA) mit einer etablierten klinischen Diagnose eines angeborenen Hyperinsulinismus
  • In der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung oder gegebenenfalls Zustimmung abzugeben
  • Bestätigte Hypoglykämie gemäß Beurteilung durch CGM, SMBG und klinische Bewertung während des Screenings
  • Bereitschaft zur Anwendung von Verhütungsmitteln im gebärfähigen Alter

Ausschlusskriterien:

  • Blutbild außerhalb des zulässigen Bereichs für den Studieneintritt
  • Body-Mass-Index außerhalb der Studienaufnahmekriterien
  • Geschichte der Malignität
  • Klinisch signifikante Erkrankungen, Seropositivität für HIV, Hepatitis-B- oder -C-Antikörper
  • Anwendung von systemischen Kortikosteroiden innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Bekannte oder vermutete Allergie gegen das Studienmedikament
  • Kürzliche Anwendung eines Prüfpräparats oder einer Behandlung oder Teilnahme an einer Prüfstudie
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Vorgeschichte von Drogenmissbrauch oder übermäßigem Alkoholkonsum

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RZ358 Kohorte 1
Arzneimittel: RZ358 Sequentielle Gruppe Kohorte 1
IV-Infusion für 8 Wochen (3 mg/kg zweiwöchentlich für 8 Wochen)
Experimental: RZ358 Kohorte 2
Arzneimittel: RZ358 Sequenzielle Gruppe Kohorte 2
IV-Infusion für 8 Wochen (6 mg/kg zweiwöchentlich für 8 Wochen)
Experimental: RZ358 Kohorte 3
Arzneimittel: RZ358 Sequenzielle Gruppe Kohorte 3
IV-Infusion für 8 Wochen (9 mg/kg zweiwöchentlich für 8 Wochen)
Experimental: RZ358 Kohorte 4
Arzneimittel: RZ358 Sequenzielle Gruppe Kohorte 4
IV-Infusion für 8 Wochen (zweiwöchentliche feste Dosistitration von 3 bis 9 mg/kg für die ersten 4 Wochen, gefolgt von einer festen Dosis von 9 mg/kg danach für die restlichen 4 Wochen)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Median mit durchschnittlicher täglicher Prozentzeit innerhalb eines Glukosezielbereichs von 70 bis 180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) von CGM zu Studienbeginn (BL) und am Ende der Behandlung (EOT)
Zeitfenster: 8 Wochen
Der Median der durchschnittlichen täglichen Prozentzeit innerhalb des Glukosezielbereichs 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) nach CGM zu Studienbeginn und am Ende der Behandlung (EOT) wird berichtet.
8 Wochen
Durchschnittlich prozentualer Veränderung der durchschnittlichen täglichen Prozentzeit innerhalb eines Glukosezielbereichs von 70 bis 180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) von CGM von Baseline (BL)
Zeitfenster: 8 Wochen
Die durchschnittliche tägliche prozentuale Zeit innerhalb des Glukosezielbereichs (70-180 mg/dl) wird vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (EOT) verglichen, und die mediane prozentuale Änderung dieser Differenz wird berichtet.
8 Wochen
Wiederholen Sie die Dosis Pharmakokinetik von RZ358
Zeitfenster: Week
Alle Patienten, die RZ358 erhielten und für die die primären PK -Daten als ausreichend und interpretierbar angesehen wurden, sollten in die PK -Analysen einbezogen werden. Individuelle und mittlere Plasmakonzentrationsdaten werden in den angegebenen Zeitpunkten deskriptiv zusammengefasst. Die Ergebnisse dieser Studie können mit denen anderer Studien zur Analyse und Modellierung (z. B. Population PK und PK-PD) kombiniert werden, und daher werden die PK-Parameter im Rahmen eines iterativen Populationsansatzes getrennt berichtet.
Week

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Median von durchschnittlicher wöchentlicher, mittelschwerer und schwerer Hypoglykämieereignisse von SMBG zu Studienbeginn (BL) und am Ende der Behandlung (EOT)
Zeitfenster: 8 Wochen
Der Median der durchschnittlichen wöchentlichen Anzahl allgemeiner Hypoglykämieereignisse (<70 mg/dl [3,9 mmol/l], mittelschwere Hypoglykämieereignisse (<60 mg/dl [3,3 mmol/l] und schwerwiegende Hypoglykämieereignisse (<50 mg/dl [2,8 mmol/l)) und das BL) und das Ende der Behandlung (EOT).
8 Wochen
Durchschnittlich prozentuale Veränderung der durchschnittlichen wöchentlichen, mittelschweren und schweren Hypoglykämieereignisse durch SMBG von Basisline (BL)
Zeitfenster: 8 Wochen
Die durchschnittliche wöchentliche Anzahl insgesamt Hypoglykämieereignisse (<70 mg/dl [3,9 mmol/l], moderate Hypoglykämieereignisse (<60 mg/dl [3,3 mmol/l] und schwerwiegende Hypoglykämieereignisse (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) nach dem SMBG -Varizen (<50 mg/dl).
8 Wochen
Median mit durchschnittlicher täglicher Prozentzeit mit insgesamt, mittelschwerer und schwerer Hypoglykämie durch CGM zu Studienbeginn (BL) und am Ende der Behandlung (EOT)
Zeitfenster: 8 Wochen
Der Median des durchschnittlichen täglichen prozentualen Zeitraums in der Gesamtzeit (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), mittelschwer (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) und schwerwiegend (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) Hypoglykämie zu Studienbeginn (BL) und End der Behandlung (EOT) wird berichtet.
8 Wochen
Durchschnittlich prozentualer Veränderung der durchschnittlichen täglichen Prozentzeit mit insgesamt, mittelschwerer und schwerer Hypoglykämie durch CGM von Baseline (BL)
Zeitfenster: 8 Wochen
Die durchschnittliche tägliche prozentuale Zeit in der Gesamtzeit (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), moderat (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) und schwerwiegend (<50 mg/dl [2,8 mmol/l])) Hypoglykämie werden von der Basislinie (BL) bis zum Ende der Behandlung (EOT) und der Median -Prozent -Veränderungen zu vergleichen.
8 Wochen
Median der durchschnittlichen täglichen Dauer (Minuten) mit insgesamt, mittelschwerer und schwerer Hypoglykämie durch CGM zu Studienbeginn (BL) und am Ende der Behandlung (EOT)
Zeitfenster: 8 Wochen
Der Median der durchschnittlichen Dauer (Minuten) in insgesamt (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), mittelschwer (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) und schwerwiegend (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) Hypoglykämie (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) Hypoglykämie zu Basis (BL) und Ende der Behandlung (EOT) wird berichtet.
8 Wochen
Durchschnittlich prozentualer Veränderung der durchschnittlichen täglichen Dauer (Minuten) mit insgesamt mittelschwerer und schwerer Hypoglykämie durch CGM von Baseline (BL)
Zeitfenster: 8 Wochen
Die durchschnittliche Dauer (Minuten) in insgesamt (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), moderat (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) und schwerwiegend (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) Hypoglykämie werden von der Basis (BL) und der Behandlung (EOT) (EOT) und der MEDIAN -PREIS -Hypoglykämie unter Beenden der Behandlung (EOT) (EOT) und der MEDIAN -Prozent von den Unterlagen (die MEDIAN -Prozent).
8 Wochen
Auftreten von Hypoglykämie während der Fastenherausforderung
Zeitfenster: 8 Wochen
Das Auftreten einer Hypoglykämie während einer 12 -stündigen Fastenherausforderung.
8 Wochen
Median von durchschnittlichen Hypoglykämieereignissen pro Tag an jedem der angegebenen Glukoseschwellen durch CGM zu Studienbeginn (BL) und am Ende der Behandlung (EOT)
Zeitfenster: 8 Wochen
Der Median der durchschnittlichen Hypoglykämieereignisse pro Tag an jedem der angegebenen Glukoseschwellen [<70, <60 und <50 mg/dl (3,9, 3,3 und 2,8 mmol/l)] wird zu Studienbeginn (BL) und am Ende der Behandlung (EOT) angegeben.
8 Wochen
Mittlere Nettoveränderung der durchschnittlichen Hypoglykämieereignisse pro Tag bei jedem der angegebenen Glukoseschwellen durch CGM von Baseline (BL)
Zeitfenster: 8 Wochen
Die durchschnittlichen Hypoglykämieereignisse pro Tag bei jedem der angegebenen Glukoseschwellen [<70, <60 und <50 mg/dl (3,9, 3,3 und 2,8 mmol/l)] werden nach dem Ausgangswert (BL) bis zum Ende der Behandlung (EOT) verglichen, und die medianen Veränderungen dieser Unterschiede dieser Unterschiede werden berichtet.
8 Wochen
Median mit durchschnittlicher 8-stündiger Übernachtungszeit im Glukosezielbereich von 70 bis 180 mg/dl zu CGM zu Studienbeginn (BL) und Ende der Behandlung (EOT)
Zeitfenster: 8 Wochen
Der Median mit durchschnittlicher 8-stündiger Übernachtung (12 bis 8 Uhr) prozentuiert innerhalb des Glukosezielbereichs (70-180 mg/dl) zu Studienbeginn (BL) und am Ende der Behandlung (EOT) wird berichtet.
8 Wochen
Durchschnittlich prozentualer Veränderung der durchschnittlichen 8-stündigen Übernachtungszeit im Glukosezielbereich von 70 bis 180 mg/dl von CGM von Baseline (BL)
Zeitfenster: 8 Wochen
Die durchschnittliche 8-stündige Zeit über Nacht (12 bis 8 Uhr) prozentuiert innerhalb des Glucose-Zielbereichs (70-180 mg/dl) wird von der Ausgangswert (BL) bis zum Ende der Treeatment (EOT) verglichen, und der mittlere Prozentwandel dieser Differenz wird angegeben.
8 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Rezolute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Februar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. April 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. August 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RZ358-606

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Angeborener Hyperinsulinismus

Klinische Studien zur RZ358 Sequentielle Gruppe Kohorte 1

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