血友病 A 和 B 患者的 TFPI 水平
血友病患者血浆 TFPI 水平的测量及其与凝血酶生成试验 (TGA) 参数的相关性
本研究的目的是测量 TFPI 血浆水平，这是一种参与血友病患者凝血系统调节的分子。 第二个目标是评估 TFPI 抑制对凝血酶生成的影响。 事实上，关于人类尤其是血友病患者 TFPI 水平的生理和病理变化的数据很少。 然而，TFPI抑制剂可能成为血友病新的旁路疗法之一。 迄今为止，已发表的数据主要报道了TFPI抑制剂的体外药效学和药代动力学。 因此，TFPI 抑制的体内作用仍不清楚，尤其是在血友病患者中。
此类分子的临床开发需要专门的生物监测。 贫血小板血浆 (PPP) 中的凝血酶生成测定 (TGA) 是一个很好的选择，因为它对因子 VIII 和因子 IX 缺陷以及 TFPI 敏感。 然而，TGA 结果非常依赖于实验条件（即组织因子和磷脂浓度），并且尚未研究 TFPI 血浆水平和 TGA 参数之间的关系。 该研究应提供有关 TFPI 血浆水平和 TFPI 对血友病患者凝血酶生成的影响的原始数据。 这应该有助于确定血友病中 TFPI 抑制剂的监测。
研究概览
详细说明
本研究为单机构队列研究。 患者将在他们的后续咨询期间被告知。 如果患者同意参加本研究，将签署无异议表。
如果在咨询期间规定进行血液检查，则将收集不需要执行规定分析的未使用血浆样本并匿名，以测量 TGA 和 TFPI 水平。
TFPI 血浆水平和 TFPI 活性测量将分别通过定量 ELISA 测定（Total TFPI ELISA kit®，R&d Systems）和显色测定（Actichrom TFPI®，Cryopep）进行。
TGA 将在 Fluoroskan® 机器上使用 3 种不同水平的组织因子 (TF) 进行：1、5 和 20 pM。 为了研究不同水平的 TFPI 抑制剂与 TGA 参数之间的关系，TGA 还将通过在血液样本中加入几种浓度的 TFPI 抑制剂来进行。 对于执行的每个 TGA，将分析 ETP（内源性凝血酶潜能，nM/min）、峰值（nM）和滞后时间（分钟）。
将从计算机化患者记录中收集临床数据：出生日期、年龄、性别、血友病类型（A 或 B）及其严重程度、正在进行的治疗和缺陷因子水平。
本研究的目的是测量血友病患者的 TFPI 血浆水平。 第二个目标是评估 TFPI 抑制对凝血酶生成的影响。 该研究应提供有关 TFPI 血浆水平和 TFPI 对血友病患者凝血酶生成的影响的原始数据。 这应该有助于确定血友病中 TFPI 抑制剂的监测。
对患者没有额外的风险，因为只收集未使用的血液样本，不需要进行规定的血液检测。
研究类型
注册 (预期的)
联系人和位置
学习地点
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Reims、法国
- 招聘中
- Damien JOLLY
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接触：
- Philippe NGUYEN
- 电话号码：0033 03 26 78 80 74
- 邮箱：pnguyen@chu-reims.fr
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 男性，成人（≥ 18 岁），A 型或 B 型血友病（无论严重程度如何）
- 我中心复诊
- 咨询期间计划的血样采集排除标准：
- 儿童（<18岁）、女性
- 后续咨询期间未计划采集血样
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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成年血友病患者
成年（≥18岁）血友病患者，仅限男性
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非介入
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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TFPI血浆水平浓度
大体时间：第一天
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TFPI抑制剂浓度与凝血酶生成参数的相关系数
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第一天
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合作者和调查者
赞助
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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