TFPI-niveaus bij patiënten met hemofilie A en B
Meting van het plasma-TFPI-niveau bij hemofiliepatiënten en correlatie met trombinegeneratie-assay (TGA)-parameters
Het doel van deze studie is het meten van de TFPI-plasmaspiegel, een molecuul dat betrokken is bij de regulatie van het stollingssysteem, bij hemofiliepatiënten. Het tweede doel is het beoordelen van de effecten van TFPI-remming op trombinevorming. Er zijn inderdaad schaarse gegevens over de fysiologische en pathologische veranderingen van TFPI-niveaus bij mensen en in het bijzonder bij hemofiliepatiënten. Toch kunnen TFPI-remmers een van de nieuwe omzeilende behandelingen van hemofilie worden. Tot nu toe rapporteren gepubliceerde gegevens voornamelijk in vitro farmacodynamiek en farmacokinetiek van TFPI-remmers. Daarom blijven de in vivo effecten van TFPI-remming onduidelijk, vooral bij hemofiliepatiënten.
De klinische ontwikkeling van dergelijke moleculen vereist een speciale biologische monitoring. Thrombin Generation Assay (TGA) in Poor Platelets Plasma (PPP) is een goede kandidaat omdat het gevoelig is voor factor VIII- en factor IX-deficiënties en voor TFPI. TGA-resultaten zijn echter sterk afhankelijk van experimentele omstandigheden (d.w.z. weefselfactor- en fosfolipidenconcentraties) en de relatie tussen TFPI-plasmaspiegel en TGA-parameters is nog niet onderzocht. Deze studie moet originele gegevens opleveren over TFPI-plasmaspiegels en het effect van TFPI op trombinevorming bij hemofiliepatiënten. Dit zou moeten helpen bij het definiëren van de monitoring van TFPI-remmers bij hemofilie.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is een cohortstudie in één instelling. Patiënten worden geïnformeerd tijdens hun vervolgconsult. Als de patiënt ermee instemt om aan dit onderzoek deel te nemen, zal een niet-oppositieformulier worden ondertekend.
Als tijdens het consult bloedonderzoek wordt voorgeschreven, worden de ongebruikte plasmamonsters die niet nodig zijn om de voorgeschreven analyses uit te voeren, verzameld en geanonimiseerd om de TGA- en TFPI-waarden te meten.
TFPI-plasmaniveau- en TFPI-activiteitsmetingen zullen worden uitgevoerd door respectievelijk een kwantitatieve ELISA-assay (Total TFPI ELISA kit®, R&d Systems) en een chromogene assay (Actichrom TFPI®, Cryopep).
TGA wordt uitgevoerd op een Fluoroskan®-machine met 3 verschillende niveaus van weefselfactor (TF): 13.00 uur, 17.00 uur en 20.00 uur. Om de relatie tussen verschillende niveaus van TFPI-remmers en TGA-parameters te bestuderen, zal TGA ook worden uitgevoerd door bloedmonsters te verrijken met verschillende concentraties van TFPI-remmer. Voor elke uitgevoerde TGA worden ETP (endogene trombinepotentiaal, nM/min), piek (nM) en vertragingstijd (min) geanalyseerd.
Klinische gegevens worden verzameld uit het geautomatiseerde patiëntendossier: geboortedatum, leeftijd, geslacht, type hemofilie (A of B) en de ernst ervan, lopende behandelingen en deficiënt factorniveau.
Het doel van deze studie is het meten van de TFPI-plasmaspiegel bij hemofiliepatiënten. Het tweede doel is het beoordelen van de effecten van TFPI-remming op trombinevorming. Deze studie moet originele gegevens opleveren over TFPI-plasmaspiegels en het effect van TFPI op trombinevorming bij hemofiliepatiënten. Dit zou moeten helpen bij het definiëren van de monitoring van TFPI-remmers bij hemofilie.
Er is geen extra risico voor de patiënt aangezien alleen ongebruikte bloedmonsters worden afgenomen die niet nodig zijn voor de voorgeschreven bloedonderzoeken.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Reims, Frankrijk
- Werving
- Damien JOLLY
-
Contact:
- Philippe NGUYEN
- Telefoonnummer: 0033 03 26 78 80 74
- E-mail: pnguyen@chu-reims.fr
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
inclusiecriteria :
- Mannen, volwassenen (≥ 18 jaar), ziekte van hemofilie A of B (ongeacht de ernst)
- Vervolgconsult in ons centrum
- Afname van bloedmonsters gepland tijdens de raadpleging Uitsluitingscriteria:
- Kinderen (< 18 jaar), vrouwen
- Tijdens het vervolgconsult wordt geen bloedafname gepland
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Volwassen hemofiliepatiënten
Volwassen (≥ 18 jaar) hemofiliepatiënten, alleen mannen
|
NIET INTERVENTIONEEL
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Concentratie van TFPI-plasmaniveau
Tijdsspanne: Dag 1
|
Correlatiecoëfficiënt tussen concentratie van TFPI-remmer en parameter van trombinegeneratie
|
Dag 1
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (VERWACHT)
Studie voltooiing (VERWACHT)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PO19085
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .