Níveis de TFPI em pacientes com hemofilia A e B
Medição do nível plasmático de TFPI em pacientes com hemofilia e correlação com parâmetros do ensaio de geração de trombina (TGA)
O objetivo deste estudo é medir o nível plasmático de TFPI, molécula envolvida na regulação do sistema de coagulação, em pacientes hemofílicos. O segundo objetivo é avaliar os efeitos da inibição do TFPI na geração de trombina. De fato, existem dados escassos sobre as alterações fisiológicas e patológicas dos níveis de TFPI em humanos e particularmente em pacientes hemofílicos. No entanto, os inibidores de TFPI podem se tornar um dos novos tratamentos alternativos da hemofilia. Até agora, os dados publicados relatam principalmente a farmacodinâmica e a farmacocinética in vitro dos inibidores do TFPI. Portanto, os efeitos in vivo da inibição do TFPI permanecem obscuros, especialmente em pacientes hemofílicos.
O desenvolvimento clínico dessas moléculas requer um monitoramento biológico dedicado. O Ensaio de Geração de Trombina (TGA) em Plasma de Plaquetas Pobres (PPP) é um bom candidato, pois é sensível às deficiências do Fator VIII e IX, bem como ao TFPI. No entanto, os resultados de TGA são muito dependentes das condições experimentais (ou seja, fator tecidual e concentrações de fosfolipídios) e a relação entre o nível plasmático de TFPI e os parâmetros de TGA ainda não foi estudada. Este estudo deve fornecer dados originais sobre os níveis plasmáticos de TFPI e o efeito do TFPI na geração de trombina em pacientes hemofílicos. Isso deve ajudar a definir o monitoramento dos inibidores de TFPI na hemofilia.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo de coorte de uma única instituição. Os pacientes serão informados durante a consulta de acompanhamento. Se o paciente concordar em participar deste estudo, um termo de não oposição será assinado.
Se forem prescritos exames de sangue durante a consulta, as amostras de plasma não utilizadas que não forem necessárias para realizar as análises prescritas serão coletadas e anonimizadas para dosagem dos níveis de TGA e TFPI.
As medições do nível plasmático de TFPI e da atividade de TFPI serão realizadas por um ensaio ELISA quantitativo (Total TFPI ELISA kit®, R&d Systems) e um ensaio cromogênico (Actichrom TFPI®, Cryopep), respectivamente.
A TGA será realizada em máquina Fluoroskan® utilizando 3 níveis diferentes de Fator Tecidual (TF): 1, 5 e 20 pM. A fim de estudar a relação entre diferentes níveis de inibidores de TFPI e parâmetros de TGA, TGA também será realizada adicionando amostras de sangue com várias concentrações de inibidor de TFPI. Para cada TGA realizada, serão analisados ETP (Potencial de Trombina Endógena, nM/min), pico (nM) e lagtime (min).
Os dados clínicos serão coletados do prontuário informatizado do paciente: data de nascimento, idade, sexo, tipo de hemofilia (A ou B) e sua gravidade, tratamentos em andamento e nível de fator deficiente.
O objetivo deste estudo é medir o nível plasmático de TFPI em pacientes hemofílicos. O segundo objetivo é avaliar os efeitos da inibição do TFPI na geração de trombina. Este estudo deve fornecer dados originais sobre os níveis plasmáticos de TFPI e o efeito do TFPI na geração de trombina em pacientes hemofílicos. Isso deve ajudar a definir o monitoramento dos inibidores de TFPI na hemofilia.
Não há risco adicional para o paciente, pois apenas amostras de sangue não utilizadas, não necessárias para os exames de sangue prescritos, serão coletadas.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Reims, França
- Recrutamento
- Damien JOLLY
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Contato:
- Philippe NGUYEN
- Número de telefone: 0033 03 26 78 80 74
- E-mail: pnguyen@chu-reims.fr
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
critério de inclusão :
- Homens, adultos (≥ 18 anos), hemofilia A ou doença B (qualquer que seja a gravidade)
- Consulta de seguimento no nosso centro
- Coleta de amostras de sangue planejada durante a consulta critérios de exclusão:
- Crianças (< 18 anos), mulheres
- Nenhuma coleta de sangue planejada durante a consulta de acompanhamento
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes adultos com hemofilia
Pacientes hemofílicos adultos (≥ 18 anos), apenas homens
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NÃO INTERVENCIONAL
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração do nível plasmático de TFPI
Prazo: Dia 1
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Coeficiente de correlação entre concentração de inibidor de TFPI e parâmetro de geração de trombina
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Dia 1
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PO19085
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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