TFPI-niveauer hos hæmofili A- og B-patienter
Måling af det plasmatiske TFPI-niveau hos hæmofilipatienter og korrelation med Thrombin Generation Assay (TGA) parametre
Målet med denne undersøgelse er at måle TFPI-plasmaniveauet, et molekyle involveret i reguleringen af koagulationssystemet, hos hæmofilipatienter. Det andet mål er at vurdere virkningerne af TFPI-hæmning på thrombindannelse. Faktisk er der sparsomme data om de fysiologiske og patologiske ændringer af TFPI-niveauer hos mennesker og især hos hæmofilipatienter. Alligevel kan TFPI-hæmmere blive en af de nye by-pass-behandlinger af hæmofili. Indtil nu har offentliggjorte data primært rapporteret in vitro farmakodynamik og farmakokinetik af TFPI-hæmmere. Derfor forbliver in vivo-effekter af TFPI-hæmning uklare, især hos hæmofilipatienter.
Den kliniske udvikling af sådanne molekyler kræver en dedikeret biologisk overvågning. Thrombin Generation Assay (TGA) i Poor Blodplader Plasma (PPP) er en god kandidat, da det er følsomt over for Faktor VIII og Faktor IX mangler såvel som over for TFPI. Imidlertid er TGA-resultater meget afhængige af eksperimentelle forhold (dvs. vævsfaktor og fosfolipidkoncentrationer), og forholdet mellem TFPI-plasmaniveau og TGA-parametre er endnu ikke blevet undersøgt. Denne undersøgelse skulle give originale data om TFPI-plasmaniveauer og effekten af TFPI på thrombindannelse hos hæmofilipatienter. Dette skulle hjælpe med at definere overvågningen af TFPI-hæmmere ved hæmofili.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse er en kohorteundersøgelse på én institution. Patienterne vil blive informeret under deres opfølgende konsultation. Hvis patienten indvilliger i at deltage i denne undersøgelse, vil en ikke-indsigelsesformular blive underskrevet.
Hvis der ordineres blodprøver under konsultationen, vil de ubrugte plasmaprøver, der ikke er nødvendige for at udføre de foreskrevne analyser, blive indsamlet og anonymiseret for at måle TGA- og TFPI-niveauerne.
TFPI plasmaniveau og TFPI aktivitetsmålinger vil blive udført med henholdsvis en kvantitativ ELISA-analyse (Total TFPI ELISA kit®, R&d Systems) og en kromogent assay (Actichrom TFPI®, Cryopep).
TGA vil blive udført på en Fluoroskan®-maskine ved hjælp af 3 forskellige niveauer af vævsfaktor (TF): 1, 5 og 20 pM. For at studere sammenhængen mellem forskellige niveauer af TFPI-hæmmere og TGA-parametre, vil TGA også blive udført ved at spike blodprøver med flere koncentrationer af TFPI-hæmmere. For hver udført TGA vil ETP (endogent trombinpotentiale, nM/min), peak (nM) og lagtime (min) blive analyseret.
Kliniske data vil blive indsamlet fra den computeriserede patientjournal: fødselsdato, alder, køn, hæmofilitype (A eller B) og dens sværhedsgrad, igangværende behandlinger og mangelfuldt faktorniveau.
Målet med denne undersøgelse er at måle TFPI-plasmaniveauet hos hæmofilipatienter. Det andet mål er at vurdere virkningerne af TFPI-hæmning på thrombindannelse. Denne undersøgelse skulle give originale data om TFPI-plasmaniveauer og effekten af TFPI på thrombindannelse hos hæmofilipatienter. Dette skulle hjælpe med at definere overvågningen af TFPI-hæmmere ved hæmofili.
Der er ingen yderligere risiko for patienten, da kun ubrugte blodprøver, der ikke er nødvendige for de foreskrevne blodprøver, vil blive indsamlet.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Reims, Frankrig
- Rekruttering
- Damien JOLLY
-
Kontakt:
- Philippe NGUYEN
- Telefonnummer: 0033 03 26 78 80 74
- E-mail: pnguyen@chu-reims.fr
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
inklusionskriterier:
- Mænd, voksne (≥ 18 år), hæmofili A eller B sygdom (uanset sværhedsgraden)
- Opfølgende konsultation i vores center
- Blodprøveindsamling afhøvlet under konsultationen eksklusionskriterier:
- Børn (<18 år), kvinder
- Der er ikke planlagt blodprøvetagning under den opfølgende konsultation
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Voksne hæmofilipatienter
Voksne (≥ 18 år) hæmofilipatienter, kun mænd
|
IKKE INTERVENTIONEL
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Koncentration af TFPI-plasmaniveau
Tidsramme: Dag 1
|
Korrelationskoefficient mellem koncentration af TFPI-hæmmer og parameter for thrombingenerering
|
Dag 1
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
Studieafslutning (FORVENTET)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (FAKTISKE)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PO19085
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .