TFPI-tasot hemofilia A- ja B-potilailla
Plasmaattisen TFPI-tason mittaus hemofiliapotilailla ja korrelaatio trombiinin muodostusmäärityksen (TGA) parametrien kanssa
Tämän tutkimuksen tavoitteena on mitata hemofiliapotilaiden TFPI:n plasmatasoa, joka on hyytymisjärjestelmän säätelyyn osallistuva molekyyli. Toinen tavoite on arvioida TFPI:n estämisen vaikutuksia trombiinin muodostukseen. TFPI-tasojen fysiologisista ja patologisista muutoksista ihmisillä ja erityisesti hemofiliapotilailla on todellakin vähän tietoa. Silti TFPI-estäjistä voi tulla yksi uusista hemofilian ohittavista hoidoista. Tähän asti julkaistut tiedot kertovat pääasiassa TFPI-estäjien in vitro farmakodynamiikasta ja farmakokinetiikasta. Tästä syystä TFPI-estämisen in vivo -vaikutukset jäävät epäselväksi, erityisesti hemofiliapotilailla.
Tällaisten molekyylien kliininen kehitys vaatii erityistä biologista seurantaa. Trombiinin muodostumismääritys (TGA) huonossa verihiutaleplasmassa (PPP) on hyvä ehdokas, koska se on herkkä tekijä VIII- ja tekijä IX -puutteille sekä TFPI:lle. TGA-tulokset ovat kuitenkin hyvin riippuvaisia koeolosuhteista (ts. kudostekijä- ja fosfolipidipitoisuuksista), eikä TFPI-plasmatason ja TGA-parametrien välistä suhdetta ole vielä tutkittu. Tämän tutkimuksen pitäisi tarjota alkuperäisiä tietoja TFPI:n plasmatasoista ja TFPI:n vaikutuksesta trombiinin muodostumiseen hemofiliapotilailla. Tämän pitäisi auttaa määrittämään TFPI-estäjien seurantaa hemofiliassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on yhden laitoksen kohorttitutkimus. Potilaita informoidaan seurantaneuvottelun aikana. Jos potilas suostuu osallistumaan tähän tutkimukseen, allekirjoitetaan ei-vastalauselomake.
Jos konsultaation aikana määrätään verikokeita, käyttämättömät plasmanäytteet, joita ei vaadita määrättyjen analyysien suorittamiseen, kerätään ja tehdään anonymisoituina TGA- ja TFPI-tasojen mittaamiseksi.
TFPI:n plasmatason ja TFPI-aktiivisuuden mittaukset suoritetaan kvantitatiivisella ELISA-määrityksellä (Total TFPI ELISA kit®, R&d Systems) ja kromogeenisellä määrityksellä (Actichrom TFPI®, Cryopep).
TGA suoritetaan Fluoroskan®-laitteella käyttäen kolmea eri kudostekijätasoa (TF): 1, 5 ja 20 pM. TFPI-estäjien eri tasojen ja TGA-parametrien välisen suhteen tutkimiseksi TGA:ta suoritetaan myös lisäämällä verinäytteitä useilla TFPI-inhibiittoripitoisuuksilla. Jokaisen suoritetun TGA:n osalta analysoidaan ETP (endogeeninen trombiinipotentiaali, nM/min), huippu (nM) ja viive (min).
Kliiniset tiedot kerätään tietokonepohjaisesta potilastietueesta: syntymäaika, ikä, sukupuoli, hemofiliatyyppi (A tai B) ja sen vakavuus, meneillään olevat hoidot ja puutteellinen tekijätaso.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on mitata hemofiliapotilaiden plasman TFPI-tasoa. Toinen tavoite on arvioida TFPI:n estämisen vaikutuksia trombiinin muodostukseen. Tämän tutkimuksen pitäisi tarjota alkuperäisiä tietoja TFPI:n plasmatasoista ja TFPI:n vaikutuksesta trombiinin muodostumiseen hemofiliapotilailla. Tämän pitäisi auttaa määrittämään TFPI-estäjien seurantaa hemofiliassa.
Potilaalle ei aiheudu lisäriskiä, koska vain käyttämättömät verinäytteet, joita ei tarvita määrättyihin verikokeisiin, kerätään.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Reims, Ranska
- Rekrytointi
- Damien JOLLY
-
Ottaa yhteyttä:
- Philippe NGUYEN
- Puhelinnumero: 0033 03 26 78 80 74
- Sähköposti: pnguyen@chu-reims.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
sisällyttämiskriteerit :
- Miehet, aikuiset (≥ 18-vuotiaat), hemofilia A- tai B-tauti (vakavuudesta riippumatta)
- Jatkoneuvonta keskuksessamme
- Verinäytteiden otto suunniteltu konsultaation aikana poissulkemiskriteerit:
- Lapset (< 18-vuotiaat), naiset
- Verinäytteiden ottoa ei suunniteltu seurantakonsultoinnin aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Aikuiset hemofiliapotilaat
Aikuiset (≥ 18-vuotiaat) hemofiliapotilaat, vain miehet
|
EI-INTERVENTIIVINEN
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TFPI:n pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 1
|
TFPI-estäjän pitoisuuden ja trombiinin muodostumisparametrin välinen korrelaatiokerroin
|
Päivä 1
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PO19085
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .