TFPI-szintek hemofília A és B betegekben
A plazmatikus TFPI-szint mérése hemofíliás betegekben és korreláció a thrombin Generation Assay (TGA) paramétereivel
A vizsgálat célja a véralvadási rendszer szabályozásában szerepet játszó molekula, a TFPI plazmaszintjének mérése hemofíliás betegekben. A második cél a TFPI-gátlás trombinképződésre gyakorolt hatásának felmérése. Valójában kevés adat áll rendelkezésre a TFPI-szintek fiziológiás és patológiás változásairól emberi és különösen hemofíliás betegekben. Ennek ellenére a TFPI-gátlók a hemofília egyik új megkerülő kezelésévé válhatnak. Eddig a publikált adatok főként a TFPI-gátlók in vitro farmakodinamikájáról és farmakokinetikájáról számoltak be. Ezért a TFPI gátlásának in vivo hatásai továbbra is tisztázatlanok, különösen hemofíliás betegeknél.
Az ilyen molekulák klinikai fejlesztése célzott biológiai monitorozást igényel. A Thrombin Generation Assay (TGA) rossz vérlemezke-plazmában (PPP) jó jelölt, mivel érzékeny a VIII-as és IX-es faktor hiányosságaira, valamint a TFPI-re. A TGA eredmények azonban nagymértékben függnek a kísérleti körülményektől (azaz a szöveti faktortól és a foszfolipidek koncentrációjától), és a TFPI plazmaszintje és a TGA paraméterei közötti kapcsolatot még nem vizsgálták. Ennek a vizsgálatnak eredeti adatokat kell szolgáltatnia a TFPI plazmaszintjéről és a TFPI trombinképződésre gyakorolt hatásáról hemofíliás betegekben. Ez segíteni fog a TFPI-gátlók monitorozásának meghatározásában hemofíliában.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez a tanulmány egy intézmény kohorsz vizsgálata. A betegeket az utólagos konzultáció során tájékoztatják. Ha a beteg beleegyezik, hogy részt vegyen ebben a vizsgálatban, egy nem ellenkezési űrlapot írnak alá.
Ha a konzultáció során vérvizsgálatot írnak elő, a fel nem használt plazmamintákat, amelyek nem szükségesek az előírt vizsgálatok elvégzéséhez, összegyűjtik és anonimizálják a TGA és TFPI szint mérése érdekében.
A TFPI plazmaszint és a TFPI aktivitás mérését kvantitatív ELISA vizsgálattal (Total TFPI ELISA kit®, R&d Systems) és kromogén teszttel (Actichrom TFPI®, Cryopep) kell elvégezni.
A TGA-t Fluoroskan® gépen hajtják végre, 3 különböző szintű szöveti faktor (TF) használatával: 1, 5 és 20 pM. A TFPI-inhibitorok különböző szintjei és a TGA-paraméterek közötti összefüggés vizsgálata érdekében a TGA-t a vérminták több koncentrációjú TFPI-inhibitorral történő kiegészítésével is végezzük. Minden elvégzett TGA-nál elemezni kell az ETP-t (endogén trombin potenciál, nM/perc), a csúcsot (nM) és a késleltetési időt (perc).
A számítógépes betegnyilvántartásból gyűjtik a klinikai adatokat: születési dátum, életkor, nem, hemofília típus (A vagy B) és súlyossága, folyamatban lévő kezelések és hiányos faktorszint.
A vizsgálat célja a TFPI plazmaszintjének mérése hemofíliás betegekben. A második cél a TFPI-gátlás trombinképződésre gyakorolt hatásának felmérése. Ennek a vizsgálatnak eredeti adatokat kell szolgáltatnia a TFPI plazmaszintjéről és a TFPI trombinképződésre gyakorolt hatásáról hemofíliás betegekben. Ez segíteni fog a TFPI-gátlók monitorozásának meghatározásában hemofíliában.
A beteg számára nem jelent további kockázatot, mivel csak a fel nem használt vérmintákat veszik, amelyek nem szükségesek az előírt vérvizsgálatokhoz.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Reims, Franciaország
- Toborzás
- Damien JOLLY
-
Kapcsolatba lépni:
- Philippe NGUYEN
- Telefonszám: 0033 03 26 78 80 74
- E-mail: pnguyen@chu-reims.fr
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
felvételi kritériumok:
- Férfiak, felnőttek (≥ 18 évesek), hemofília A vagy B betegség (a súlyosságtól függetlenül)
- Utókonzultáció központunkban
- A konzultáció során tervezett vérmintavétel kizárási kritériumok:
- Gyermekek (18 év alatt), nők
- Az utókonzultáció során nem terveztek vérminta vételt
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Felnőtt hemofíliás betegek
Felnőtt (≥ 18 éves) hemofíliás betegek, csak férfiak
|
NEM BEAVATKOZÁS
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A TFPI plazmaszintjének koncentrációja
Időkeret: 1. nap
|
A TFPI inhibitor koncentrációja és a trombin képződés paramétere közötti korrelációs együttható
|
1. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PO19085
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .