Livelli di TFPI nei pazienti con emofilia A e B
Misurazione del livello plasmatico di TFPI nei pazienti con emofilia e correlazione con i parametri del test di generazione della trombina (TGA)
L'obiettivo di questo studio è misurare il livello plasmatico di TFPI, una molecola coinvolta nella regolazione del sistema di coagulazione, nei pazienti emofilici. Il secondo obiettivo è valutare gli effetti dell'inibizione del TFPI sulla generazione di trombina. In effetti, ci sono dati scarsi sui cambiamenti fisiologici e patologici dei livelli di TFPI nell'uomo e in particolare nei pazienti con emofilia. Tuttavia, gli inibitori del TFPI possono diventare uno dei nuovi trattamenti bypassanti dell'emofilia. Fino ad ora, i dati pubblicati riportano principalmente la farmacodinamica e la farmacocinetica in vitro degli inibitori del TFPI. Pertanto, gli effetti in vivo dell'inibizione del TFPI rimangono poco chiari, specialmente nei pazienti con emofilia.
Lo sviluppo clinico di tali molecole richiede un monitoraggio biologico dedicato. Il Thrombin Generation Assay (TGA) in Poor Platelets Plasma (PPP) è un buon candidato poiché è sensibile alle carenze di Fattore VIII e Fattore IX così come al TFPI. Tuttavia, i risultati TGA dipendono molto dalle condizioni sperimentali (ad es. Fattore tissutale e concentrazioni di fosfolipidi) e la relazione tra il livello plasmatico di TFPI e i parametri TGA non è stata ancora studiata. Questo studio dovrebbe fornire dati originali sui livelli plasmatici di TFPI e sull'effetto del TFPI sulla generazione di trombina nei pazienti affetti da emofilia. Questo dovrebbe aiutare a definire il monitoraggio degli inibitori del TFPI nell'emofilia.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio di coorte a singola istituzione. I pazienti saranno informati durante la consultazione di follow-up. Se il paziente accetta di partecipare a questo studio, verrà firmato un modulo di non opposizione.
Se durante la consultazione vengono prescritti esami del sangue, i campioni di plasma non utilizzati che non sono necessari per eseguire le analisi prescritte saranno raccolti e resi anonimi per misurare i livelli di TGA e TFPI.
Le misurazioni del livello plasmatico di TFPI e dell'attività del TFPI saranno eseguite mediante un saggio ELISA quantitativo (Total TFPI ELISA kit®, R&d Systems) e un saggio cromogenico (Actichrom TFPI®, Cryopep) rispettivamente.
La TGA verrà eseguita su una macchina Fluoroskan® utilizzando 3 diversi livelli di Tissue Factor (TF): 13, 17 e 20 pM. Al fine di studiare la relazione tra i diversi livelli di inibitori del TFPI ei parametri del TGA, il TGA sarà anche eseguito addizionando campioni di sangue con diverse concentrazioni di inibitore del TFPI. Per ogni TGA eseguito, verranno analizzati l'ETP (Endogenous Thrombin Potential, nM/min), il picco (nM) e il tempo di ritardo (min).
I dati clinici saranno raccolti dalla cartella informatizzata del paziente: data di nascita, età, sesso, tipo di emofilia (A o B) e sua gravità, trattamenti in corso e livello di fattore carente.
L'obiettivo di questo studio è misurare il livello plasmatico di TFPI nei pazienti affetti da emofilia. Il secondo obiettivo è valutare gli effetti dell'inibizione del TFPI sulla generazione di trombina. Questo studio dovrebbe fornire dati originali sui livelli plasmatici di TFPI e sull'effetto del TFPI sulla generazione di trombina nei pazienti affetti da emofilia. Questo dovrebbe aiutare a definire il monitoraggio degli inibitori del TFPI nell'emofilia.
Non vi è alcun rischio aggiuntivo per il paziente poiché verranno raccolti solo campioni di sangue non utilizzati, non necessari per gli esami del sangue prescritti.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Reims, Francia
- Reclutamento
- Damien JOLLY
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Contatto:
- Philippe NGUYEN
- Numero di telefono: 0033 03 26 78 80 74
- Email: pnguyen@chu-reims.fr
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
criterio di inclusione :
- Uomini, adulti (≥ 18 anni), malattia da emofilia A o B (qualunque sia la gravità)
- Consultazione di follow-up nel nostro centro
- Prelievo di campioni di sangue pianificato durante la consultazione Criteri di esclusione:
- Bambini (< 18 anni), donne
- Nessuna raccolta di campioni di sangue pianificata durante la consultazione di follow-up
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Pazienti adulti affetti da emofilia
Pazienti adulti con emofilia (≥ 18 anni), solo uomini
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NON INTERVENZIONALE
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Concentrazione del livello plasmatico di TFPI
Lasso di tempo: Giorno 1
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Coefficiente di correlazione tra concentrazione di inibitore TFPI e parametro di generazione di trombina
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Giorno 1
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (ANTICIPATO)
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PO19085
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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