Niveaux de TFPI chez les patients atteints d'hémophilie A et B
Mesure du niveau de TFPI plasmatique chez les patients hémophiles et corrélation avec les paramètres du test de génération de thrombine (TGA)
L'objectif de cette étude est de mesurer le taux plasmatique de TFPI, une molécule impliquée dans la régulation du système de coagulation, chez des patients hémophiles. Le deuxième objectif est d'évaluer les effets de l'inhibition du TFPI sur la génération de thrombine. En effet, il existe peu de données sur les changements physiologiques et pathologiques des niveaux de TFPI chez l'homme et en particulier chez les patients hémophiles. Pourtant, les inhibiteurs de TFPI pourraient devenir l'un des nouveaux traitements de contournement de l'hémophilie. Jusqu'à présent, les données publiées rapportaient principalement la pharmacodynamique et la pharmacocinétique in vitro des inhibiteurs de TFPI. Par conséquent, les effets in vivo de l'inhibition du TFPI restent flous, en particulier chez les patients hémophiles.
Le développement clinique de telles molécules nécessite une surveillance biologique dédiée. Le Thrombin Generation Assay (TGA) in Poor Platelets Plasma (PPP) est un bon candidat car il est sensible aux déficits en Facteur VIII et Facteur IX ainsi qu’au TFPI. Cependant, les résultats du TGA dépendent beaucoup des conditions expérimentales (c'est-à-dire les concentrations de facteur tissulaire et de phospholipides) et la relation entre le taux plasmatique de TFPI et les paramètres du TGA n'a pas encore été étudiée. Cette étude devrait fournir des données originales sur les taux plasmatiques de TFPI et l'effet du TFPI sur la génération de thrombine chez les patients hémophiles. Cela devrait aider à définir le suivi des inhibiteurs du TFPI dans l'hémophilie.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est une étude de cohorte à établissement unique. Les patients seront informés lors de leur consultation de suivi. Si le patient accepte de participer à cette étude, un formulaire de non-opposition sera signé.
Si des analyses de sang sont prescrites lors de la consultation, les échantillons de plasma non utilisés et non nécessaires à la réalisation des analyses prescrites seront prélevés et anonymisés afin de mesurer les taux de TGA et de TFPI.
Les mesures du niveau plasmatique de TFPI et de l'activité de TFPI seront réalisées respectivement par un dosage ELISA quantitatif (Total TFPI ELISA kit®, R&d Systems) et un dosage chromogénique (Actichrom TFPI®, Cryopep).
La TGA sera réalisée sur une machine Fluoroskan® en utilisant 3 niveaux différents de facteur tissulaire (TF) : 1, 5 et 20 pM. Afin d'étudier la relation entre les différents niveaux d'inhibiteurs de TFPI et les paramètres TGA, la TGA sera également réalisée en dopant des échantillons de sang avec plusieurs concentrations d'inhibiteur de TFPI. Pour chaque TGA réalisé, l'ETP (Endogenous Thrombin Potential, nM/min), le pic (nM) et le lagtime (min) seront analysés.
Les données cliniques seront recueillies à partir du dossier patient informatisé : date de naissance, âge, sexe, type d'hémophilie (A ou B) et sa sévérité, traitements en cours et niveau de facteur déficitaire.
Le but de cette étude est de mesurer le taux plasmatique de TFPI chez des patients hémophiles. Le deuxième objectif est d'évaluer les effets de l'inhibition du TFPI sur la génération de thrombine. Cette étude devrait fournir des données originales sur les taux plasmatiques de TFPI et l'effet du TFPI sur la génération de thrombine chez les patients hémophiles. Cela devrait aider à définir le suivi des inhibiteurs du TFPI dans l'hémophilie.
Il n'y a pas de risque supplémentaire pour le patient puisque seuls les échantillons de sang non utilisés, non nécessaires aux analyses sanguines prescrites, seront prélevés.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Reims, France
- Recrutement
- Damien JOLLY
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Contact:
- Philippe NGUYEN
- Numéro de téléphone: 0033 03 26 78 80 74
- E-mail: pnguyen@chu-reims.fr
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration :
- Homme, adulte (≥ 18 ans), hémophilie A ou B (quelle qu'en soit la sévérité)
- Consultation de suivi dans notre centre
- Prélèvement sanguin prévu lors de la consultation Critères d'exclusion :
- Enfants (< 18 ans), femmes
- Pas de prélèvement sanguin prévu lors de la consultation de suivi
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Patients adultes hémophiles
Patients hémophiles adultes (≥ 18 ans), hommes uniquement
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NON INTERVENTIONNEL
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Concentration plasmatique de TFPI
Délai: Jour 1
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Coefficient de corrélation entre la concentration d'inhibiteur de TFPI et le paramètre de génération de thrombine
|
Jour 1
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PO19085
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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