Glanzmann 血小板无力症中的抗αIIbβ3 免疫接种：患病率和相关风险因素：血小板无力症抗αIIbβ3 抗体研究 (TAAS) (TAAS)
2026年5月21日 更新者：University Hospital, Bordeaux
该项目旨在将风险因素（遗传、治疗和社会人口统计学因素）与全国 GT 患者队列输血（血小板或浓缩红细胞）或怀孕后抗 αIIbβ3 抗体形成相关联。
研究概览
详细说明
Glanzmann 血小板无力症 (GT) 是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由 αIIbβ3 整合素缺失或功能障碍引起，αIIbβ3 整合素是血小板上最丰富的受体，通过其结合粘附蛋白介导血小板聚集。 GT 很容易通过血小板功能测试来识别，并且缺乏对所有生理激动剂的血小板聚集反应是这种疾病的独特之处。 ITGA2B 基因编码 αIIb 亚基，而 ITGB3 基因编码 β3。 导致 GT 的突变会影响 ITGA2B 或 ITGB3。 该疾病的特征是自发性和外伤相关的皮肤粘膜出血，表现形式多样，从容易瘀伤到致命性出血不等。 血小板输注用于控制或预防危及生命的失血，但由于天然存在的针对 αIIbβ3 的抗体而变得无效。 当患者的免疫系统接触到正常的 αIIbβ3 表达血小板时，就会产生此类抗体。
关于 GT 患者抗体与缺陷基因（ITGA2B 或 ITGB3）、基因变异或其他因素的性质相关的频率、长期演变或特征形成，目前尚无共识。 需要研究来证实基因缺陷的性质可能在抗体发展中起致病作用。 此外，具有相同突变的患者抗体的强度和持久性可能不同，这表明其他因素，如免疫调节基因，在形成抗体库中发挥作用。
血小板抗原单克隆抗体特异性固定化 (MAIPA) 仍被认为是评估 GT 患者抗αIIbβ3 抗体存在的参考方法。 所有测试都将由主要研究者站点（波尔多）进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
28
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bordeaux、法国
- CHU Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
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Bordeaux、法国
- CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
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Le Kremlin-Bicêtre、法国
- Hôpital Bicêtre, APHP
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Marseille、法国
- Hôpital la Timone, APHM
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Nîmes、法国
- CHU Nîmes
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Strasbourg、法国
- CHU Strasbourg
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Toulouse、法国
- CHU Toulouse
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 所有明确诊断为 Glanzmann Thrombastenia (GT) 的患者，无论疾病的亚型如何。
- 社会保障计划的关联人或受益人。
- 由参与者或儿童群体的父母或法定代表以及研究者签署的自由、知情和书面同意书（最迟在纳入当天和研究要求的任何检查之前）。
排除标准：
- 目前可能干扰抗αIIbβ3抗体检测的治疗，如前一个月内静脉注射免疫球蛋白。
- 精神、社会或行为状况被判断为不符合协议的规定，包括良好遵守治疗和遵守后续行动。
- 受法律保护的成年人。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：诊断为 Glanzmann Thrombastenia (GT) 的患者
在 18 个月的时间里，每六个月（+/- 2 周）和每次最后一次输血后 7-10 天和一个月（+/- 2 周）系统地进行抗体筛查
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所有纳入的 GT 患者将在 6 个月的时间内从不同的国家中心招募。
在 18 个月的时间内，每六个月（+/- 2 周）以及在 7-10 天和一个月（+/- 2 周）每次最后一次输血后将系统地进行抗体筛查。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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抗αIIbβ3免疫变化的表征
大体时间：从纳入到 18 个月访问
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抗 αIIbβ3 免疫变化的表征将通过血小板抗原的间接 MoAb 特异性固定化 (MAIPA) 进行评估
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从纳入到 18 个月访问
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与危险因素相关的抗αIIbβ3抗体阳性的患者人数
大体时间：从纳入到 18 个月访问
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风险因素可能是 GT 亚型、出生年份、ITGA2B 或 ITGB3 基因突变
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从纳入到 18 个月访问
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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确定 GT 患者区域队列中抗αIIbβ3 抗体的流行率
大体时间：从纳入到 18 个月访问
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抗 αIIbβ3 抗体的存在将通过血小板抗原的间接 MoAb 特异性固定化 (MAIPA) 进行评估
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从纳入到 18 个月访问
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输血后抗αIIbβ3免疫的动力学描述
大体时间：每次输血后 7-10 天和 1 个月（+/-2 周）
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用血小板抗原的间接 MoAb 特异性固定 (MAIPA) 重复抗体测量
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每次输血后 7-10 天和 1 个月（+/-2 周）
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通过测定抗αIIbβ3抗体损害纤维蛋白原结合的能力来确定抗αIIbβ3抗体阻断整合素功能的机制
大体时间：通过学习完成，平均2年
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体外研究将通过将患者血清与洗涤过的供体血小板混合来进行，并通过流式细胞术研究整合素的抑制
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通过学习完成，平均2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Mathieu FIORE、University Hospital, Bordeaux
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年1月6日
初级完成 (实际的)
2023年7月6日
研究完成 (实际的)
2023年7月6日
研究注册日期
首次提交
2020年8月17日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月14日
首次发布 (实际的)
2020年10月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月21日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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