Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Anti-αIIbβ3-immunisatie bij Glanzmann-trombosthenie: prevalentie en bijbehorende risicofactoren: trombosthenie Anti-αIIbβ3-antilichamenonderzoek (TAAS) (TAAS)

21 mei 2026 bijgewerkt door: University Hospital, Bordeaux
Dit project heeft als doel om risicofactoren (genetische, therapeutische en sociaal-demografische factoren) te correleren met de vorming van anti-αIIbβ3-antilichamen na transfusie van bloedproducten (bloedplaatjes of verpakte rode bloedcellen) of zwangerschap in een nationaal cohort van GT-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Glanzmann-trombasthenie (GT) is een zeldzame autosomaal recessieve aandoening die wordt veroorzaakt door de afwezigheid of disfunctie van de αIIbβ3-integrine, de meest voorkomende receptor op bloedplaatjes die de aggregatie van bloedplaatjes medieert door de binding van adhesieve eiwitten. GT is gemakkelijk te identificeren door het testen van de bloedplaatjesfunctie, en een gebrek aan aggregatie van bloedplaatjes als reactie op alle fysiologische agonisten is uniek voor deze ziekte. Het ITGA2B-gen codeert voor de αIIb-subeenheid, terwijl het ITGB3-gen codeert voor β3. Mutaties die GT veroorzaken, kunnen ITGA2B of ITGB3 beïnvloeden. De ziekte wordt gekenmerkt door spontane en traumagerelateerde mucocutane bloedingen, met variabele expressie variërend van gemakkelijk blauwe plekken krijgen tot fatale bloedingen. Bloedplaatjestransfusies worden gebruikt om levensbedreigend bloedverlies onder controle te houden of te voorkomen, maar kunnen ineffectief worden door natuurlijk voorkomende antilichamen die gericht zijn tegen αIIbβ3. Dergelijke antilichamen worden geproduceerd wanneer het immuunsysteem van de patiënt in contact komt met normale αIIbβ3 tot expressie brengende bloedplaatjes.

Er is momenteel geen consensus over de frequentie, de evolutie op lange termijn of de vorming van kenmerken van antilichamen van GT-patiënten in relatie tot de aard van het defecte gen (ITGA2B of ITGB3), genvariaties of andere factoren. Er is onderzoek nodig om te bevestigen dat de aard van het gendefect een oorzakelijke rol kan spelen bij de ontwikkeling van antilichamen. Bovendien kunnen de sterkte en persistentie van antilichamen variëren tussen patiënten met dezelfde mutatie, wat suggereert dat andere factoren, zoals immuunmodificerende genen, een rol spelen bij het vormgeven van antilichaamrepertoire.

Monoklonale antilichaamspecifieke immobilisatie van bloedplaatjesantigenen (MAIPA) wordt nog steeds beschouwd als de referentiemethode voor het evalueren van de aanwezigheid van anti-αIIbβ3-antilichamen bij GT-patiënten. Alle tests zullen worden uitgevoerd door de hoofdonderzoeker (Bordeaux).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

28

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk
        • CHU Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
      • Bordeaux, Frankrijk
        • CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
        • Hôpital Bicêtre, APHP
      • Marseille, Frankrijk
        • Hôpital la Timone, APHM
      • Nîmes, Frankrijk
        • CHU Nîmes
      • Strasbourg, Frankrijk
        • CHU Strasbourg
      • Toulouse, Frankrijk
        • CHU Toulouse

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle patiënten met een duidelijke diagnose van Glanzmann Trombastenie (GT), ongeacht het ziektesubtype.
  • Aangesloten persoon of begunstigde van een socialezekerheidsregeling.
  • Gratis, geïnformeerde en schriftelijke toestemming ondertekend door de deelnemer, of ouders of wettelijke vertegenwoordiger van de kinderenpopulatie, en de onderzoeker (uiterlijk op de dag van opname en vóór elk onderzoek dat vereist is voor het onderzoek).

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige behandeling die de detectie van anti-αIIbβ3-antilichamen kan verstoren, zoals intraveneuze immunoglobulinen in de afgelopen maand.
  • Psychiatrische, sociale of gedragsstoornis die als onverenigbaar met de naleving van het protocol wordt beoordeeld, inclusief goede naleving van de behandeling en naleving van de follow-up.
  • Volwassene beschermd door de wet.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Patiënten met de diagnose Glanzmann Trombastenie (GT)
Antistoffenscreening zal systematisch worden uitgevoerd om de zes maanden (+/- 2 weken) en na elke laatste bloedtransfusie op 7-10 dagen en een maand (+/- 2 weken), gedurende een periode van 18 maanden
Biologisch: Screening van antilichamen
Alle geïncludeerde GT-patiënten zullen gedurende een periode van 6 maanden vanuit verschillende nationale centra worden ingeschreven. Antistoffenscreening zal systematisch om de zes maanden (+/- 2 weken) worden uitgevoerd en na elke laatste bloedtransfusie om de 7-10 dagen en een maand (+/- 2 weken), gedurende een periode van 18 maanden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Karakterisering van verandering van een anti-αIIbβ3-immunisatie
Tijdsspanne: Van opname tot 18 maanden bezoek
Karakterisering van verandering van een anti-αIIbβ3-immunisatie zal worden beoordeeld met indirecte MoAb-specifieke immobilisatie van bloedplaatjesantigenen (MAIPA)
Van opname tot 18 maanden bezoek
Aantal patiënten met positieve anti-αIIbβ3-antilichamen in relatie tot risicofactoren
Tijdsspanne: Van opname tot 18 maanden bezoek
Risicofactoren kunnen het GT-subtype, het geboortejaar, de ITGA2B- of ITGB3-genmutatie zijn
Van opname tot 18 maanden bezoek

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bepaling van de prevalentie van anti-αIIbβ3-antilichamen in een regionaal cohort van GT-patiënten
Tijdsspanne: Van opname tot 18 maanden bezoek
Aanwezigheid van anti-αIIbβ3-antilichamen zal worden beoordeeld met indirecte MoAb-specifieke immobilisatie van bloedplaatjesantigenen (MAIPA)
Van opname tot 18 maanden bezoek
Beschrijving van de kinetiek van een anti-αIIbβ3-immunisatie na bloedtransfusie
Tijdsspanne: 7-10 dagen en 1 maand (+/- 2 weken) na elke bloedtransfusie
Herhaling van de antilichaammetingen met indirecte MoAb-specifieke immobilisatie van bloedplaatjesantigenen (MAIPA)
7-10 dagen en 1 maand (+/- 2 weken) na elke bloedtransfusie
Bepaling van het mechanisme van anti-αIIbβ3-antilichamen die de integrinefunctie blokkeren door het bepalen van het vermogen van anti-αIIbβ3-antilichamen om de fibrinogeenbinding te verstoren
Tijdsspanne: tot studieafronding gemiddeld 2 jaar
In vitro studies zullen worden uitgevoerd door serum van patiënten te mengen met gewassen donorbloedplaatjes en remming van de integrine zal worden bestudeerd door middel van flowcytometrie
tot studieafronding gemiddeld 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Mathieu FIORE, University Hospital, Bordeaux

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 januari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 juli 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CHUBX 2019/41
  • 2020-A01285-34 (Andere identificatie: ANSM)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren